BIIB115 (ION306) jest eksperymentalną cząsteczką rozwijaną wspólnie przez firmy Ionis Pharmaceuticals oraz Biogen jak następca leku Spinraza. Należy do tej samej klasy oligonukleotydów antysensownych. Tak samo jak Spinraza, jest podawana dooponowo, poprzez wkłucie lędźwiowe. W odróżnieniu od Spinrazy BIIB115 ma się wykazywać wyższą skutecznością oraz wymagać rzadszego podawania – raz na 6–12 miesięcy.
Badania kliniczne
Aktualnie trwa jedno badanie kliniczne BIIB115. Jako badanie fazy I ma na celu określenie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki preparatu. W jego ramach 62 uczestników – osób z SMA oraz zdrowych ochotników – otrzyma różną liczbę różnej wielkości dawek BIIB115 lub placebo.
Badanie aktualnie prowadzone jest w Holandii.
Strona badania na ClinicalTrials (j. ang.)
Na zaawansowanym etapie są przygotowania do kolejnych badań tej cząsteczki, w tym prowadzonych w Polsce.