UWAGA: W związku z dopuszczeniem leku przez Komisję Europejską dnia 19 maja 2020 roku, od tego dnia chorzy mieszkający na terenie Unii Europejskiej nie mogą być zgłaszani do programu. Chorzy zgłoszeni przed tą datą pozostają w programie.
Globalny program dostępu do leku Zolgensma (ang. Zolgensma Global Managed Access Program) został ogłoszony w grudniu 2019 roku i opiera się na zasadzie losowania chorych do nieodpłatnego otrzymania leku. Chorzy muszą mieszkać w krajach, w których lek Zolgensma nie jest dopuszczony na rynek.
W ramach programu od 2 stycznia 2020 roku zakontraktowana przez producenta firma Durbin Global przyjmuje zgłoszenia od lekarzy, którzy uznają za konieczne wprowadzenie u chorego preparatu eksperymentalnego AVXS-101 (leku Zolgensma). Zgłoszenia przyjmowane są ze wszystkich krajów świata, w których Zolgensma nie jest dopuszczona do obrotu (tj. obecnie wszystkich państw poza Stanami Zjednoczonymi).
Dzieci zgłaszane do programu muszą spełniać kryteria rejestracji leku Zolgensma obowiązujące w Stanach Zjednoczonych, tj. mieć rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni potwierdzone w badaniu genetycznym i być w wieku do 2 lat na dzień przewidywanego podania leku. Nie mogą też wymagać mechanicznego wsparcia oddechu przez więcej niż 16 godzin na dobę.
Dzieci zgłaszane od lipca 2020 r. nie mogą mieć możliwości leczenia innymi lekami, w tym w ramach badań klinicznych.
Program planowany jest na wiele lat. W pierwszym roku rozlosowanych ma być do 100 opakowań leku, z opcją zwiększenia tej liczby w kolejnych latach w razie wzrostu mocy produkcyjnych.
Zgłaszanie dziecka do programu
Dzieci do programu powinien zgłaszać wyłącznie lekarz lub szpital, który ma warunki do podania preparatu terapii genowej. Szczegółowe warunki dostępne są w firmie Durbin Global. Środki ostrożności zwykle obejmują wydzielone pomieszczenie do przygotowania leku Zolgensma; możliwość odizolowania pacjenta od innych chorych, zwłaszcza chorych na SMA (obecność wirusa w kale leczonego dziecka grozi wywołaniem trwałej odporności na scAAV9 u osób wchodzących z nim w kontakt); oraz możliwość wprowadzenia kortykosteroidów (prednizon) i monitorowania funkcji wątrobowej przez okres kilku miesięcy.
Szpital będzie zobowiązany do uzyskania wszelkich wymaganych prawem zgód i zezwoleń na import i użycie preparatu AVXS-101.
Zgłoszenia można wysyłać od 2 stycznia 2020 roku w języku angielskim na adres email [email protected]. Zgłoszenie powinno zawierać podstawowe dane kliniczne, w tym datę urodzenia pacjenta, płeć, typ SMA oraz informacje pozwalające na stwierdzenie o spełnianiu warunków programu. Dane identyfikujące pacjenta (tzn. imię, nazwisko, adres, PESEL itd.) nie są konieczne; zresztą nie mogą być udostępnianie ze względu na obowiązujące przepisy o ochronie danych osobowych.
Podmiot prowadzący program każdorazowo informuje lekarza o fakcie zaakceptowania lub odrzucenia zgłoszenia.
Zgłoszeń nie mogą dokonywać rodzice ani opiekunowie.
Kryteria
Dzieci zgłaszane do programu muszą być w wieku do 2 lat (730 dni) na dzień przewidywanego podania leku i mieć rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni potwierdzone w badaniu genetycznym. Zgłaszane mogą być zarówno dzieci mające objawy SMA, jak i dzieci przedobjawowe mające genetyczne potwierdzenie SMA.
Dzieci nie mogą wymagać stosowania mechanicznej wentylacji przez więcej niż 16 godzin na dobę.
Losowanie
Wśród zakwalifikowanych zgłoszeń zewnętrzna komisja co dwa tygodnie rozlosowuje około 4–5 opakowań leku, zależnie od stanów magazynowych. Docelowo dostępnych w programie ma być do 100 opakowań rocznie, w tym 50 do końca czerwca 2020 roku. Pierwsze losowanie odbędzie się 3 lutego 2020 roku.
Przydział preparatu ma być dokonywany na zasadzie całkowicie losowej. Nie będą brane pod uwagę żadne kryteria kliniczne, aktualny stan pacjenta ani fakt otrzymywania (lub nieotrzymywania) przez pacjenta innego leku.
U dzieci, które zostaną wylosowane, producent zorganizuje badanie na poziom przeciwciał wobec wirusa scAAV9. Po potwierdzeniu możliwości przyjęcia leku przez dziecko producent przekaże szpitalowi dawkę preparatu AVXS-101 przygotowaną odpowiednio do wagi dziecka.
Dzieci nie wylosowane w danej rundzie będą automatycznie włączane do kolejnych losowań, o ile nadal będą żyły i spełniały kryteria programu.
Lekarze będą regularnie informowani o statusie ich zgłoszeń.
Zakończenie programu
W razie dopuszczenia leku Zolgensma na rynek w danym kraju, dzieci mieszkające w tym kraju zostaną wyłączone z programu, z wyjątkiem dzieci już wylosowanych.
Dalsze informacje
Więcej informacji można uzyskać kontaktując się z firmą Durbin Global na adres email [email protected].
Kontrowersje
Konstrukcja programu spotkała się z krytyką zarówno ze strony organizacji pacjenckich, jak i uznanych specjalistów w dziedzinie SMA. Organizacja SMA Europe uznała losowe przydzielanie leku bez zastosowania kryteriów klinicznych za wątpliwe etycznie. Zaniepokojenie wywołał m.in fakt, że np. dzieci wykazujące dobrą odpowiedź kliniczną na inne leki będą mogły otrzymać dodatkowo terapię genową bez żadnych warunków, podczas gdy inne dzieci zgłoszone do programu będą umierały nieleczone, gdyż tak zdecyduje rzut kostką. Ponadto SMA Europe zwróciła uwagę, że o zastosowaniu danej metody leczniczej powinien decydować lekarz wraz z pacjentem, a nie firma farmaceutyczna.
Zarzucono też, że program nie był konsultowany z uznanymi na świecie specjalistami w dziedzinie SMA ani z organizacjami pacjenckimi.
Ponadto lekarze krytykowali program za brak monitorowania przez firmę bezpieczeństwa i skuteczności tego wciąż słabo poznanego leku.