Drogie Dzieci,
Zapraszamy wszystkie dzieci w wieku od 3 do 10 lat do wzięcia udziału w konkursie ,,Narysuj siebie’’ (oczywiście prace starszych dzieci również będą mile widziane). Waszym zadaniem będzie narysowanie siebie jak najdokładniej na białej kartce A4 dowolnymi przyborami (np. kredkami, flamastrami, długopisami, ołówkami). Obok rysunku napiszcie swoje imię i wiek lub poproście o ...

Zobacz więcej

Nusinersen (lek Spinraza®) będzie refundowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni w Belgii i Holandii.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Roche zdradziła nam plany dotyczące badania klinicznego Jewelfish. Obecnie do badania mogą być włączone osoby w wieku 12–60 lat wcześniej otrzymujące wcześniej inny modifikator splicingu SMN2, w tym przede wszystkim uczestnicy wcześniejszych badań z użyciem RG7800. (więcej…)

Zobacz więcej

Ledwo opublikowano wstępne wyniki z badania Firefish i ledwo zakończył się nabór do części II badania Sunfish, Roche zapowiada kolejne badanie kliniczne. Tym razem preparat risdiplam będzie podawany przedobjawowym niemowlętom ze zdiagnozowanym SMA, a badanie będzie nosiło dźwięczną i kolorową nazwę Rainbowfish.
(więcej…)

Zobacz więcej

Ogłaszamy uruchomienie zapisów na Konferencję SMA

VI WEEKEND ZE SMAKIEM

Tradycyjnie już Konferencja odbywa się w Centrum Konferencyjno-Szkoleniowym Boss koło Warszawy. W tym roku będzie trwała trzy niepełne dni – czwartek 23 sierpnia będzie dniem fakultatywnym, kiedy przeważy rozrywka. uroczyste otwarcie i główne wykłady odbędą się w piątek 24 sierpnia.

Jest to wydarzenie fantastyczne! ...

Zobacz więcej

Dzisiaj możemy podzielić się fantastyczną informacją. Wiele miesięcy pracy przyniosło efekty i w najbliższym tygodniu w Klinice Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku ma zostać uruchomione badanie kliniczne Firefish!
(więcej…)

Zobacz więcej

Substancja o kodzie RG7916, rozwijana przez Roche, PTC Therapeutics i SMA Foundation jako lek na SMA, otrzymała oficjalną nazwę RISDIPLAM.
(więcej…)

Zobacz więcej

Wykorzystujemy każdą możliwość, żeby szerzyć wiedzę o SMA i nagłaśniać tematy dla nas ważne, w szczególności temat trwającego procesu refundacyjnego Spinrazy.
(więcej…)

Zobacz więcej

W poniedziałek 25 czerwca uruchamiamy zapisy na tegoroczną Konferencję SMA „VI Weekend ze SMA-kiem”. (więcej…)

Zobacz więcej

Mamy pierwsze dane dotyczące skuteczności RG7916 u niemowląt biorących udział w badaniu Firefish. Średnia poprawa po 6 miesiącach wyniosła aż 14 punktów CHOP-INTEND!
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Cytokinetics ujawniła wyniki badania klinicznego fazy II z użyciem preparatu reldesemtiv. U chodzących chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni preparat zwiększał odporność mięśni na zmęczenie, a poprawa zależała od wielkości dawki.
(więcej…)

Zobacz więcej

W minionym tygodniu na całym świecie nabór do badania Sunfish został zamknięty.
(więcej…)

Zobacz więcej