Ze względu na wysokie ryzyko trwałego uszkodzenia wątroby, dożylnym lekiem Zolgensma mogą być leczone tylko dzieci o wadze nie przekraczającej 13,5 kilogramów.
Dla starszych (cięższych) chorych firma Avexis pracuje nad formułą terapii genowej AVXS-101 podawaną poprzez wkłucie lędźwiowe (tj. dooponowo, bezpośrednio do kanału kręgowego). Pozwoliłob to na wielokrotne zmniejszenie dawki przy zachowaniu zbliżonej skuteczności.
Pierwsze badanie kliniczne formuły dooponowej zostało uruchomione latem 2018 roku. Próba o nazwie kodowej STRONG została uruchomiona w 2018 roku na terenie Stanów Zjednoczonych z udziałem dzieci z SMA typu 2 w wieku 24–60 miesięcy. Wszystkie dzieci otrzymały jednorazową dawkę AVXS-101 poprzez wkłucie dokanałowe (tj. do jamy kręgosłupa); troje pierwszych dzieci otrzymało niższą dawkę, pozostałe dawkę docelową, ok. dwukrotnie wyższą.
Wiosną 2019 roku u zwierząt laboratoryjnych zaobserwowano toksyczność AVXS-101 podawanego dokanałowo i w listopadzie 2019 roku badanie STRONG zostało wstrzymane.
W planach pozostaje próba o nazwie kodowej REACH. Ma to być międzynarodowe badanie kliniczne, którego celem będzie sprawdzenie skuteczności pojedycznej dawki AVXS-101 podanej pięćdziesięciorgu dzieci ze SMA w wieku od 6 miesięcy do 18 lat, które nie spełnią warunków włączenia do innych badań klinicznych AVXS-101. Uruchomienie badania planowane jest po zebraniu i przeanalizowaniu danych dotyczących bezpieczeństwa z badania STRONG oraz badań na zwierzętach. Więcej szczegółów firma przekaże bliżej czasu uruchamiania badania, czyli po wyjaśnieniu kwestii potencjalnej toksyczności.