W minionym roku – o czym dotąd nie informowaliśmy – w następstwie terapii genowej zmarło dwoje dzieci. Producent leku powiadomił o tym fakcie Europejską Agencję Leków (EMA), a także wydał komunikat prasowy. Oboje dzieci zmarło w następstwie ostrej niewydolności wątroby…
Ogłaszaliśmy już, że firma Novartis pracuje nad terapią genową, którą można by stosować we wszystkich typach SMA bez ograniczeń wiekowych ani wagowych. Otóż odpowiednie badanie kliniczne – pod nazwą STEER– zostało już uruchomione w 12 państwach. Nabór trwa! Opcja stosowania…
Z ogromną radością informujemy, że od 1 września br. w Polsce będzie finansowane leczenie lekami Zolgensma (terapia genowa) i Evrysdi (terapia doustna). Jak przekazał minister zdrowia Adam Niedzielski, leki te będą dostępne w ramach jednolitego programu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni,…
Rodzice dzieci zdiagnozowanych z SMA w badaniu przesiewowym noworodków apelują dziś do Ministra Zdrowia o refundację terapii genowej lekiem onasemnogen abeparwowek (Zolgensma) i terapii doustnej lekiem rysdyplam (Evrysdi). Wspólna praca Fundacji SMA, klinicystów i diagnostów sprawiła, że Polska jest pośród…
Mijają dwa lata od rejestracji terapii genowej w Europie, która zmieniła życie chorych na SMA i ich rodzin. Wokół terapii genowej przez ten czas narosło wiele mitów i nieporozumień, dlatego rozpoczęliśmy cykl #10faktówoterapiigenowej, aby postarać się z nimi rozprawić. Fakt 1 Dzięki…
22 czerwca br. odbyło się spotkanie prasowe, na którym przedstawiono przykłady skutecznego zastosowania terapii genowej i apelowano o objęcie jej refundacją. Spotkanie zostało zorganizowane przez Fundację SMA oraz Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych, a partnerem spotkania była firma Novartis Poland Sp.…
Jutro czyli 22 czerwca odbędzie spotkanie prasowe "Między nadzieją a rzeczywistością - jak terapia genowa zmienia życie pacjentów z SMA", retransmisja z tego spotkania będzie dostępna od godziny 17:00 na fundacyjnym kanale YouTube. Organizatorem spotkania jest Fundacja SMA oraz Polskie…
