Bezpieczeństwo i skuteczność risdiplamu u dzieci i dorosłych siadających i chodzących badano w badaniu klinicznym SUNFISH, czyli “słoneczna rybka”.
Część I badania prowadzona była w latach 2016–2019. Jej celem było określenie bezpieczeństwa preparatu oraz właściwości farmakologicznych – czyli np. jak szybko preparat się wchłania do krwi i jak szybko następuje jego metabolizm. Uczestnicy przez trzy miesiące otrzymywali lek albo placebo, od czwartego miesiąca każdy uczestnik otrzymywał lek. W tej części mogły brać udział dzieci i dorośli siadający lub chodzący (SMA 2 i 3).
Część II badania rozpoczęła się jesienią 2017 roku, a zakończy się w 2020 roku. Ma na celu określić, jak skuteczny jest risdiplam przy stosowaniu przez 24 miesiące. Uczestniczyć mogą tylko dzieci i dorośli siadający, ale niechodzący (SMA 2 i 3a). Przez pierwszych 12 miesięcy uczestnicy otrzymują albo lek, albo placebo na zasadzie podwójnie ślepej próby. W drugim roku uczestnictwa każdy uczestnik otrzymuje risdiplam. Włączonych zostało 168 uczestników, z czego 33 w Polsce.
W listopadzie 2019 roku firma Roche ogłosiła, że część II badania osiągnęła zakładane cele dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności i risdiplam przechodzi do procedury dopuszczeniowej w USA i Europie.
Aktualny stan
Badanie prowadzone jest w kilkudziesięciu ośrodkach na całym świecie.
W Polsce prowadzone jest w następujących ośrodkach klinicznych:
- Klinika Neurologii Rozwojowej, Uniwersysteckie Centrum Kliniczne, ul. Dębinki 7, 80-952 Gdańsk
- Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży, Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, ul. Przybyszewskiego 49, 60-355 Poznań
- Oddział Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, ul. Banacha 1a, 02-097 Warszawa
Nabór został zakończony.
Efekty
Dane z części I badania SUNFISH pokazały, że risdiplam w istotny sposób poprawił stan funkcjonalny uczestników zarówno siadających, jak i chodzących.
Po 12 miesiącach przyjmowania preparatu zaobserwowano poprawę u wszystkich uczestników badania bez względu na wiek, z tym, że młodsze dzieci poprawiły się w dużo większym stopniu.
Poprawa również nie zależała od stopnia zaawansowania choroby – preparat pomagał uczestnikom zarówno z słabym typem 2, jak i z silnym typem 3:
Wyników części II badania jeszcze nie opublikowano.