Nadal toczą się badania kliniczne nusinersenu w SMA.
Badanie SHINE
Jest to badanie skuteczności i długofalowego bezpieczeństwa nusinersenu, w którym biorą udział wyłącznie uczestnicy wcześniejszych badań klinicznych. Z tego powodu naboru nie prowadzi się.
Opis badania w języku angielskim
Badanie NURTURE
Prowadzone od 2015 roku badanie skuteczności i bezpieczeństwa nusinersenu podawanego dzieciom w wieku przed wystąpieniem pierwszych objawów choroby. Naboru nie prowadzi się – obecnie tylko monitoruje się postęp dzieci uczestniczących w badaniu.
Opis badania w języku angielskim
Badanie DEVOTE
Jest to otwarte w 2020 roku badanie skuteczności i długofalowego bezpieczeństwa nusinersenu stosowanego w innym dawkowaniu: dwie dawki wysycające po 50 mg w odstępie 15 dni + dwie dawki podtrzymujące po 28 mg 3 i 8 miesięcy później.
Data rozpoczęcia: kwiecień 2020 roku.
Opis badania w języku angielskim
Badanie RESPOND
Badanie kliniczne, którego celem jest poznanie skuteczności stosowania nusinersenu u chorych, którzy przyjęli lek terapii genowej onasemnogen abeparwowek (Zolgensma)
Data rozpoczęcia: luty 2021 roku.
Opis badania w języku angielskim
Badanie ASCEND
Badanie kliniczne, którego celem jest poznanie skuteczności nusinersenu w podwyższonym dawkowaniu u niechodzących chorych na SMA o późniejszym początku (typ 2 i 3)/
Planowana data rozpoczęcia: IV kwartał 2021 roku.