Taldefgrobep alfa (BHV-2000, BMS-986089) jest eksperymentalną cząsteczką opracowywaną jako lek do pomocniczego stosowania w SMA. Taldefgrobep alfa hamuje powstawanie miostatyny – białka, które tworzone jest w organizmie, aby blokować niekontrolowany rozwój tkanki mięśniowej. Podawany jest w postaci zastrzyku podskórnego raz na tydzień. Oczekuje się, że umożliwi odtwarzanie i wzrost tkanki mięśniowej.
Taldefgrobep alfa został opracowany przez amerykańską firmę Bristol-Myers Squibb (BMS) pierwotnie do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Jako lek na SMA rozwija go od 2022 roku amerykańska firma Biohaven Pharmaceuticals.
Badania kliniczne
Obecnie trwa badanie kliniczne fazy III mające na celu określenie skuteczności taldefgrobepu w leczeniu pomocniczym SMA. Badanie nosi nazwę RESILIENT.
Badanie ma objąć 225 uczestników, którzy spełniającą łącznie następujące kryteria:
- wiek 4–21 lat
- waga powyżej 15 kg
- zdolność samodzielnego siedzenia lub chodzenia
- wydolność oddechowa
- równolegle stosowane leczenie lekiem zasadniczym (nusinersen lub risdiplamu) albo wcześniejsze przyjęcie terapii genowej Zolgensma
- brak niedawno przeprowadzonego (w ciągu 6 miesięcy poprzedzających wejście do badania) zabiegu fuzji kręgosłupa
Uczestnicy przez 48 tygodni będą losowo otrzymywać taldefgrobep alfa lub placebo; w tym czasie będą dokonywane pomiary funkcjonalne na skali MFM-32 (Motor Function Measure, 32 pozycje).
Badanie jest lub będzie prowadzone w 62 ośrodkach w 10 państwach – Belgii, Czechach, Francji, Hiszpanii, Holandii, Niemczech, Polsce, Stanach Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii i Włoszech. Zakończenie planowane jest na styczeń 2025 r.
Ośrodki prowadzące badanie RESILIENT w Polsce to:
- Klinika Neurologii Rozwojowej, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego; kontakt: Katarzyna Karpińska, email: [email protected]
- Klinika Neurologii Dzieci i Młodzieży, Szpital Kliniczny im. Heliodora Święcickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu; kontakt: Bogna Malendowicz-Major, email: [email protected]
- Klinika Neurologii i Epileptologii, Instytut-Pomnik “Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie; kontakt: Monika Szkop, [email protected]
- Wydział Neurologii Dziecięcej, Dolnośląski Szpital Specjalistyczny im. T. Marciniaka we Wrocławiu; kontakt: Dorota Cichosz, email: [email protected]