skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Jak bezpieczny jest lek Zolgensma?

Według stanu na wrzesień 2020 roku, około 600 dzieci na świecie przyjęło lek Zolgensma. Pozwala na względnie dobre określenie jego profilu bezpieczeństwa, aczkolwiek wciąż nie da się ustalić z dokładnej częstości występowania wielu działań niepożądanych.

U dotychczas leczonych dzieci lek Zolgensma był dobrze tolerowany, z wyjątkiem wpływu na wątrobę.

Zgodnie z decyzją FDA, amerykańska ulotka leku Zolgensma musi zawierać drukowane dużą czcionką ostrzeżenie (tzw. black box warning) o ryzyku ciężkiego, potencjalnie śmiertelnego uszkodzenia wątroby. Ryzyko wynika z bardzo dużej zawartości białka wirusa w preparacie – większej, niż w jakimkolwiek innym leku na świecie. Aby to ryzyko zmniejszyć, dzień przed podaniem leku obowiązkowo u chorego wdraża się kortykosteroidy (prednizon) i kontynuuje je do czasu ustabilizowania funkcji wątroby, co zwykle trwa kilka miesięcy.

Dotychczas wystąpiły trzy przypadki śmierci w niedługim czasie po podaniu leku Zolgensma. W dwóch przypadkach nie uznano, aby były związane z lekiem. W trzecim przypadku nie można było tego wykluczyć; wydaje się, że do zgonu przyczyniły się współwystępujące infekcje oraz silne ogólne osłabienie organizmu dziecka w połączeniu z obniżającymi odporność kortykosteroidami i dużym ładunkiem białka wirusa.

Stosowanie u cięższych dzieci

Zakres dopuszczenia leku Zolgensma w Unii Europejskiej dopuszcza jego podanie chorym o dowolnej masie ciała. Biorąc pod uwagę, że dawka leku – a zatem ilość przyjętego wirusa – jest wprost proporcjonalna do wagi ciała, europejscy eksperci opublikowali wspólne stanowisko, zgodnie z którym lek Zolgensma powinien być stosowany w celach terapeutycznych wyłącznie u chorych o wadze ciała nie wyższej niż limit bezpieczeństwa 13,5 kg. Limit ten bezpośrednio wynika z badań na zwierzętach.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Producent leku jest w USA zobowiązany do monitorowania działań niepożądanych u każdego chorego przez 15 lat od zastosowania terapii genowej. Odbywa się to poprzez regularne obowiązkowe wizyty kontrolne.

Rodzice dzieci, które otrzymały eksperymentalny lek w ramach badań klinicznych, powinni zgłaszać wszelkie działania i zdarzenia niepożądane do kierownika badania.

Rodzice dzieci, które otrzymały lek w ramach programu dostępu humanitarnego, mogą zgłaszać działania niepożądane albo do lekarza prowadzącego, albo do producenta za pomocą poczty email na adres [email protected] (w miarę możności w języku angielskim).

W Polsce podmiotem odpowiedzialnym za lek Zolgensma jest Novartis – działania niepożądane należy zgłaszać za pomocą poczty email [email protected] lub całodobowej poczty głosowej tel. 22 375 48 80.

Back To Top