skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Nasze starania o refundację

Refundacja nusinersenu w Polsce od 1 stycznia 2019 roku to zwieńczenie ogromu pracy wielu ludzi. Od połowy 2016 roku członkowie zespołu Fundacji SMA w połączeniu ze środowiskiem medycznym dokładali wszelkich starań, aby to było możliwe.

Jak do tego doszło?

Przypomnijmy: w 2016 roku firma Biogen ogłosiła, że bardzo dobre wyniki badań eksperymentalnych leku nusinersen pozwalają złożyć wniosek o wprowadzenie go na rynek w przyśpieszonym tempie. Jednocześnie do czasu zatwierdzenia leku przez odpowiednie instytucje, producent leku uruchomił program humanitarnego dostępu (EAP) dla chorych z typem 1 (czyli najcięższą postacią SMA). Jednak program ten miał być prowadzony tylko w niektórych krajach. Niestety nie było wśród nich Polski.

Nie odstraszyło to wcale grupy najbardziej zdeterminowanych osób, które nie zważając na trudności, przemierzyły pół Polski, wykonały setki rozmów i zaangażowały innych do działania. I tak z inicjatywy Uli, Gosii Kamili powstała Akcja „Tak dla terapii na SMA w Polsce”, w którą włączyła się cała społeczność SMA i nie tylko. Kilkadziesiąt tysięcy wysłanych listów do ówczesnej premier, dziesiątki artykułów w prasie oraz nieustająca obecność w radiu i telewizji pokazały, że jesteśmy zdolni do mobilizacji na wielką skalę.

Jednocześnie w Szwajcarii Fundacja razem z SMA Europe przekonywała dyrekcję firmy Biogen do rozszerzenia programu na inne kraje. W ciągu następnych tygodni Iwona, Ula i Kacper sporządzili dla firmy Biogen listę szpitali w Polsce, których kierownictwo zgodziło się na wprowadzenie leczenia SMA, a Kamila i Kacper spotkali się z ówczesnymi wiceministrami zdrowia, aby rozmawiać o uruchomieniu EAP w Polsce.

Wkrótce – po przetarciu szlaku przez Anetę i Tomasza Skrzypków oraz dzięki ogromnemu zaangażowaniu prof. dr hab. n. med. Katarzyny Kotulskiej-Jóźwiak – w marcu 2017 roku w Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie dziesięcioro dzieci z SMA 1 po raz pierwszy w Polsce rozpoczęło leczenie nusinersenem.

Nie spoczywając na laurach zespół Fundacji ciągle szukał nowych rozwiązań do objęcia leczeniem jak największej liczby chorych. Nie było łatwo. Dzięki życzliwości prof. Laurenta Servais umożliwiliśmy części chorych podjęcie leczenia we Francji. Kilka miesięcy później Centrum Zdrowia Dziecka oraz dwa nowe ośrodki: Górnośląskie Centrum Zdrowia Dziecka w Katowicach (dr hab. n. med. Ilona Kopyta) i Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdańsku (prof. dr bab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska), po uzyskaniu zgody Ministerstwa Zdrowia oraz firmy Biogen, przyjęły do programu EAP dodatkowo 20 chorych.

W międzyczasie, 30 maja 2017 roku, nusinersen został dopuszczony przez Komisję Europejską na rynek UE pod nazwą handlową Spinraza.

Niedługo po tym Biogen złożył wniosek o refundację leku w Polsce. Nie ustając w działaniach na każdym kroku podkreślaliśmy, jak ważny dla wszystkich chorych na SMA jest dostęp do leczenia, a dzięki ogromnemu zaangażowaniu rodzin chorych objętych programem EAP mogliśmy pokazywać, jak działa lek i że naprawdę jest skuteczny. Teraz niemal co tydzień pojawiały się programy telewizyjne i artykuły prasowe o życiu z SMA i o nadziei związanej z leczeniem. Z ogromnym odzewem spotkała się akcja “O Skok Od Leku 2” w wykonaniu Podniebnej Drużyny Fundacji SMA, założonej i prowadzonej przez Kamilę T., Łukasza i ś.p. Tomka. Debatowaliśmy na Forum Gospodarczym w Krynicy. Byliśmy obecni na większości kongresów i konferencji o tematyce ochrony zdrowia (klik, klik, klik, klik). Przyjęła nas Pierwsza Dama RP, dla której Tomek przygotował księgę o życiu z SMA. W ramach obchodów Dnia Chorób Rzadkich 2018 pomogliśmy przygotować specjalny dodatek do Rzeczypospolitej poświęcony chorobom rzadkim – oczywiście najpełniej został opisany rdzeniowy zanik mięśni. Sprawialiśmy, że o SMA było słychać wszędzie!

Zorganizowaliśmy też Międzynarodowy Kongres SMA w Krakowie, który odbił się szerokim echem w środowisku medycznym. Gościem honorowym był Profesor Marcin Czech, wiceminister zdrowia, w resorcie odpowiedzialny za refundację leków.

Wkrótce wniosek refundacyjny trafił do tzw. oceny technologii lekowej, dokonywanej przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Fundacja SMA postanowiła zaangażować się proces, aby przedstawić nasze stanowisko. W listopadzie 2017 roku Gosia i Kacper wzięli udział w specjalnym szkoleniu w AOTMiT, aby móc jak najlepiej przygotować nasz Zespół do tego trudnego zadania. W styczniu 2018 roku Gosia, Ula i Kacper odbyli spotkanie z Prezesem i ekspertami AOTMiT, aby omówić udział Fundacji w procedurach.

Po opublikowaniu Analizy Weryfikacyjnej Fundacja złożyła w AOTMiT Uwagi do Analizy Weryfikacyjnej, opracowane merytorycznie przez Małgosię Figurską.

Równolegle pracowaliśmy nad zebraniem dowodów na tzw. skuteczność praktyczną leczenia. Na stronie Tak dla terapii na SMA w Polsce Gosia regularnie pokazywała efekty leczenia nusinersenem. Dzięki materiałom przekazanym przez dziesiątki polskich rodzin biorących udział w EAP powstała dedykowana strona internetowa www.leczymysma.pl przygotowana przez Kasię i wykonana przez Gosię Zielińską. Kasia i Paweł wraz z Ulą i Piotrkiem Ochockim stworzyli krótki film oraz opracowali książeczkę pokazujące efekty terapii w praktyce. Razem z publikacją naukową SMA Europe na temat oczekiwań terapeutycznych europejskich chorych na SMA, której współautorem był Patryk, oraz danymi naukowymi z leczenia chorych w Paryżu materiały te zostały przekazane członkom Rady Przejrzystości AOTMiT.

6 marca eksperci i decydenci po raz kolejny usłyszeli o leczeniu SMA, gdy Kacper przypominał im o tym w dyskusji panelowej podczas Kongresu Wyzwań Zdrowotnych w Katowicach.

17 marca 2018 roku na zaproszenie Prezesa AOTMiT przedstawiciele Fundacji SMA – Kacper i Paweł – pojawili się na posiedzeniu Rady Przejrzystości poświęconym refundacji nusinersenu, by jeszcze raz całym sercem i rozumem przekonywać opiniujących ekspertów o skuteczności leku w całym zakresie choroby. W obradach na naszą prośbę wzięła też udział dr n. med. Maria Jędrzejowska, swoim autorytetem podpierając stanowisko naszej społeczności. Ciężka praca całego Zespołu Fundacji w połączeniu z przekonującą opinią ekspertów medycznych oraz życzliwością decydentów przyczyniły się do wydanej dwa dni później pozytywnej rekomendacji Prezesa AOTMiT dla nusinersenu.

Mimo tych zachęcających kroków Ministerstwo Zdrowia nadal nie podejmowało tak długo wyczekiwanej decyzji refundacyjnej. Temat SMA wybrzmiewał coraz głośniej, lekarze specjaliści i eksperci coraz głośniej mówili, że pora jest leczyć SMA. W Fundacji nie przerywaliśmy działań. Pojawiały się kolejne publikacje medialne. W sierpniu media szeroko relacjonowały VI Weekend ze SMA-kiem. Kacper po raz kolejny mówił o leczeniu SMA na Forum Ekonomicznym w Krynicy. Wkrótce potem Dorota wzięła udział w kolejnej dyskusji panelowej, tym razem w Warszawie.

W październiku ruszyła akcja „Idź do swojego posła” – dziesiątki rodzin SMA zwróciło się do swoich posłów z prośbą o interwencję. Wkrótce w Sejmie zgłoszono szereg interpelacji dotyczących leczenia SMA w Polsce.

Gdy decyzja nadal się opóźniała, Fundacja wystosowała list otwarty do Premiera RP, wyliczając Rodziny SMA, które zostały zmuszone do emigracji, aby ratować życie swoich dzieci. List spotkał się ze znacznym odzewem mediów. Zwróciliśmy się też do hierarchów Kościoła Katolickiego, którzy poparli nasze starania.

W końcu w grudniu 2018 roku Minister Zdrowia Łukasz Szumowski ogłosił, że nusinersen zostanie objęty pełną refundacją w Polsce!

Radości nie było końca.

Patrząc wstecz, wszystko to początkowo wydawało się niemożliwe, a jednak wspólnymi siłami, dzięki mobilizacji całej polskiej społeczności SMA, udało nam się dokonać niemożliwego; po raz pierwszy w historii lek na chorobę rzadką nie tylko został objęty refundacją w rekordowym czasie, ale refundacja dotyczy całego zakresu rejestracyjnego leku, bez wyłączeń. W rezultacie Polska ma obecnie jeden z najlepszych programów lekowych nusinersenu na świecie.

Ogromny wysiłek włożony w doprowadzenie do refundacji nusinersenu w Polsce spotkał się z uznaniem Kapituły Dnia Chorób Rzadkich, która w 2019 roku przyznała Ministrowi Szumowskiemu, Ministrowi Czechowi oraz prezesowi Rucińskiemu wyróżnienie – Kryształową Kulę.

Back To Top