RO7204239 (GYM329) jest nową cząsteczką (lekiem eksperymentalnym) opracowaną w celu poprawy funkcji mięśniowej u osób z rdzeniowym zanikiem mięśni.
Działanie RO7204239 polega na hamowaniu powstawania miostatyny – białka spowalniającego dzielenie się komórek mięśniowych. U zdrowych osób miostatyna sprawia, że mięśnie nie rosną w niekontrolowany sposób. W przypadku zaniku mięśni z kolei pożądane jest zwiększenie liczby włókien mięśniowych, i RO7204239 stara się to osiągnąć bez wywoływania działań niepożądanych związanych z tradycyjnymi inhibitorami miostatyny.
Prace nad RO7204239 prowadzi koncern Roche. Sama cząsteczka powstała dzięki finansowaniu ze strony SMA Foundation, amerykańskiej organizacji założonej i prowadzonej przez rodziców dziewczynki z SMA.
Badania kliniczne
Bezpieczeństwo RO7204239 zostało wstępnie sprawdzone niewielkim badaniu klinicznym fazy pierwszej, prowadzonym między marcem a październikiem 2021. Zgodnie z nieoficjalnymi informacjami, badanie wykazało przyjazny profil bezpieczeństwa RO7204239.
Badanie MANATEE (“Manat”)
“Manat” jest badaniem fazy 2/3, w którym określana będzie skuteczność i bezpieczeństwo RO7204239 w połączeniu z risdiplamem u dzieci. Badanie rozpocznie się w 2022 r. i potrwa do 2026 r. Do udziału w badaniu zostaną zaproszone dzieci z SMA w wieku 2–10 lat zdolne do samodzielnego chodzenia, zarówno dopiero rozpoczynające leczenie, jak i wcześniej leczone risdiplamem, nusinersenem lub lekiem do terapii genowej (onasemnogen abeparwowek). Obowiązują też dodatkowe kryteria kwalifikowalności.
Badanie MANATEE składa się z dwóch części:
- Część 1 rozpocznie się jako pierwsza i oceni bezpieczeństwo dwóch dawek RO7204239 w połączeniu z risdiplamem w celu wybrania optymalnej dawki RO7204239 do części 2 badania. Spodziewamy się, że włączonych zostanie około 36 uczestników
- Część 2 jest główną częścią badania i oceni skuteczność i bezpieczeństwo dawki RO7204239 wybranej w części 1 w połączeniu z risdiplamem. Spodziewamy się, że włączonych zostanie około 144 uczestników. Część 2 rozpocznie się po decyzji na temat wysokości dawki na podstawie Części 1.
Uczestnicy zostaną losowo przypisani do grupy, która otrzymuje risdiplam i RO7204239 , lub grupy, która otrzymuje risdiplam i placebo. Wszyscy uczestnicy badania otrzymają dzienną dawkę risdiplamu w zatwierdzonej dawce przez cały czas trwania badania; także osoby z grupy placebo.
Badanie będzie prowadzone w siedmiu krajach świata, w tym w Polsce. Ośrodki wytypowane do badania w Polsce to:
- Klinika neurologii rozwojowej, szpital Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, 80-952 Gdańsk
- Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży, Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, 60-355 Poznań
- Klinika Neurologii I Wydziału Lekarskiego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie, 02-097 Warszawa