DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

RG7800

RG7800 był eksperymentalnym preparatem opracowanym przez konsorcjum PTC Pharmaceuticals, Roche oraz SMA Foundation. Jego mechanizm działania polega na modyfikowaniu składania genu SMN2 w taki sposób, że powstają znaczne ilości białka SMN.

W 2015 roku preparat RG7800 trafił do badań klinicznych z udziałem dorosłych chorych z postacią 2 i 3 rdzeniowego zaniku mięśni. Badanie nazwano MOONFISH. Docelowo miało zostać otwarte w 9 państwach: Francji, Holandii, Kanadzie, Stanach Zjednoczonych, Szwajcarii, Szwecji, Turcji, Wielkiej Brytanii i Włoszech.

Wstępne informacje były bardzo zachęcające, uczestnicy badania klinicznego zgłaszali dużą poprawę. Badanie miało docelowo objąć również młodsze dzieci i niemowlęta. Jednak równolegle zaobserwowano, że RG7800 gromadzi się w rogówce u zwierząt eksperymentalnych i nie jest usuwany wystarczająco szybko, co groziło miejscową toksycznością. Aby uniknąć ryzyka uszkodzenia wzroku przy długofalowym stosowaniu, zdecydowano się zaprzestać prac nad RG7800. Po zaledwie trzech miesiącach i włączeniu tylko 9 osób badanie MOONFISH zostało przerwane. Konsorcjum skupiło się na rozwijaniu alternatywnej cząsteczki RG7916, nazwanej później risdiplam.

Od 2019 roku wszystkim dawnym uczestnikom badania MOONFISH umożliwiono otrzymywanie risdiplamu w ramach badania klinicznego JEWELFISH.

Back To Top