Niedawno zostały ogłoszone zmiany w programie lekowym finansowanym ze środków publicznych. Dotyczą nusinersenu i terapii genowej. Przede wszystkim została umożliwiona terapia pomostowa u pacjentów, którzy mają przejściowe przeciwwskazania do terapii genowej. Dotyczy to np. chorych, którzy otrzymali od matki przeciwciała przeciwko…
„Rozmowy o SMA” to cykl wywiadów z lekarzami, którzy jako jedni z pierwszych w Polsce podali terapię genową w ramach programu lekowego, który obowiązuje od 1 września 2022 r. Poznaj perspektywę lekarzy, którzy dzielą się swoimi doświadczeniami i emocjami, związanymi…
„Rozmowy o SMA” to cykl wywiadów z lekarzami, którzy jako jedni z pierwszych w Polsce podali terapię genową w ramach programu lekowego, który obowiązuje od 1 września 2022 r. Poznaj perspektywę lekarzy, którzy dzielą się swoimi doświadczeniami i emocjami, związanymi…
„Rozmowy o SMA” to cykl wywiadów z lekarzami, którzy jako jedni z pierwszych w Polsce podali terapię genową w ramach programu lekowego, który obowiązuje od 1 września 2022 r. Poznaj perspektywę lekarzy, którzy dzielą się swoimi doświadczeniami i emocjami, związanymi…
„Rozmowy o SMA” to cykl wywiadów z lekarzami, którzy jako jedni z pierwszych w Polsce podali terapię genową w ramach programu lekowego, który obowiązuje od 1 września 2022 r. Poznaj perspektywę lekarzy, którzy dzielą się swoimi doświadczeniami i emocjami, związanymi…
Dzielimy się z Wami niezwykle obiecującymi wynikami, które zostały opublikowane 18 stycznia br. w Journal of Neuromuscular Diseases. Rejestr RESTORE to trwające, międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie, oceniające rzeczywiste schematy leczenia i wyniki pacjentów z SMA. Badanie ma na celu sprawdzenie skuteczności…
Ostatni czas obfitował w oświadczenia udostępniane przez firmy farmaceutyczne, które dzieliły się postępem w rozwoju lub wynikami badań, dotyczącymi rozwiązań terapeutycznych. Ta duża ilość wiadomości związana była z międzynarodową konferencją Cure SMA, która odbyła się w USA na przełomie czerwca…
Czy jedna dawka terapii genowej podanej dooponowo może zastąpić leki przyjmowane regularnie? To pragnie zbadać firma Novartis w nowych badaniach klinicznych. Właśnie ruszył nabór do badania STRENGTH, w którym terapię genową dooponową otrzymają dzieci wcześniej leczone innymi lekami.
W minionym roku – o czym dotąd nie informowaliśmy – w następstwie terapii genowej zmarło dwoje dzieci. Producent leku powiadomił o tym fakcie Europejską Agencję Leków (EMA), a także wydał komunikat prasowy. Oboje dzieci zmarło w następstwie ostrej niewydolności wątroby…
Brytyjskie władze odpowiedzialne za bezpieczeństwo leków zdecydowały o ograniczeniu stosowania terapii genowej Zolgensma w Wielkiej Brytanii. Od 9 stycznia lek ten może być stosowany tylko u dzieci w wieku do 12 miesięcy. Wynika to z wystąpienia ciężkich działań niepożądanych u kilkorga dzieci z SMA starszych niż rok.
Ogłaszaliśmy już, że firma Novartis pracuje nad terapią genową, którą można by stosować we wszystkich typach SMA bez ograniczeń wiekowych ani wagowych. Otóż odpowiednie badanie kliniczne – pod nazwą STEER– zostało już uruchomione w 12 państwach. Nabór trwa! Opcja stosowania…
W miniony poniedziałek w Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi lekarze przeprowadzili ważny zabieg: po raz pierwszy w ramach nowego programu lekowego dziecko otrzymało refundowany lek terapii genowej Zolgensma – lek na rdzeniowy zanik mięśni, należący do najdroższych leków świata.
Otrzymaliśmy odpowiedź Urzędu Zamówień Publicznych dotyczącą zamawiania leku Zolgensma przez szpitale. Zdaniem Urzędu dopuszczalne jest zamawianie tego leku w trybie uproszczonym.
Z ogromną radością informujemy, że od 1 września br. w Polsce będzie finansowane leczenie lekami Zolgensma (terapia genowa) i Evrysdi (terapia doustna). Jak przekazał minister zdrowia Adam Niedzielski, leki te będą dostępne w ramach jednolitego programu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni,…
Rodzice dzieci zdiagnozowanych z SMA w badaniu przesiewowym noworodków apelują dziś do Ministra Zdrowia o refundację terapii genowej lekiem onasemnogen abeparwowek (Zolgensma) i terapii doustnej lekiem rysdyplam (Evrysdi). Wspólna praca Fundacji SMA, klinicystów i diagnostów sprawiła, że Polska jest pośród…
Mijają dwa lata od rejestracji terapii genowej w Europie, która zmieniła życie chorych na SMA i ich rodzin. Wokół terapii genowej przez ten czas narosło wiele mitów i nieporozumień, dlatego rozpoczęliśmy cykl #10faktówoterapiigenowej, aby postarać się z nimi rozprawić. Fakt 1 Dzięki…