DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Olesoksim

OLESOKSIM (olesoxime; TRO-19622) był eksperymentalnym lekiem opracowywanym z myślą o leczeniu chorób nerwowo-mięśniowych. Wpływając na procesy oddychania komórkowego, z założenia olesoksim miał pozwalać komórkom nerwowym funkcjonować nawet w sytuacji obniżonego poziomu odżywienia (stresu oksydacyjnego).

Olesoksim powstał w 2008 roku w laboratoriach francuskiej firmy Trophos dzięki finansowaniu udzielonemu przez francuską organizację pacjencką AFM-Téléthon. Lek otrzymał status leku sierocego w USA i sierocego produktu leczniczego w Unii Europejskiej.

W latach 2010–2013 w jedenastu krajach Europy (w tym w Polsce) przeprowadzono badanie olesoksimu u osób z drugą i trzecią postacią SMA. Wyniki wskazywały na wyraźną poprawę funkcjonowania u osób przyjmujących lek, przejawiającą się między innymi zmniejszoną liczbą infekcji i spowolnieniem procesu skoliozy. Zaobserwowano również lepsze zachowanie siły mięśni, aczkolwiek efekt nie był jednakowo wyraźny we wszystkich punktach czasowych.

W marcu 2015 r. firmę Trophos przejął szwajcarski koncern Roche, zobowiązując się kontynuować prace nad olesoksimem. Do końca 2015 r. opracowano nową technologię produkcji, a od 2016 r. osoby, które wcześniej brały udział w badaniu klinicznym olesoksimu, mogły otrzymywać go nadal w ramach nowego badania klinicznego, którego celem było określenie długofalowego bezpieczeństwa.

Na początku 2016 r. Roche otrzymał informację od Europejskiej Agencji Leków (EMA), że przedstawione wyniki skuteczności olesoksimu mogą nie być wystarczające do udzielenia zgody na dopuszczenie preparatu na rynek (tzn. rejestracji leku). Podjęto przygotowania do przeprowadzenia nowego badania potwierdzającego.

Równolegle wiosną 2016 r. europejskie organizacje SMA, w tym Fundacja SMA, podjęły skoordynowany wysiłek mający na celu uświadomienie decydentom w EMA, jak istotna dla chorych jest poprawa tzw. drugorzędnych wyników, takich jak zmniejszenie zapadalności na infekcje czy opóźnienie procesu skoliozy. Skutkiem tej akcji było zorganizowanie przez EMA powtórnego spotkania z firmą, aby jeszcze raz ocenić dane uzyskane w badaniu klinicznym.

W wyniku tego i szeregu kolejnych spotkań EMA podtrzymała stanowisko, że uzyskane dane nie są wystarczające do dopuszczenia olesoksimu na rynek, nawet w ramach tzw. dopuszczenia warunkowego. Firma Roche rozpoczęła prace nad uruchomieniem dużego badania fazy III. Jednocześnie chorzy, którzy brali udział we wcześniejszym badaniu, zostali zaproszeni do udziału w otwartym badaniu pod nazwą OLEOS, badającym długofalową skuteczność i bezpieczeństwo olesoksimu.

W maju 2018 r., w obliczu piętrzących się trudności technologicznych oraz niższej niż zakładana skuteczności zaobserwowanej po 18 miesiącach badania OLEOS, firma Roche zdecydowała się zakończyć prace rozwojowe nad olesoksimem. Wszystkim uczestnikom dotychczasowych badań umożliwiono wzięcie udziału w badaniu klinicznym preparatu risdiplam.

Back To Top