Z przyjemnością informujemy, że kolejna próba kliniczna dla chorych z SMA została oficjalnie potwierdzona! Po wielu miesiącach ciężkiej pracy możemy pochwalić się ogromnym sukcesem!
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Avexis ogłosiła aż trzy nowe badania kliniczne preparatu AVXS-101 do terapii genowej rdzeniowego zaniku mięśni: (więcej…)

Zobacz więcej

17 grudnia zakończyła się bożonarodzeniowa, IX edycja akcji  Handmade for Hope, w której drogą aukcji charytatywnych organizowanych na Facebooku zbieramy fundusze na wsparcie działań Fundacji SMA. Serdecznie dziękujemy wszystkim wystawcom za wsparcie akcji swoimi dziełami i innymi pięknymi przedmiotami (a czasem nawet własnymi osobami ), a licytującym ...

Zobacz więcej

Serdecznie dziękujemy firmie Greenwood Resources za świąteczny prezent – przekazanie Fundacji SMA darowizny w wysokości 5 000 zł. Darowizna zostanie spożytkowana na realizację celów statutowych Fundacji. Zarządowi i pracownikom Greenwood Resources i ich rodzinom życzymy spokojnych Świąt i wszelkiej pomyślności w Nowym Roku.

Zobacz więcej

Dziękujemy firmie Medseven, która nieodpłatnie wypożyczyła i błyskawicznie dostarczyła respirator dla chorego niemowlęcia z diagnozą SMA 1. Dzięki urządzeniu dziewczynka mogła zostać bezpiecznie przewieziona samolotem do Francji i włączona do badania klinicznego Firefish. Obecnie według słów rodziców jej stan się poprawia.

Zobacz więcej

Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał pozytywną opinię dotyczącą refundacji leczenia nusinersenem (lek Spinraza) u chorych z pierwszą postacią SMA w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych.
(więcej…)

Zobacz więcej

Drodzy Rodzice, mamy przyjemność poinformować o możliwości odbycia konsultacji z Chiarą Mastellą w dniu 26 stycznia 2018 w Krakowie.
(więcej…)

Zobacz więcej

Dzisiaj w Warszawie bierzemy udział w konferencji EUROPLAN III, organizowanej przez Krajowe Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Avexis ogłosiła, że uzyskała zgodę władz amerykańskich na uruchomienie badania terapii genowej AVXS-101 u dzieci z drugą postacią SMA. W tym badaniu preparat będzie podawany jednokrotnie za pośrednictwem wkłucia dokanałowego.
(więcej…)

Zobacz więcej

Do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wpłynął wniosek Ministra Zdrowia o zaopiniowanie nusinersenu do stosowania w ramach programu lekowego „leczenie rdzeniowego zaniku mięśni”. Nareszcie!
(więcej…)

Zobacz więcej

Zapraszamy do obejrzenia jutrzejszego programu Wystarczy chcieć w telewizji Polsat. W programie redaktor Bartosz Kwiatek pokaże nagrania z ostatniego Weekendu ze SMA-kiem, opowie, co to jest SMA, i pokaże niesamowite efekty leczenia lekiem Spinraza.
(więcej…)

Zobacz więcej