W badaniach molekularnych risdiplam nie wpływał na ekspresję żadnych innych genów poza SMN2, a w prowadzonych od ponad 3 lat badaniach klinicznych nie zaobserwowano działań niepożądanych, które potencjalnie mogłyby być przez niego wywołane.
Na etapie projektowania badania obawiano się, że risdiplam może gromadzić się w tkance oka. Wiele substancji chemicznych organizm usuwa z tkanki oka bardzo wolno, toteż niektóre leki przez dłuższy czas osiągają w oku stężenie toksyczne. Tak było z poprzednikiem risdiplamu, preparatem RG7800. Z tego powodu w badaniach risdiplamu dokładnie monitoruje się tkankę oczną uczestników. Trzy lata badań nie wykazały, aby preparat miał jakiekolwiek negatywne działanie na tkanki oka.
U chorych przyjmujących risdiplam zauważono częstsze niż w grupie kontrolnej zmiany skórne (suchość itp.). Badania histopatologiczne nie potwierdziły związku z risdiplamem.
Chorzy przyjmujący risdiplam w badaniach klinicznych częściej doświadczali zwiększenia wagi ciała. Nie wiadomo, czy jest to związane z risdiplamem, a jeśli tak, to czy jest to działanie niepożądane, czy przeciwnie, efekt naprawy zaburzeń metabolizmu charakterystycznych dla SMA.
Zgłaszanie działań niepożądanych
Risdiplam jest wciąż preparatem eksperymentalnym i wszelkie przypuszczalne działania i zdarzenia niepożądane należy zgłaszać do lekarza prowadzącego badanie.