Spinraza ma korzystny profil bezpieczeństwa, potwierdzony szeregiem badań klinicznych i praktyką kliniczną – leczonym jest nich kilkanaście tysięcy chorych na całym świecie. Składnik czynny leku – nusinersen – jest syntetycznym fragmentem DNA i jako taki nie ma żadnego działania biologicznego poza łączeniem się z genem SMN2 w komórkach motoneuronów. Pozostałe składniki leku (roztwór soli fizjologicznej, konserwanty itd.) nie są czynne biologicznie.
Działania niepożądane nusinersenu mogą wiązać się z substancją czynną lub z procedurą jego podawania – wkłuciem lędźwiowym.
Wpływ na wątrobę
Nusinersen częściowo przedostaje się do krwi, jest metabolizowany w wątrobie i teoretycznie może zaburzać jej funkcjonowanie. Ilość leku trafiającego do wątroby jednak jest niewielka, toteż ryzyko objawów klinicznych jest znikome i pacjenci nie wymagają monitorowania.
Wkłucie lędźwiowe
Wkłucie lędźwiowe jest inwazyjnym zabiegiem, który często wiąże się z komplikacjami. Najczęstszą jest tzw. zespół popunkcyjny, objawiający się bólem i zawrotami głowy i poczuciem ogólnego rozbicia. Stan ten może utrzymywać się przez kilka dni, leczenie polega na przyjmowaniu dużej ilości płynów oraz leczeniu objawowym (środki przeciwbólowe)
Wkłucie lędźwiowe wykonywane jest pod znieczuleniem i nie jest bolesne. Większa liczba prób wkłucia – wynikła z budowy kręgosłupa albo braku umiejętności lekarza – może prowadzić do opuchlizny i bólu w okolicy wkłucia po zakończeniu działania znieczulenia. Ból zwykle ustępuje w ciągu 1–2 dni, stosuje się leczenie objawowe (popularne środki przeciwbólowe).
W bardzo rzadkich przypadkach niezachowania właściwej higieny może dojść do przeniknięcia drobnoustrojów do kanału kręgowego poprzez miejsce wkłucia, co może skutkować groźnymi powikłaniami.
Zarejestrowano rzadkie przypadki uszkodzenia neuronów czuciowych i utraty czucia w okolicy miejsca wkłucia albo w nogach, wynikłe z mechanicznego podrażnienia nerwów czuciowych.
Wodogłowie
W populacji leczonej nusinersenem zaobserwowano częstsze występowanie wodogłowia, niż w ogólnej populacji. Wodogłowie polega na niekontrolowanym zwiększeniu się ilości płynu mózgowo-rdzeniowego, co prowadzi do powiększenia czaszki. Nieleczone wodogłowie może prowadzić do poważnych komplikacji. Leczenie polega na założeniu drenów celem odprowadzania nadmiaru płynu.
Przyczyny wodogłowia u pacjentów leczonych nusinersenem są niejasne – nie wiadomo, czy było spowodowane procedurą wkłucia lędźwiowego, działaniem ubocznym leku, komplikacjami wynikłymi ze zwiększenia ilości białka SMN w mózgu, czy też jest to przypadkowa zbieżność.
Na świecie na 14 tysięcy osób leczonych nusinersenem zaobserwowano kilkanaście przypadków wodogłowia. W Polsce na ok. 750 leczonych osób dotąd nie zgłoszono takiego przypadku.
Zgłaszanie działań niepożądanych
Działania niepożądane leku Spinraza należy zgłaszać do lekarza prowadzącego albo do firmy Biogen Poland za pomocą poczty elektronicznej na adres [email protected] albo poprzez dedykowaną infolinię pod nr 22 351 51 31.