Skip to content

Jak skuteczny jest lek Spinraza?

Jak w przypadku każdego leku, różne osoby w różny sposób odpowiadają na leczenie. Jednak cechą wspólną jest, że większość osób, która podjęła leczenie nusinersenem, opisuje pozytywne zmiany, jakie lek im przyniósł w codziennym funkcjonowaniu.

Tak jak tego można się spodziewać w SMA, lepsze efekty leczenia często obserwuje się u małych dzieci, u których choroba nie poczyniła jeszcze dużego spustoszenia i zachowana jest duża część tkanki mięśniowej. U osób, które z chorobą żyją już wiele lat, te zmiany zwykle są mniejsze, jednak nie mniej istotne: lek całkowicie zatrzymuje postęp choroby, a utracone funkcje u wielu chorych stopniowo powracają.

W badaniach klinicznych nusinersen na przestrzeni 15 miesięcy poprawił sprawność mięśni mierzoną na skali HFMS średnio o 4 pkt w porównaniu z pomiarem początkowym i o 5,9 pkt w porównaniu z grupą kontrolną. Po trzech latach stosowania średnia poprawa w SMA typu 2 wyniosła oszałamiające 11 pkt na skali HFMS – wartość dotychczas nie spotykana. Poprawa w trzeciej postaci SMA wyniosła 2 pkt na skali HFMS, jednak osoby chodzące były w stanie przejść ponad dwukrotnie większy dystans w przeciągu 6 minut.

Kiedy nusinersen podano noworodkom z genetycznie rozpoznanym SMA, ale przed pojawieniem się pierwszych objawów, lek sprawił, że wszystkie dzieci zamiast słabnąć, nabierały sił i rozwijały się w większości jak zdrowe dzieci. Z 25 niemowląt, u których z pewnością rozwinęłaby się najcięższa postać SMA, dzięki wczesnemu rozpoczęciu leczenia nusinersenem 22 dziś chodzi i biega samodzielnie, a pozostałe są tak silne, że bez problemu siedzą bez podparcia.

Jakie są efekty leczenia?

Takie rodzice dzieci z SMA oraz dorośli z SMA opisali nam efekty leczenia w listopadzie 2020 roku:

Dzieci i młodzież

Mia – 14 miesięcy, SMA 1:

Lek sprawił cuda, bardzo dobrze kontroluje głowę, pełza, turla się, a po 5 dawce Spinrazy dziecko samo usiadło, siedzi samodzielnie długi czas oraz zaczęła raczkować.

Martynka – 6 lat, SMA 3:

Dzięki leczeniu nauczyła się skakać na trampolinie, zdecydowanie lepiej chodzi a przede wszystkim już się nie przewraca – brak charakterystycznego podcinania nóg i upadków na kolana.

Julka – SMA 1, a nawet 0/1:

Zupełnie wiotka, przelewała się przez ręce. Zaczęła ruszać rączkami – wcześniej mogła tylko podnieść rękę w łokciu. Dzięki Spinrazie potrafi oderwać nogi od podłoża gdzie wcześniej ograniczone to było tylko do ruchu stop – kręciła nimi. Przed leczeniem leżały one jak u żaby  poprawiła się kontrola głowy kiedy leży tzn., pojawiła się umiejętność obracania w prawo i lewo oraz utrzymanie jej w pozycji na wprost (do sufitu?). Takie efekty były po 5 dawkach.

Antonina – 6 miesięcy, SMA 1:

Objawy w drugiej dobie życia. Jest po 4 dawkach Spinrazy. W miarę kontroluje głowę i rusza rączkami. Słabo ale także porusza nóżkami. Potrafi tez przerzucić rękę z jednej strony ciała na drugą.

Martyna – 11 lat, SMA 3:

Po 7 dawkach, zdecydowanie ma więcej siły, lepiej chodzi, nie przewraca się, jest w stanie samodzielnie przy pomocy poręczy wejść po schodach.

Natalia – 5 lat, SMA 1:

Po 14 dawkach Spinraza sprawiła, że z dziecka całkowicie wiotkiego Natalia przez cały dzień może siedzieć w gorsecie, utrzymując głowę i ruszając rączkami, dzięki czemu uczęszcza do przedszkola i może bawić się z innymi dziećmi. Jest w stanie samodzielnie poruszać się na wózku, jeść i oddychać, to wszystko daje niesamowitą wolność i niezależność przy tak ciężkiej chorobie.

Dominik – 3 lata, SMA 1:

Unormowało się tętno ( wcześniej było podwyższone), Lepsze ruchy rąk i nóg, Dłużej na własnym oddechu, Mniej odsysania Coraz lepiej przełyka jedzenie (jest na pegu).

Kuba – 10 lat, SMA 2:

Jest po 6 dawce Spinrazy. Kuba ma więcej siły. Potrafi pomału lecz samodzielnie założyć koszulkę. Lepiej oddycha i kontroluje swoje ciało.

Madzia – 3,5 lat, SMA 3:

Po 5 dawkach Spinrazy ma więcej siły, szybciej chodzi, mniej się przewraca. Lepiej wchodzi po schodach.

Hania – 3 lata, SMA 1:

Po 13 dawkach Spinrazy. Z dziecka, które zupełnie nie ruszało nogami, minimalnie ruszało rączkami, miało trudności z oddychaniem, krztusiło się przy jedzeniu Hania zmieniła się w dzielnego przedszkolaka, który kontroluje głowę, samodzielnie siedzi, samodzielnie stoi przez kilka chwil, bez problemów jeździ na wózku aktywnym a nawet na specjalnym rowerku. Zjada buzią, parametry oddechowe w normie, komunikuje się werbalnie. Ogromna zmiana w funkcjonowaniu dziecka.

Antek – 5 lat, SMA 2:

13 dawek Spiranzy. Przed leczeniem siedział oparty poduszkami, nie kontrolował głowy. Nigdy nie raczkował. Krztusił się jedzeniem, bardzo mało jadł. Obecnie sam siada, siedzi bez najmniejszego problemu, przyjmuje pozycję do czworakowania i próby raczkowania. Zdecydowanie ręce się wzmocnił, jest w stanie kolorowa, rysować. Bardzo rzadko zdarzy się że w trakcie jedzenia zakrztusi się, jedzenie też porcję zdecydowanie się zwiększyły.

Marysia – 2,5 lat, SMA 1/2:

Po wystąpieniu objawów leżała i tylko troszkę ruszała stopami. Po 7 dawkach siedzi stabilnie, nogi mają pełny zakres ruchów w leżeniu i w siadzie, pięknie trzyma tułów, jest stabilna,głośno krzyczy i płacze. Jeździ na wózku aktywnym,trzymana pięknie stawia kroki w ortezach, chwilę stoi sama też w ortezkach. Jest super ! Coraz lepiej i do przodu .

Michał – 16 lat, SMA 3:

Przed rozpoczęciem leczenia Spinrazą ledwo podnosił nogi do góry potrafił przejść kilka metrów bardzo się męcząc obecnie po 6 dawce leku dużo lepiej chodzi, podnosi nogi wyżej, potrafi przejść kilkanaście metrów podczas trzymania go za rękę coraz częściej już sam idzie. Ogólnie jest dużo mocniejszy w nogach i korpusie.

Oliwia – 5 lat:

Po 6 dawkach Spinrazy. Podciąganie nóg do brzucha w pozycji leżącej, wyprost rączek na głową, kiedyś zwykła dziecięca czynność jak kolorowanie było czymś czego córka bardzo nie lubiła – teraz z przyjemnością siedzi tak długo aż skończy cały obrazek. Ale co cieszy nas najbardziej – po 2 latach Oliwia ponownie zaczęła raczkować i potrafi tak ‘przejść’ całkiem spory dystans. W pozycji czworaczej podnosi nóżki do góry!

Mikołaj – 5,5 lat, SMA 2:

Jest po 8 dawkach Spinrazy. Jest dużo silniejszy, nie przewraca się już podczas przemieszczania na podłodze. Siedząc na wózku bez problemu podnosi sobie rzeczy z podłogi (kiedyś miał problemy z powrotem do pozycji siedzącej), podczas kąpieli siedzi stabilnie, potrafi sam z siadu w wannie położyć się na brzuchu i wrócić do siadu (kiedyś siedząc w wannie przewracał się pod wpływem ruchu wody), obecnie potrafi sam podnieść się do pozycji czworaczej i zrobić kilka kroków przesuwając nogami i rękoma ( podczas kwalifikacji do leczenia lekarz musiał go ustawić w tej pozycji i ustał w niej zaledwie kilka sekund), lepiej daje sobie radę podczas infekcji, jest energiczniejszy, powoli zaczyna obciążać nogi.

Ala – 6 lat, SMA 3:

Jest po 6 dawce. Jeszcze przed 1 dawką nie mogliśmy iść na spacer, Ala nie mogła wstać z podłogi, non stop skurcze itd. A teraz ? Ala tańczy! Jest dużo, dużo silniejsza ! Efekty każdy widzi, rehabilitanci są w szoku jakie Ala robi postępy. Nad morzem biegała po plaży! Nie wyobrażam sobie gdyby nagle zabrali nam możliwość leczenia ! Dla nas i naszych dzieci to ogromna szansa na lepszy i sprawniejszy każdy dzień !

Nikodem – 7 miesięcy, SMA 1, a nawet 0/1:

Objawy pierwszego dnia życia, a nawet ostatnie dwa tygodnie ciąży. Przelewał się przez ręce. Poruszał tylko oczami. Ledwie ssał, klatka piersiowa mocno zapadnięta. Pierwsza dawka Spinrazy 7,5 tygodnia. Obecnie jesteśmy po 4 dawkach. Nikodem porusza głową na boki i potrafi przytrzymać na chwilę prosto, leżąc na brzuchy na chwilę oprze się na brodzie-to w sumie nikła dni temu pokazał (spionizowany nie trzyma główki). Wyciąga ręce do zabawki (głównie lewa, prawa od łokcia idzie w górę). Nóżki da rade podnieść do góry ( lewa jest silniejsza, jednak prawa tez podniesie). Potrafi czasem zmienić pozycje z leżącej na plecach do leżącej na boku (raczej na lewy bok się układa). Z prawym jeszcze ma trudności). Motoryka naprawdę fajnie u Nikodema poszła. Niestety mamy duże problemy z połykaniem śliny i przełykaniem mleka:/ Klatka piersiowa nadal zapadnięta. Tor oddechowy nadal brzuszny. Zwolnił z częstości oddechów (miał ich 90 na minutę, teraz ma około 30 na minutę). Dużo ćwiczeń w tym kierunku i mała poprawa oczywiście jest. Podsumowując na motorykę bardzo fajnie nam Spinraza działa, biorąc pod uwagę, że Nikodem jest słabiutkim typem 1.

Gabriela – 8 lat, SMA 1:

Po 11 dawkach lekiem Spinraza – dużo mocniejsze nogi w zgięciach kolanowych i stopach, sprawniejsze dłonie i ręce, dużo więcej siły w podnoszeniu rzeczy typu tablet, klawiatura, dociskania kredki podczas kolorowania, pisania. Zdecydowanie lepiej kontroluje ruchy głową prawo-lewo, tył-przód. Oddech bez respiratora ok. 45 minut, lepsza kontrola ciała podczas obracania się na boki, silniejszy zacisk zębów i dłoni.

Zosia – 8 miesięcy, SMA 1:

Przed leczeniem ruchy palcu u dłoni i ruchy stóp. Po 4 dawkach podnosi ręce do pełnego wyprostu, porusza delikatnie nogami w leżeniu, intensywnie będąc na rękach. Zaczyna obrać się na boki i kontrolować głowę.

Wiktor – SMA 1:

Obecnie po 9 dawkach Spinrazy. Posadzony siedzi, podnosi głowę na brzuchu. Ma bardzo szybkie ruchy. Ręce bardzo się wzmocniły, potrafi chwilkę utrzymać pozycję czworaczą. Jest głośniejszy . Bardzo szybko porusza się na wózku aktywnym.

Marysia – 17 miesięcy, słabe SMA 1:

Objawy w pierwszej dobie życia). Przed leczeniem poruszała tylko rączkami. Po 7 dawkach Spinrazy żyje, oddycha samodzielnie, stabilnie siedzi, jeździ na wózku aktywnym i stoi z asekuracją, zdarza jej się podnieść głowę w leżeniu na brzuchu.

Tosia – 22 miesiące, SMA 2:

Zdiagnozowana w 15 miesiącu życia. Przyjęte 4 dawki a już za kilka dni będzie 5 . Choroba Tosi odebrała możliwość samodzielnego siadania oraz raczkowanie, rączki unosiła też ciężko w pozycji poziomej i raczej na zgięciu w łokciach. Na dzień dzisiejszy udaje się Tosi czasem z leżenia usiąść, ustawiona potrafi chwile wytrzymać w pozycji czworaczej, rączki unosi zdecydowanie na wyproście, bez problemu w pozycji siedzącej ściąga sobie gumkę z włosów. Od wczoraj obserwuje jak walczy by zacząć się czołgać.

Ivan – 21 miesięcy, SMA 1:

Leczenie rozpoczęło się, gdy syn miał osiem miesięcy. Po zabiegu był w stanie podnieść ręce i nogi do góry, przewrócić się, siadać samodzielnie, unosi się na łokciach i tak leży na brzuchu i co najważniejsze, może stać z podparciem. Stał się znacznie bardziej aktywny i silniejszy. Wszystko dzięki Spinrazie

Radek – 4 lata, SMA 2:

8 dawek Spinrazy. Radek staje się coraz silniejszy, siedzi sam stabilnie bez podparcia, ręce silniejsze, nogi również. Sam chce próbować siadać, raczkować, stawać na nogi, gdzie wcześniej nie myślał o tym że tak można.

Ala – 5 lat, SMA 1:

Jest po 14 dawkach leku. Przed leczeniem wiotka, nie trzymała głowy. Obecnie silniejsza i stabilniejsza. Trzyma głowę dzięki czemu może się poruszać na wózku aktywnym. Potrafi unieść ręce wysoko nad głową i przekręcić się z pleców na bok. Mimo rurki tracheo mówi pełnymi zdaniami, je też buzia już pokarmy, które wymagają gryzienia. Nie jest zależna od respiratora. Pojawił się lepszy odruch kaszlu a ostatnio posadzona bez gorsetu potrafiła się utrzymać kilka sekund.

Janek – 9 lat, SMA 1:

Na respiratorze od kiedy skończył pół roku. Dzięki leczeniu udało się zatrzymać postęp choroby, organizm ogólnie wzmocniony, ciało/mięśnie nabrały innej struktury, tkanka nie jest galaretowata w dotyku tylko zbita. Janka łatwiej utrzymać w pozycjach siedzących podczas rehabilitacji. Znaczna poprawa mimiki twarzy, zwiększona praca przeponą, delikatne ruchy ramion i stopy. Ruchy przywodzące nóg. Znacznie dłużej Janek może przebywać w pozycji siedzącej i pracować oczami, co ułatwia naukę i wyjścia poza dom. Mniej choruje, nie pojawiają się problemy z dolnymi drogami oddechowymi. Brak pojawiających się wcześniej problemów z wypróżnianiem i oddawaniem moczu. Ogólnie dziecko wzmocnione i w dobrej kondycji, a warto zaznaczyć, że przed podaniem leku postęp choroby był znaczny i Janek był bardzo słaby.

Mikołaj – 5,5 lat, SMA 1:

Jest po 14 dawkach Spinrazy. Objawy już w 3 miesiącu życia. Przed leczeniem całkowicie leżący ruszał tylko rączkami. Sam oddycha, sam je, siedzi cały dzień w gorsecie, trzyma sam głowę, jeździ na wózku aktywnym.

Bartosz – SMA 3a:

Przestał chodzić w wieku 5 lat, problemem stało się podnoszenie rąk do góry czy stabilne siedzenie. Dziś po 6 dawce Spinrazy bez problemu podnosi ręce ponad głowę, przenosi kubek pełen soku, z pozycji leżącej siada samodzielne. Swobodnie porusza się na wózku aktywnym. Samodzielnie potrafi przyrządzić posiłek np. jajecznicę czy ugotować makaron .

Aila – 4 lata 9 mies., SMA typ 2:

Po 5 dawkach Spinrazy. Ma więcej siły w rękach, wyżej podnosi nogi, teraz może usiąść z pozycji leżącej na boku. Sama może założyć koszulkę / kurtkę, ma lepszą kontrolę nad głową. Zdecydowanie są ulepszenia.

Dominik – 6 lat, SMA 1:

Po 14 dawkach Spinrazy podnosi głowę na brzuchu, przyjmuje pozycje czworacza, przemieszcza się na pupie, siedzi stabilnie, kontroluje głowę.,

Maja – 8 lat, SMA 3:

Jest po 11 dawkach Spinrazy. Stabilniejsza, chodząca samodzielnie, bardziej energiczna, wstaje sama z podłogi, lepiej wchodzi po schodach, pomimo,że nadal robi to bardziej na swój sposób, zdecydowanie mniej upadków, bardziej odporna.

Kuba – 5 lat, SMA 1:

Przed leczeniem bardzo wiotki i słaby oddechowo pierwszą dawkę otrzymał jak miał skończone dwa lata, oddech poprawił się po pierwszych czterech dawkach, obecnie po 14 dawkach siedzi posadzony, ręce coraz mocniejsze, stabilniejszy osiowo. Po dłuższej walce wróciło również samodzielne jedzenie. Porusza się na wózku elektrycznym, sięga zabawki z półek, podnosi ręce na wysokość uszu.

Helenka – 2 lata, SMA 3:

Po 6 dawkach Spinrazy. Przed leczeniem raczkowała bardzo powoli, siedziała zgarbiona i zdarzało jej się przewrócić z pozycji siedzącej. Teraz chodzi przy meblach i z balkonikiem w butach profilaktycznych z wkładką. siedzi bardzo ładnie, proste plecy. Bardzo głośno śpiewa i ciągle mówi, mówi, mówi. Pełna energii i zadowolona z życia. Ciężko zmienić pieluchę, bo ucieka. I bardzo, bardzo mocno nas przytula

Kubuś – 7 lat, SMA 3:

Góra ciała bardzo elastyczna, nie odbiega od rówieśników-czyli sprawna. Nóżki jeszcze w tyle ale nadzieja jest Spinraza. Po 6stej dawce zminimalizowały się upadki – a nawet mogę powiedzieć że jak Kuba czuje ze ma zaraz upaść to udaje mu się podtrzymać na ręce mojej. A wcześniej nie było to możliwe. Jestem przekonana że gdyby nie Spinraza i rehabilitacja to Kubi jeździł by już na wózku bo choroba zaczęła w szybkim tempie zabierać sprawność.   Kubuś jeździ samodzielnie na rowerze, i co dla nas jest również ważne zatwardzenia/zaparcia minęły i w toalecie spędza krótsze chwilę .

Marcel – SMA 1:

Jest po 10 dawkach Spinrazy. Przewraca się na boki, brzuch, plecy, w leżeniu na brzuchu unosi delikatnie głowę. Posadzony siedzi, jest po całości silniejszy i szybszy. Jest głośniejszy. Porusza się na wózku aktywnym.

Oliwia – 4 lata, SMA 1:

Diagnoza w 7 tygodniu życia, na respiratorze od 7 miesiąca życia. Obecnie po 12 dawce Spinrazy. Przed leczeniem bardzo wiotka ruszała tylko paluszkami u rąk teraz jest dużo mocniejsza rusza rączkami- podnosi w przedramieniu,coraz bardziej rusza nóżkami i ramionami, próbuje kontrolować głowę, lepsza mimika, ładnie chwyta, utrzymuje pisaki, ogólnie całe ciało się wzmocniło co ułatwia wszystkie codzienne czynności. Mniej się męczy większość dnia może siedzieć w gorsecie w prostej pozycji oraz stać w pionizatorze bez większego wysiłku. Daje rade poruszać się samodzielnie na odpowiednio dostosowanym do jej możliwość wózku elektrycznym. Ponadto rzadziej się odsysamy, oddech się wzmocnił, jest dużo głośniejsza, próbuje jeść buzia.

Julia – 3 lata, SMA 1:

Po 13 dawkach Spinrazy. Objawy w 2 tygodniu życia, w ogóle przestała się ruszać. Samodzielnie siedzi, zaczyna przemieszczać się na pupie, samodzielnie oddycha (pomimo tracheostomii, i zapewnień lekarzy, że nie będzie oddychać, oddychała sama cały dzień, jeszcze będąc w szpitalu). Jeździ w wózku aktywnym. Jest dzieckiem pełnym energii, ciężko jej usiedzieć na miejscu.

Maciej – 7 lat, SMA 3:

7 dawek za nami, w grudniu 8 będzie. Młody ogólnie silniejszy, panuje nad równowagą, może przejść dłuższe dystanse samodzielnie (zarówno na dwóch nogach jak i na czworaka), zaczął wspinać się przy poręczy po schodach i schodzić z nich, nabrał sił by nauczyć się pedałować rowerkiem(oczywiście z bocznymi kółkami), ma siłę by unieść i utrzymać głowę z pozycji na brzuchu robiąc dodatkowo jakieś zadanie rękoma, unosi nogi wysoko bez pomocy rąk(z pozycji leżącej).

Tymoteusz – 8 lat, SMA 1/2:

Po siedmiu dawkach Spinrazy, bardzo silna głowa, pięknie utrzymywana w pionie podczas jazdy samochodem i rowerem, siedząc na toalecie nachyla się Di stóp dotyka ich i podnosi się. Chwyta dużo cięższe przedmioty siedząc na krześle i przesuwa je, przestawia no i przede wszystkim brak infekcji!!!! DZIĘKUJEMY, DZIAŁA!!!!

Maciuś – 6 lat, SMA 3:

Jesteśmy po 6 dawce za 2 tygodnie 7. Synek ma dużo więcej energii i chęci do działania. Poprawił się apetyt i zwiększyła siła mięśniowa stwierdzona w badaniu przez neurologa. Mam nadzieję, że Spinraza nadal będzie refundowana, choć ze względu na sposób podania wolałabym syrop.

Wiktor – 2 lata, SMA 1:

Jest po 7 dawce Spinrazy. Stan ogólny bardzo się poprawił, więcej siły w rączkach i zaczął ruszać stopami. Siedzi w gorsecie. Głowa już silniejsza bardziej stabilniejsza. Oddech lepszy także się poprawił. Głośniejsza mowa.

Bartosz – SMA 1:

Na respiratorze od 2 miesiąca życia obecnie po 14 dawce Spinrazy, 15 jest ustalona na 17 grudzień 20r. Dziecko przed Spinraza zupełnie wiotkie, teraz powracają ruchy głową, rączkami, i nóżkami, jest silniejszy oddechowo wytrzymuje bez respiratora 3-4 godzin gdzie wcześniej było to nie możliwe, zaczyna więcej samodzielnie połykać pokarmy, bardzo dużo mówi zrozumiale.

Krzyś – 20 miesięcy, SMA 1:

Jesteśmy po 7dawce duża poprawa lepiej rusza rączkami zaczyna ruszać główka stopami i co najważniejsze zaczyna więcej oddechów dodawać do respiratora bardzo się cieszymy z rezultatów Sprinrazy

Hania – 4,5 roku, SMA 3:

6 dawek. Zdecydowanie jest silniejsza, mniej się przewraca, lepiej wchodzi po schodach przy poręczy i samodzielnie schodzi.

Janek – lat 7, SMA 3:

Jest po 7 dawce. Poprawiła nam się koordynacja ruchów, równowaga, wzmocniły nogi, nie męczy się, z chęcią spaceruje – dzięki Spinrazie i intensywnej rehabilitacji Janek potrafi pokonać 20 km w ciągu dnia! Schodzi ze schodów bez asekuracji, wchodzi po schodach opierając się o ścianę, lepiej wstaje z podłogi, prawie się nie przewraca. Zauważyliśmy też wzmocnioną odporność, infekcje szybciej mijają.

Kajetan – 19 miesięcy, SMA 1:

Diagnoza w wieku 12 miesięcy, po 4 dawkach stabilnie siedzi bez gorsetu godzinami, próbuje ustawiać się do rączka, jeździ na pupie przez cały pokój, na siedząco bez oparcia bierze stopy do buzi.

Jan – 13 lat, SMA 2:

Po 7 dawce Spinrazy. Po 5 dawce operacja kręgosłupa, wcześniej gorset. Dużo chęci do samodzielnej jazdy wózkiem.

Dominik – 2,5 roku, SMA 1:

Jest po 7 dawce Spinrazy. Przed leczeniem jedyne no co mógł sobie pozwolić to obrót na bok. W tej chwili Posadzony siedzi bez podparcia, samodzielnie układa klocki, rysuje. Zaczyna poruszać nogami. W końcu może uczestniczyć w zabawie ze swoimi braćmi jeżdżąc na wózku inwalidzkim aktywnym.

Lenka – 5 lat, SMA 3:

6 dawek SPIRANZY za nami. Lenka to pogodny, głośny przedszkolak, który dużo nie odbiega od rówieśników fizycznie. Świetnie radzi sobie na rowerze. Przy biegu podnosi wyżej nóżki, jest mniej upadków przy chodzeniu. Wchodzi i schodzi z przytrzymaniem na schody. Nie wyobrażamy sobie, aby nie mieć szansy na lepsze życie dla naszej kochanej Lenuszki.

Tymek – lat 8, SMA 1:

Bardzo szybko pojawiły się pierwsze objawy. Teraz po 12 zastrzyku sam mówi, że czuje dużo więcej siły! Kiedyś po dwóch godzinach w wózku potrzebny by długi odpoczynek. Teraz jeździ bez przerw wiele godzin. Poprawił się wzrok, pojawiły się ruchy nóżek, rusza barkami i kciukiem. Na pewno został powstrzymany rozwój choroby, oraz ogólne znaczne wzmocnienie całego organizmu.

Adaś – 4 lata, SMA 3:

Po 4 dawkach Spinrazy. Jest stabilniejszy, mocniejszy, nie przewraca się, lepiej wchodzi po schodach.

Michaś – 13 miesięcy:

Po 4 dawkach siedzi, raczkuje, chodzi przy meblach, nie widać objawów SMA na razie.

Patryk – 18 miesięcy:

Po 6 dawkach Spinrazy przed leczeniem TG, pierwsza dawka w 8 tyg. życia, wiotki w momencie diagnozy. Dzięki Spinrazie żyje, choroba postępowała bardzo szybko. Po 6 dawkach mógł obracać głowę na boki, trzymać ją w osi, przewracać się z pleców na bok, wyciągać ręce do góry, niestety utracił zdolność samodzielnego jedzenia.

Jakub – 3 lata, SMA 2:

Po 7 dawkach Spinrazy. Zdiagnozowany w 17 miesiącu życia. Przed leczeniem trudności w pełzaniu, w obracaniu się na bok, wiotkość całego ciała, przewracanie się w siadzie, bardzo duże drżenie dłoni. Obecnie stabilny siad, bardzo mocne ręce, próby wstawania i przesuwania przy meblach, głośna wymowa, bardzo dobrze posługuje się sztućcami i przyborami do pisania. Porusza się na wózku aktywnym bardzo zwinnie, ale także coraz szybciej raczkuje. Mamy za sobą pierwsze kroki w balkoniku.

Wiktoria – 4 lata, SMA 3:

Dzięki Spinrazie znów chodzi! Co utraciła po pęknięciu kości udowej rok temu. Jesteśmy po 6 dawce  Wiki jeździ też na rowerku, zejdzie po schodach trzymana za rękę  rośnie w siłę każdego dnia!!!!

Szymon – 8 lat, SMA 3:

Po 7 dawce Spinrazy, szybciej i dłużej jeździ na wózku aktywnym, na wózku schyli się po zabawkę i potrafi sam się podnieść, lepiej pisze i maluje, mocniejszy głos i odruch kaszlu, lepiej siedzi, zadowolony i chętny do ćwiczeń, nie męczy się jak dawniej, chętny do samodzielnego jedzenia i picia, mniej zakrztuszeń.

Helenka – 3 lata, SMA 2:

7 dawek za nami. Dzięki Spinrazie możemy obserwować jak nasza córka się rozwija i ciągle uczy się nowych umiejętności. Helenka nauczyła się siadać z podłogi, raczkować na krótkie dystanse i z raczkowania przechodzić do klęku prostego, samodzielnie wstawać i siadać z krzesełka lub łóżka. Umie ubrać samodzielnie bluzkę i z małą pomocą spodnie, chodzi z balkonikiem i opierając się o meble lub ściany, zrobiła też parę samodzielnych kroczków  sprawnie jeździ na wózku aktywnym, jest radosnym przedszkolakiem i razem ze zdrowymi dziećmi uczestniczy w zajęciach. Dzięki Spinrazie przyszłość naszej Helenki wydaje nam się dużo jaśniejsza.

Klara – lat 12:

Przed nami 7 dawka,  jest silniejsza szybciej porusza się na wózku, robi więcej powtórzeń ćwiczeń na rehabilitacji czy też w basenie, dłużej utrzymuje się w pionizatorze, zwiększona wytrzymałość, a przede wszystkim sama widzi poprawę i zmieniło się na pozytywnie nastawienie psychiczne.

Kornelka – 4 lata, SMA 3:

Po 6 dawkach wchodzi i schodzi ze schodów najczęściej bez żadnej pomocy, od niedawna jak sama mówi: ćwiczy podskoki. Rok temu nie potrafiła pokonać progu między pokojami. Nie wyobrażamy sobie braku refundacji, czekamy na kolejne dawki i wierzymy, że nadejdzie z nimi pierwszy prawdziwy skok .

Margarita – 5 lat:

Po 5 dawkach. Nie przewróciła się od 6 miesięcy, po 4 dawkach zaczęła się przewracać z pleców na brzuch i z powrotem. Wcześniej mogła tylko podnosić ręce do czoła, teraz może podnosić ręce nad głowę. Stała się dużo bardziej aktywna i niezależna, pije z kubka (wcześniej ledwo podniosła), zaczęła kręcić nogami rower treningowy, jeździ na aktywnym wózku inwalidzkim. Leczenie Spinrazy daje nam wielkie nadzieje na przyszłość, a obserwowanie, jak rośnie siła dziecka i nie traci już swoich umiejętności, jest wielką radością.

Pawełek – 4 lata, SMA 3:

Wczoraj otrzymał 6 dawkę Spinrazy. Ten magiczny lek daje nam nadzieję na samodzielność synka. Dzięki Spinrazie jest silniejszy i dokładniejszy, nie przewraca się tak często jak kiedyś. Jest w stanie samodzielnie przejść długi dystans. Ponownie zaczął kucać i szybciej wchodzi po schodach. I nasz hit nr 1 nauczył się jeździć na rowerku na 2 kółkach . Dodam jeszcze że ma lepszą odporność i mniej choruje. Spinraza działa !!!

Franek – 14 miesięcy:

Jest po 6 dawkach, pierwsza w 14 tygodniu życia. Wiotki od pierwszej doby, praktycznie się nie ruszał, mocny jedynie odruch ssania. Niestety utracił umiejętność samodzielnego jedzenia. Lek uratował mu życie, był blisko trecheo, teraz oddech się poprawił i jest samodzielny. Po 4 dawce zaczął coraz lepiej ruszać rękami i nogami, wszystkie cztery kończyny potrafi ponieść do góry w leżeniu na plecach. Zaczął również przewracać się z pleców na boki.

Marianka – 21 miesięcy, SMA 1-2:

Leczenie rozpoczęło się w wieku 15 miesiący. Po 4 dawkach siedzi stabilnie,nogi i ręce mają pełny zakres ruchów w leżeniu i w siadzie, bierze stopy do brzuchа і ust, trzymana stoi i robi kroki w ortezach. Jeździ na wózku aktywnym . Wszystko dzięki Spinrazie, dzięki Polska

Kubuś – 2 lata, słabe SMA 1:

Diagnoza w 8 tygodnia życia, subtelne objawy już po urodzeniu (cichy płacz, wąska klatka piersiowa), wyraźne objawy w 1-2 miesiąca życia. Leczony od 16 tygodnia życia. Przed leczeniem poruszał jedynie głową i przedramionami, nogi nieruchome, nigdy nie podnosił główki, oddech bardzo szybki i płytki, zapadnięta klatka piersiowa. Jest po 8 dawkach Spinrazy. Obecnie kontroluje głowę w pozycji pionowej, obraca się na boki, podnosi nogi wysoko do góry, wkłada swoje stopy do buzi, porusza się na wózku aktywnym, pomimo tracheo wytrzymuje bez respiratora cały dzień (z pominięciem drzemki). Niestety utracił zdolność samodzielnego jedzenia, problemy z jedzeniem zaczęły się jeszcze przed leczeniem. Patrząc na stan synka sprzed leczenia – Spinraza uratowała mu życie.

Michał – 5 lat:

Objawy, bardzo niejednoznaczne ale jednak, już od urodzenia. Nauczył się siadać, raczkować, nigdy nie stanął na własnych nogach. Choroba zabrała mu wszystko w najgorszym momencie nie mógł dłuższy czas utrzymać głowy w siadzie. Jest teraz po 9 dawkach Spinrazy. Może się turlać, przewrócić na boczek w nocy, kontroluje głowę w siadzie, posadzony siedzi sam, potrafi podnieść zabawkę z podłogi, wysoko podnosi ręce nad głowę. Wszystko dzięki ciężkiej rehabilitacji i Spinrazie.

Gabrysia – 5 lat:

Choroba odebrała raczkowanie samodzielne siadanie, turlanie, Gabi miała bardzo duże problemy z kontrola głowy zaczynały się problemy z oddychaniem teraz jesteśmy po 11 dawce i nie możemy się na patrzeć jak cudowny jest ten lek Gaba samodzielnie siedzi, turla się, pełza, przyjmuje pozycje czworaczą, podnosi ręce nad głowę, super kontrola głowy, świetny kaszel podczas infekcji Spinraza i rehabilitacja super działają!!!!

Filip – 15 miesięcy, SMA 1:

Zdiagnozowany 17 czerwca – niestety bardzo późno z powodu epidemii, objawy widoczne już w 6/7miesiącu. Choroba zabrała nam podnoszenie główki podczas leżenia na brzuchu, unoszenie nóżek i chwytanie ich, kiedy skończył 7 miesięcy leżały one bezwładnie. Obroty były też słabe, od pasa w dół praktycznie się nie przekręcał. Filip nie nauczył się przewracać na brzuch, siadać, pełzać, raczkować  Przed podaniem Spinrazy był wiotki, kiedy trzymaliśmy go na rękach po chwili leciał na boki. Jest po 4 dawkach, uczy się przewrotów na brzuch, sprawnie i szybko przewraca się na boki, nóżki zdecydowanie mu się wzmocniły choć jeszcze nie da rady ich podnieść, ostatnio naszym sukcesem było utrzymanie główki na brzuchu przez 10sek jednak jeszcze też nie da rady sam jej podnieść. Na rękach siedzi pewnie, nie przechyla się na boki. Zdecydowanie widzimy różnicę.

Dorośli

18 lat, SMA 1/2:

Po 6 dawce, 10 pkt. poprawy w skali Chop-Intend (wyjściowo 11 pkt, przed ostatnim podaniem 21 pkt.). Zdecydowanie zwiększyła się moja wytrzymałość. Mogę dłużej siedzieć na wózku bez zmęczenia, z oparciem odchylonym bliżej pionu niż wcześniej. Duża poprawa też w sile dłoni i nadgarstka. Mogę znów samodzielnie pisać ręcznie. Zacząłem ponownie obracać głowę i wracać nią do pozycji wyjściowej.

Kamil – 31 lat, Artur 27 lat:

Zdecydowanie poprawa, obaj są po 5 dawkach, Kamil – nie meczą się tak szybko jak wcześniej ręce, podnoszenie kubka z łatwością, powrót głowy z pozycji do tyłu bez problemu- wcześniej prawie nie możliwe trzeba było pomagać, ogólne samopoczucie bardzo się poprawiło, ogromna motywacja do rehabilitacji, dużo więcej siły i ogólnie energii. Artur podnoszenie się z pozycji leżącej coraz sprawniejsze, dużo większa ruchomość rąk oraz nóg, wykonywanie ćwiczeń z coraz mniejszym wysiłkiem. Nie wyobrażamy sobie żeby lek nie był refundowany on jest motorem do walki z SMA i nadzieją na lepsze jutro.

Jadwiga – 42 lata, SMA 3:

Jestem po 5 dawce jestem zdecydowanie silniejsza, potrafię siedzieć bez podparcia, odkręcić samodzielnie krem, otworzyć laptop, utrzymać telefon rozmawiając godzinę na video bez odkładania telefonu, lepiej mi się oddycha.

Magdalena – 30 lat, SMA 3:

6 dawek Spinrazy. Postęp choroby zatrzymany. Z małych sukcesów – zaczęłam lekko podciągać w leżeniu lewe kolano, mam silniejsze ramiona, którymi łatwiej mi sięgać po przedmioty leżące na półkach, znacznie stabilniej siedzę i mocno trzymam głowę podczas zmiany pozycji. Siedzę z wyprostowanymi nogami bez podparcia.

Małgorzata – 36 lat, SMA 2:

Jestem po 6 dawce. Łatwiej mi się oddycha, kaszle. Stabilniej siedzę, mam mocniejszy chwyt w dłoniach i lepiej utrzymuję głowę. Wszystko pomimo przerwy w rehabilitacji spowodowanej pandemią.

Elżbieta:

Jestem po 5 dawce Spinrazy siedzę stabilniej, dużo dłużej mogę wykonywać daną czynność ( zdecydowane mniejsza męczliwość) zdecydowanie lepiej oddycha mi się, jestem w stanie samodzielnie podnieść kubek z herbatą co przed podaniem Spinrazy nie było już możliwe.

Marzena:

Jestem po czwartej dawce. Mniej męczą mi się ręce. Łatwiej trzymam głowę niezależnie od tego w jakiej siedzę pozycji. Zaczynam podnosić szklankę na razie pełną do połowy. Łatwiej mi sięgnąć do wszystkich guzików na joysticku. Podniosę telefon do ucha. Od niepamiętnych czasów pisałam ostatnio prawą ręką .

28 lat, SMA 3:

Podnoszę prawa rękę nad głowę,  podciągam leżąc na brzuchu oba kolana w zgięciu do siebie. Podniosę tak leżąc obie ręce do góry, potrafię przeturlać się z pleców na bok i z boku na brzuch. Wszystkiego tego nie byłam w stanie już robić, mniej się mecze, kręgosłup trzymam prościej dzięki czemu nie boli mnie na okrągło.

Aldona:

Jestem po 5 dawce Spinrazy, czuję się ogólnie wiele lepiej… Mam silniejsze ręce wiele czynności mogę wykonywać sama np. mycie zębów, rąk, twarzy, czesanie itd. Głową mogę wykonywać każdy ruch, unosić sama barki do góry, jeść sama posiłki itd. Mięśnie moje wzmocniły się o 6 pkt w teście co robi rehabilitant z Kliniki w Zabrzu… Jestem szczęśliwa że dożyliśmy leczenia lekiem Spinrazą… Dziękuję Wszystkim którzy przyczynili się do tego że mamy ten lek…

Monika – 25 lat, SMA 2:

Zdecydowanie lepiej mi się oddycha i mam więcej energii w codziennym życiu. Zauważyłam, że odkąd biorę Spinrazę to mogę więcej i dłużej pracować. Mniej się meczę. Wkrótce dostanę 5 dawkę leku.

Agata – 39 lat, SMA 3:

Jestem po 4 dawce, 5 za 2 tyg. Jestem silniejsza. Wyżej podnoszę ręce, bez problemu podnoszę się do siadu po zgięciu w pasie. Sięgam bez trudności jak coś mi spadnie. Mam większą stabilizację tułowia w aucie przy zakrętach. Mniej się męczę. Szybciej regeneruje. Mam więcej energii i czuję mięśnie których nie czułam  Przesiadam się z leżanki na wózek za pomocą deski na rehabilitacji. Wcześniej to nie było możliwe. Silniejsze uda i stopy. Podnoszę kubek lewą ręką samodzielnie. Wcześniej pomagałam sobie prawą.

Agnieszka – 40 lat, SMA 1:

Jestem po 5 dawce, pierwszy raz od ponad 40 lat obracam się z pleców na prawy bok i zaczynam umieć podnosić głowę z pozycji do tyłu do przodu, nie robiłam tego też ponad 30 lat.

Kasia SMA 1:

Jestem po 5 dawce leku. Zdecydowanie lepiej oddechowo, mam silniejsze ręce, łatwiej jest podnieść szklankę z kawa, silniejszy kręgosłup i głowę stabilniej trzymam, ogólnie więcej energii.

Kamila:

Jestem po 5 dawce. Dużo lepiej się oddycha, zwiększyła mi się sprawność rąk, nie mecze się tak szybko. Mam więcej energii co sprawia ze więcej mogę zrobić .

Barbara:

Jestem po 6 dawce. Coraz częstsze i dłuższe odcinki w chodzeniu po domu bez używania podpórki. Dużo energii i pewności siebie. Na siedząco większy zakres ruchu rąk i tułowia. Wsiadanie na rowerek treningowy przy małej pomocy. Od dzieciństwa wierzyłam, że kiedyś doczekam się leczenia. Oby tak dalej.

Aneta – 44 lata, SMA 3:

Jestem po 6 dawkach. Większa wytrzymałość, lepsza stabilizacja, samodzielny siad na piętach i utrzymanie się w pozycji pionowej (od 5 lat już tego nie robiłam), większa siła w rękach, szybsze pisanie na klawiaturze, silniejsze stopy, lepszy oddech, lepszy stan psychiczny. W czerwcu tego roku złamałam nogę (trzon kości udowej). Dzięki Spinrazie zdecydowanie szybciej wracam do formy.

Mirka:

Jestem po 5 dawce, stabilnie siedzę, mam siłę przekręcić się na kostce, wcześniej było to niemożliwe, podniosę do góry ręce, wcześniej mogłam tylko prawą. Przygotowanie obiadu, pieczenie ciast itp. bez wysiłku, wcześniej wsypanie mąki do miski sprawiała mi trudność.

Iwona:

Jestem po 4 dawce, moja wydolność bardzo wzrosła. Nie męczę się tak w czynnościach dnia codziennego. Moje ręce są sprawniejsze i silniejsze, tak jak cały tułów. Jestem bardzo zadowolona z efektów.

Marek – 36 lat, SMA 4:

Jestem po 4 dawce. Mogę powiedzieć że choroba zatrzymała się. Mam więcej energii. Czuję się mniej wiotki i bardziej stabilny. Zauważyłem że łatwiej mi idzie z ćwiczeniami, które wcześniej sprawiały mi problemy. To jest początek leczenia, a pewne czynności wykonuje lepiej jak np. podnieść coś z podłogi na siedząco lub wrzucić nogę na wózek czy łóżko. No i czuje się bardziej podbudowany psychicznie.

Monika – 27 lat,  SMA 3:

Jestem po 6 dawce. Silniejszy tułów, większa stabilizacja, lepsze obroty. Sprawniejsze ręce, podnoszę je bokiem leżąc na plecach, wcześniej było to bez odrywania łokcia. Jazda wózkiem też idzie lżej. Większa wytrzymałość i energia.

Karolina – 42 lata, SMA 1:

Jestem po 6 dawce Spinrazy, choroba się zatrzymała i to jest dla mnie główne działanie. A z bonusów to zauważyłam silniejsze ręce – nie meczy mnie mycie zębów, twarzy, operowanie widelcem etc. Do tego odzyskałam ruchy w palcach, które straciłam kilka lat wcześniej. Dużo lżej mi się gryzie – marchewka, papryka, orzechy, cokolwiek… Po dłuższym siedzeniu nie jestem już tak zmęczona jak dawniej, pomimo tego ze boli mnie kregosłup i nogi to kiedy się położę nie padam jak dętka, ale wciąż mam energie .

Wioleta – 28 lat, SMA 2:

Jestem po 7 dawce. Po Spinrazie mam mocniejsze ręce, bardziej stabilny tułów i głowę. Mogę się po coś schylić i z powrotem podnieść oraz mam więcej energii. Co najważniejsze choroba się zatrzymała.

Marek – 51 lat SMA 3:

Po 13 dawkach, ogólna poprawa siły, przede wszystkim w nogach.

Aneta – 27 lat, SMA 2:

Jestem po 6 dawce leku, głowa jest stabilniejsza, trochę więcej siły w rękach ( łatwiej jest mi dźwignąć kubek kawy ) i jestem bardziej wytrwała przy ćwiczeniach.

Grzegorz – SMA 3:

Po 7 dawce, jestem zdecydowanie silniejszy, jakby producent dobierał dawkę do wagi, podejrzewam że bym poszedł w cholerę  . Tułów stabilniejszy, racę silniejsze, nogi też mają więcej energii i sił, mnie zmęczenia, aż chce się więcej tej Spinrazy.

Paulina – 21 lat, SMA 1:

Łatwiej mi się kaszle, a świeżo po podaniu 6 dawki byłam w stanie podrapać się po uchu leżąc na boku, podczas gdy przedtem ledwo przesuwałam rękę po poduszce. Nogi odrobinę silniejsze, zdaje mi się, że raz podciągnęłam stopę milimetr nad ziemię. W szpitalu mówią że dużo silniejsza głowa i poprawniejsze schematy ruchu. Niestety przez stres związany z pandemią moja ocena efektów stała się trochę zaburzona, jakość życia się pogorszyła, a przez to mam mniej siły, ale podczas gdy wszyscy się duszą w maseczkach, ja oddycham na luzie, nawet w n95. Kiedyś robiło mi się duszno po zasłonięciu twarzy jakimś materiałem.

Roma – 52 lata, SMA 3:

Za dwa tygodnie będę miała podaną 4 dawkę, jeszcze nie widzę znacznych efektów, ale nie tracę nadziei, natomiast zatrzymanie postępowania choroby ma dla mnie największe znaczenie i spokój, że nie będzie gorzej i np. Po chwilowej niedyspozycji powróci się do formy.

Paweł – 34 lata, SMA 3:

Jestem po 4 dawce. Czuję się silniejszy i tak szybko się nie męczę w codziennych czynnościach, ćwiczeniach. Ćwiczenia z podnoszeniem rąk do góry zaczynałem z drewnianym kijkiem, teraz macham 1 kg ciężarkiem. Siedzę stabilniej, łatwiej mi jest: -podnieść przedmiot z podłogi siedząc na wózku czy krześle, -przesiadanie się z wózka np. na łóżko, – przejść z pozycji leżącej do pozycji siedzącej, -przewracać się na boki w łóżku. W końcu czuję, że jest postęp, że jest lepiej , a nie gorzej.

Łukasz – 33 lata:

7 dawek leku, po 12 latach znów samodzielnie siedzę, w skali badań motorycznych mój wynik podskoczył o 8pkt. Mam dużo silniejsze ręce, które pozwalają mi na prowadzenie własnej działalności gospodarczej oraz pracę na etacie (płace w ch#$@ podatków noo!), nam dużo mocniejszy tułów i kark/szyję co pozwala mi na dużo aktywniejsze życie codziennie i zawodowe. Mam plany i marzenia, które przed leczeniem nie były w moim zasięgu i możliwościach, a teraz jestem w stanie je realizować.

Jarosław – 38 lat:

Jestem po 11 dawkach (za dwa tygodnie mam dwunastą). Wzmocniły mi się mięśnie szyi, tułowia, rąk i trochę nóg. Wzmocnił mi się głos. Mam większą wytrzymałość. Generalnie same plusy!

Ania – 38 lat, SMA 3:

We wrześniu przyjęłam 7 dawkę leku. Ogólnie czuję się silniejsza. Stabilniej stoję, mniej bolą mnie plecy. Na testach wysiłkowych od kwalifikacji do ostatniej dawki podskoczyłam w punktacji o 3 pkt.

Katarzyna:

Za dwa tygodnie mam 7 podanie, i nie wyobrażam już sobie, żeby miało nie być Spinrazy. Podskoczyłam już 5 pkt. w badaniu fizjoterapeutycznym. Z łatwością utrzymam głowę cały dzień, bez większego zmęczenia. Mam mocniejsze mięśnie brzucha, które podtrzymują tułów stabilniej niż przed podaniem leku. A zaznaczam, że bardzo dużo ćwiczyłam przed. Nie poznaje sama siebie. Mięśnie oddechowe, twarzy, mimiki, głos! Wszystko jest widocznie silniejsze. Przede wszystkim, po rehabilitacji nie odczuwam już całodziennego zmęczenia. Regeneruję się w 1h. Jestem bardziej samodzielna z każdym dniem! Trzymam kciuki za Was! I za mnie!  Nie ma nic czego pragnę na tą chwilę bardziej jak Spinraza refundowana w następnym roku.

Dominika – 24 lata, SMA 3:

po dwóch dawkach leku. Poruszam się wyłącznie na wózku i przy codziennym funkcjonowaniu potrzebuję pomocy rodziny. Już po pierwszej dawce leku było widać, ze jestem bardziej wytrzymała i wolniej się meczę. Po drugiej dawce leku jestem w stanie sama włączyć i wyłączyć światło, a wcześniej było to praktycznie niemożliwe. We wtorek trzecia dawka leku. Oczywiście obowiązkowo codzienna rehabilitacja.

Antoni – 19 lat, SMA 1:

Respirator, 5 dawek Spinrazy. Ogólne wzmocnienie, mniejsza męczliwość (co przekłada się na długość np. siedzenia bez bólu kręgosłupa). Zwiększenie siły rąk (co przekłada się na możliwość i tempo pisania na komputerze). Kontrola nóg w odwodzeniu. Rzadziej potrzebuje odsysania, mniej infekcji.

A jak było rok temu?

A takie świadectwa leczenia lekiem Spinraza otrzymaliśmy w grudniu 2019 roku:

Dzięki Spinrazie nasz Mikołaj jest silniejszy, nie przewraca się już podczas przemieszczania na podłodze co zdarzało się przed leczeniem, szybciej się turla po ziemi, nie potrzebuje już asekuracji podczas kąpieli, ponownie zaczyna przemieszczać się na czworakach (tą umiejetność straciliśmy około 2 lata temu), jest szybszy i zwinniejszy podczas zabawy z starszym bratem oraz kolegami i koleżankami z przedszkola. Potrafi sam zejść z kanapy na ziemię, ma mocniejsze rączki podczas jedzenia czy malowania. Jakość życia Mikołaja podobnie jak nasza uległa poprawie. W przyszłość patrzymy z większym optymizmem. Ogromnie dziękujemy.

— Mikołaj (4,5 roku SMA 2)

Dzięki Spinrazie mój syn ma silniejsze ręce, odrabianie lekcji nie jest problemem, nie bolą Go nogi, możemy długo korzystać z jazdy na rowerze, silniejsza i stabilna glowa, umiejętność podczas posadzenia podnoszenia głowy i całego ciała. Dziękujemy!!

— Mama Tymoteusza (7 lat)

Dzięki Spinrazie potrafię siedzieć i samodzielnie siadać, podnoszę ręce do góry mogę w nich utrzymać zabawki i długopisy, zaczynam stawać na nogi i z pomocą sprzętów przemieszczać się. Dziękuję

— Benio (3 lata, SMA 1)

Dzięki Spinrazie Precel może teraz zwiedzać świat. Jest dużo silniejszy a jego kondycja pozwala na długie podróże samochodem. Byliśmy już na Węgrzech, w Austrii, Czechach i na Słowenii i Chorwacji. W tym roku szykujemy się na Włochy :)

— Szymon (14 lat, SMA 1)

Dzięki Spinrazie nasz syn jest stabilniejszy tułowiu, potrafi coraz wyżej podnosić ręce, siedzi sam stabilnie, dzięki temu zabawa z rówieśnikami może trwać dłużej, nogi stają bardziej ruchliwe.

— Radek (3 lata, SMA 2)

Dzięki Spinrazie nasz syn jest dużo silniejszy Próbuje siadać, obraca się na boki, nadal je i oddycha samodzielnie. Nasze codzienne życie jest dużo stabilniejsze.

— Kuba (5 lat, SMA 1)

Dzięki Spinrazie Julka żyje, zamiast leżeć większość dnia, może jeżdżąc na wózku inwalidzkim bawić się razem z siostrami i psocić rodzicom ;-)

— Julka (2 lata i 10 miesięcy, SMA 1)

Dzięki Spinrazie potrafię rączkami objąć moją mamusie oraz mojego tatusia i delikatnie ich przytulić

— Maciuń (2 lata, SMA 1)

Dzięki Spinrazie moja Juleczka jest silniejsza i odważniejsza pokonując pewne bariery, jak to miało miejsce przed podaniem Spinrazy. Nie męczy się tak szybko, eksperymentuje – pochyla się do przodu i utrzymuje równowagę a wcześniej przy czymś takim upadek byłby murowany. Energii też ma zdecydowanie więcej.

— Julia (6 lat i 10 miesięcy, SMA 3)

Dzięki Spinrazie nasz Borysio nabrał nieco masy mięśniowej, po urodzeniu nóżki i rączki bardzo wychudzone, po leczeniu zaczął nabierać dzidziusiowych kształtów :) i dał nam najbardziej wyjątkowe pół roku.

— Ś.p. Borys († 6 miesięcy, SMA 0)

Dzięki Spinrazie Jasio nadal sam oddycha i je samodzielnie :) ma o wiele mocniejszy kaszel oraz pojawilo sie smarkanie :) bardzo dobrze kontroluje głowe podczas siedzenia a nawet utrzymuje pozycje siedzaca przez okolo 30 sek bez gorsetu :) jest w stanie samodzielnie jezdzic na Pantherze Bambino. Jest tez o wiele silniejszy ogolnie i bardziej odporny na infekcje. Jako pierwszoklasita moze sam pisac i obslugiwac komputer.

— Jaś (7 lat, SMA 1)

Dzięki Spinrazie mój syn jest silniejszy, ma więcej siły w sobie nie męczy się przy chodzeniu i ćwiczeniach. Ogólnie więcej siły ma w sobie. uśmiech nie schodzi mu z twarzy. Dostaliśmy drugie życie :)

— Dziękujemy, Maciek (11 lat, SMA 2)

Dzięki Spinrazie moja córka Martynka potrafi jeździć samodzielnie na rowerze rehabilitacyjnym. Dodatkowo nie przewraca się przy chodzeniu, łatwiej wchodzi się jej po schodach :) Jest silniejsza, sama mówi że szybciej “biega” . Ma 5 lat i pełną świadomość tego co lek jej daje. My wiemy że dzięki niemu uniknie wózka inwalidzkiego.

— Martynka (5 lat, SMA 3)

Dzięki Spinrazie mój syn ma silniejsze ręce, co umożliwia samodzielne powroty ze szkoły do domu z użyciem dostawki, o czym zawsze marzył. Ponadto podnoszenie kubka z napojem nie jest już trudne, a poczucie przybierających sił daje mu nadzieję.

— Igor (13 lat, SMA 2)

Dzięki Spinrazie Mikołaj sam je, samodzielnie oddycha, trzyma sam głowę, rysuje i to co dla niego najważniejsze może poruszać się na wózku aktywnym dzięki czemu jest bardziej aktywny w kontaktach z rówieśnikami. Dzięki Spinrazie wierzymy że będzie jeszcze lepiej.

— Mikołaj (4,5 lat, SMA 1)

Dzięki Spinrazie mój syn Dominik, porusza się samodzielnie na wózku aktywnym, chodzi do przedszkola, sam je i oddycha, zaczął kontrolować głowę i siedzieć bez podparcia.

— Dominik (5,5 roku SMA 1/2)

Dzięki Spinrazie samodzielniem jem i siedzę. Siad jest stabilny i bez podparcia. W końcu przestałem się bać, że się przewrócę. Także moje rączki są o wiele silniejsze i dzięki temu mogę rysować i układać drewniane puzzle.

— Janek (3 lata, SMA 2)

Dzięki Spinrazie zacząłem czworakować i pojawił się klęk wysoki. W raczkowaniu jestem tak szybki, że rodzice mają problem ze złapaniem mnie. Poza tym potrafię sam podnieść nóżki do góry i włożyć je sobie do buzi :)

— Mikołaj (1,5 roku, SMA 2)

Dzięki Spinrazie Leon bez trudu siedzi, trzyma samodzielnie główę, porusza się na manualnym wózku, klęka, a rączki mogą bawić się bez końca. Odzyskał odruch kaszlu i nie musimy się martwić o każdy jego oddech. Dzięki Spinrazie wierzymy, że z każdym dniem będzie lepiej. Marzymy i walczymy. Czujemy, że leczenie ratuje każdego dnia nie tylko Leona ale całą naszą rodzinę i przyjaciół, którzy kochają Leo :)

— Leon (6 lat, SMA 2)

Dzięki Spinrazie Kornelia nauczyła się siadać samodzielnie i stabilnie siedzi, postawiona przy meblach sama stoi, uczy się czworakować. Ogólnie ma dużo energii i siły na zabawę i ćwiczenia.

— Kornelia (3 lata 8 miesięcy, SMA 1)

Spinraza dała Natalii i całej naszej rodzinie drugie życie. Natalia pomimo najcięższej postaci SMA oddycha, je i porusza się na wózku samodzielnie. Stabilne siedzenie z oparciem, utrzymywanie głowy i silniejsze ręce to również efekty leczenia, dzięki którym Natalia może uczestniczyć w zajęciach przedszkolnych i bawić się z innymi dziećmi. Leczenie to szansa na samodzielność i lepszy komfort życia.

— Natalia (lat 4,5, SMA 1)

Dzięki Spinrazie Radek może jeździć do szkoły i uczestniczyć w zajęciach z dziećmi, bo zwiększyła się jego fizyczna wytrzymałośç, dłużej jest w pozycji siedzącej, może głośno wołać mamę, a zamiast słabnąć nabiera coraz to więcej sił!

— Radek (6 lat, SMA 1)

Dzięki Spinrazie Gabrysia jest silniejsza, potrafi dociskać kredkę, malować i rysować, rączki ma dużo sprawniejsze, potrafi dłużej trzymać głowę w pozycji siedzącej, jej mowa jest wyraźniejsza i głośniejsza, dużo dynamiczniej obraca się na boki.

— Gabrysia (7 lat, SMA 1)

Dzięki Spinrazie Martyna jest silniejsza, lepiej chodzi i wyżej podnosi głowę w pozycji leżącej. Najbardziej zauważalna zmiana, to że się nie przewraca :) Powoli, trenujemy wchodzenie po schodach.

— Martyna (10 lat, SMA 3)

Dzięki Spinrazie Jaś jest silniejszy, ma lepszą koordynację i równowagę, nie zalicza tak wielu upadków, może przejść dłuższe dystanse nie męcząc się. Płynnie chodzi po schodach, może z podparciem wchodzić po nich. Ręce ma silniejsze. Wcześniej nie miał siły wydmuchać noska, teraz ma siłę :)

— Jaś (6 lat, SMA 3)

Spinraza dała Lenie na pewno więcej pewności siebie, wie, że może więcej zrobić. Czuje w sobie siłę i związku z tym jest radośniejsza i głośniejsza. Posadzona potrafi długo siedzieć bez oparcia. Zaczyna więcej ruszać nóżkami, wróciła sprawnośc w paluszkach u rąk. Je i pije samodzielnie.

— Lena (lat 2,9, SMA 1)

Dzięki Spinrazie potrafię długo siedzieć bez podparcia, mam lepszą kontrolę głowy, mogę szybko się turlać po całym pokoju, wysoko podnoszę ręce, a przede wszystkim mam dużo energii.

— Wiktor (lat 2,5, SMA 1)

Dzięki Spinrazie syn lepiej chodzi, nie przewraca się po kilkanaście razy dziennie, z pomocą drugiej osoby i poręczy potrafi wejść na schody, jego kondycja się bardzo poprawiła, mniej się męczy, coraz lepiej “pływa” na basenie. Odkąd przyjmuje lek mniej choruje na zapalenie oskrzeli i infekcje górnych dróg oddechowych.

— Kacper (5 lat i 9 miesięcy, SMA 3)

Dzięki Spinrazie Oliwka jest dużo silniejsza, mniej się męczy w pozycji siedzącej i stając w pionizatorze .Ręce są dużo sprawniejsze i chwyt dłoni bardziej precyzyjny. Potrafi utrzymać kredki i malować, z podwieszonymi rączkami potrafi obracać kartki w książce. Zaczęła delikatnie ruszać główka oraz nóżkami jest dużo głośniejsza, mimika twarzy się znacznie poprawiła.

— Oliwka (lat 3,5, SMA 1)

Dzięki Spinrazie nasz syn Kuba znów przewraca się z pleców na brzuszek i odwrotnie, potrafi samodzielnie usiąść i utrzymać tę pozycję. Jest w stanie w pozycji leżącej na plecach utrzymać zgiete nogi, a za pomocą rąk unieść je do góry. Zaczął znów pełzac, a nawet mamy pierwsze próby raczkowania, próby stania przy drabince. Doskonale radzi sobie na wózku aktywnym. Pojawiła się blokada kolan, jego skala głosu nabrała mocy, ręce są niezwykle mocne, drżenie paluszków uspokoiło się. Ciało nie jest już wiotkie.

— Jakub (lat 2, SMA 2)

Dzięki Spinrazie nasza córka jest dużo silniejsza, wreszcie może biegać na równi z koleżankami, potrafi samodzielnie jeździć na rowerze trójkołowym, płynąc na plecach pokonuje dystans ok. 25m, potrafi skoczyć obiema nogami na raz do przodu. Odkąd przyjmuje lek mniej choruje na zapalenie oskrzeli i infekcje górnych dróg oddechowych.

— Kaja (4 lata i 8 miesięcy, SMA 3)

Dzięki Spinrazie Michałowi chce się nadal walczyć! Wyżej stawia stopy, ma lepszą równowagę i lepiej chodzi. Dziękujemy!

— Michał (15 lat, SMA 3)

Dzięki Spinrazie Nikodem zyskał większą moc w rękach i stał się “demonem prędkości” na wózku. Jest stabilniejszy, ma mocniejsze nogi – dzięki temu codzienne wizyty na basenie są jeszcze bardziej ekscytujące – uczy się pływać, nurkuje…. A co najważniejsze – we wodzie może chodzić i czuć się wolnym. Walczy i stawia przed sobą nowe cele. Dziękujemy

— Nikodem (lat 10, SMA 3)

Spinraza uratowała Tomkowi życie. Dzięki niej rozwija się, sam oddycha, je, mówi, umie siedzieć bez podparcia, turla się, bawi w pozycji na brzuchu, ma coraz mocniejsze ręce i nogi. Leczenie umożliwiła mu jazdę na Pantherze Micro, naukę jazdy na trójkołowym rowerku biegowym, zabawę z dziećmi w pozycji siedzącej, huśtanie się na huśtawce, zabawę w piaskownicy, samodzielne czytanie książeczek, które tak uwielbia i wiele innych. Stale nabiera sił, co jest źródłem przeogromnej radości :)

— Tomek (2 lata, SMA 1)

Dzięki Spinrazie Szymuś szybciej jeździ na wózku, mocniejszy ma głos, lepszy kaszel,lepiej pisze, nie męczy się tak szybko, lepiej wykonuje ćwiczenia i niektóre wykonuje takie co kiedyś miał z nimi problem. Bardzo się cieszy bo czuje ze jest silniejszy. Dziękujemy.

— Szymon (lat 7, SMA 2/3)

Dzięki Spinrazie mogę samodzielnie siedzieć przez zdecydowaną cześć dnia, a wieczorem nie odczuwam zmęczenia. Podczas jazdy samochodem jestem w stanie utrzymać równowagę przy pokonywaniu zakrętów. Mogę jeść potrawy które wcześniej były zbyt twarde, już nie krztuszę się w czasie przełykania. Mam zdecydowanie lepszą kondycję, stabilnie trzymam głowę :)

— M.

Dzięki Spinrazie czuję się ogólnie mocniejsza, łatwiejszy mam uchwyt prawej dłoni, stabilność głowy o sporo lepsza siedzę na wózku około 10 godzin od poniedziałku do soboty z przerwą na toaletę. … Mam większą ochotę do ćwiczeń samodzielnych dłoni,barków, głowy a nawet oddechowych … Wykonuję ćwiczenia izometryczne, głos mam silniejszy mówiąc krótko nie dużo ale jest lepiej… Może dlatego, że nie obiecywałam sobie żadnej poprawy po tylu różnych nowościach co we mnie pakowano w dzieciństwie… Dziękuję Wszystkim którzy przyczynili się do tego aby jedyny lek na świecie był dostępny dla mnie również.

— A., dorosła ze SMA 2

Dzięki Spinrazie jestem spokojny o swoją najbliższą przyszłość. Nie ma już obaw, że każde moje następne przeziębienie może być ostatnim. Wydajniej pracuję, mogę sterować wózkiem również w kurtce, co od kilku lat było niemożliwe. Dziękuję,

— B. (22 lata, SMA 1)

Dzięki Spinrazie u Oliwki wróciło samodzielne siadanie, raczkowanie i klęk wysoki, zaczyna sama podciągać się do klęku i potrafi przez chwile samodzielnie ustać w ortezach długich. Przed świętami jedziemy po kolejną 5 dawkę mocy i jest to najlepszy prezent dla całej naszej rodziny

— Oliwia (2 lata, SMA 2)

Dzięki Spinrazie Olga ma dużo więcej siły. Może siedzieć w podparciu i nareszcie sprawia to Oldze ogromną radość. Zaczęła poruszać głową i ma silniejsze ręce.

— Olga (5 lat, SMA 1)

Dzięki Spinrazie Emi mocniej bije młodszą siostrę, a ja uwierzyłam, że poradzi sobie w życiu i będzie samodzielna.

— Emi (12 lat, SMA 3)

— Może nie powinnam się jeszcze wypowiadać bo pierwsze podanie cudownego leku mamy za kilka dni. Ale się odważę . Dzięki Spinrazie mamy nadzieję na lepsze jutro. Na przyszłość bez ograniczeń i na samodzielność. Mamy nadzieję, że synek nic więcej nie straci ze swoich umiejętnościach, a wręcz przeciwnie uzyska kolejne.

— Pawełek (lat 3,5, SMA 3. Diagnoza od 2 miesięcy)

Nasz synek dzięki Spinrazie zaczął chodzić po schodach naprzemiennie, ma siłę na dłuższe spacery. Skończyły się zaparcia, przybrał na wadze i ma lepsze wyniki krwi.

— Maciek (6 lat, SMA 3a)

Dzięki Spinrazie żyję i oddycham samodzielnie, z każdym dniem zdobywam nowe umiejętności ruchowe (po urodzeniu prawie zupełnie się nie ruszałam) oraz uszczęśliwiam moich Rodziców. Dziękuję,

— Marysia (7 miesięcy, SMA 1)

Dzięki Spinrazie Antek znowu kręci głową na boki, poprawiła się siła w rękach, pojawił się odruch kaszlu! Wzmocniła się siła głosu, syn potrafi teraz głośno krzyczeć (szczególnie wtedy, kiedy bateria od laptopa już pada  ). Antek jest bardziej wytrzymały fizycznie, w czasie rehabilitacji ćwiczy bez respiratora!

— Antek (9 lat i 9 miesięcy, SMA 1)

Dzięki Spinrazie Rafałek już nie ma problemów z oddychaniem, jedzeniem i przełykaniem. Nogi którymi już nie ruszał pracują od rana do wieczora. Zaczął sam siadać, turlać się, i jeździć samodzielnie na wózku. Dzięki spinrazie pierwszy raz sam ustał na nóżkach przez 6 sekund i sam przechodzi do klęku wysokiego.

— Rafałek (lat 2,5, SMA 2)

Dzięki Spinrazie mam szansę na wyjęcie tracheostomii i wytrzymuje w pozycji siedzącej bez spadku saturacji. Jestem glosniejszy, mam sprawniejsze ręce i coraz lepszy odruch kaszlu

— Dominik (2 lata)

Dzięki Spinrazie nasz  syn odzyskuje kontrolę głowy, siłę w prawej ręce, stabilną pozycję siedzącą oraz głośną i wyraźną mowę. Pozwala mu to na aktywny udział w życiu szkoły -bierze udział w wielu konkursach przedmiotowych oraz w życiu lokalnej społeczności, gdzie działa jako wolontariusz w stowarzyszeniu.

— Krzysztof (14 lat, SMA 1)

Dzięki Spinrazie nasza Helcia nabrała siły i pewności. Łatwiej podnosi się do do raczkowania a także szybciej pokonuje dystanse. Dla nas rodziców to nadzieja że może być lepiej, a nie bezsilne czekanie na gorsze jutro. Dziękujemy z całego serca !

— Hela (18 miesięcy, SMA 2, po drugiej dawce)

Back To Top