Scholar Rock, firma rozwijająca SRK-015, ogłosiła wstępne dane z badania klinicznego tego nowego preparatu, którego celem jest zwiększenie siły mięśni u osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni. I są to dobre dane!
(więcej…)

Zobacz więcej

W związku z coraz liczniejszymi zapytaniami dotyczącymi terapii genowej AVXS-101 i jej potencjalnego stosowania u chorych niemowląt chcielibyśmy podkreślić kilka faktów. (więcej…)

Zobacz więcej

Wkrótce być może otrzymamy nowy, wyjątkowo silny lek na rdzeniowy zanik mięśni. Firma Roche ogłosiła dzisiaj, że kluczowe badanie kliniczne risdiplamu o nazwie SUNFISH osiągnęło zakładany punkt końcowy. Dane z badania, poparte również naszymi własnymi obserwacjami, wskazują, że risdiplam jest bezpieczny i skutecznie poprawia funkcję mięśniową u chorych na SMA typu 2 i 3.

Jest to wiadomość, na którą czekaliśmy od dawna!
(więcej…)

Zobacz więcej

11 października Fundacja SMA zorganizowała konferencję prasową na temat leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce. W Konferencji wzięli udział przedstawiciele władz Fundacji SMA, Minister Zdrowia prof.  Łukasz Szumowski oraz dr n. med. Anna Łusakowska z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Konferencję prowadził i moderował dr n. med. Jakub Gierczyński.
(więcej…)

Zobacz więcej

Amerykańska Agencja ds Żywności i Leków zarządziła tymczasowe wstrzymanie badań klinicznych z użyciem preparatu do terapii genowej AVXS-101 (Zolgensma) podawanego dooponowo. Przyczyną są zaobserwowane działania niepożądane u zwierząt laboratoryjnych.
(więcej…)

Zobacz więcej

Od momentu wprowadzenia programu lekowego staramy się reagować na wszelkie sygnały, zarówno te ze strony chorych i rodzin, jak i ze strony ośrodków, prowadzących leczenie. (więcej…)

Zobacz więcej

W dniach 10‒12 października w Warszawie odbyło się zebranie Zarządu SMA Europe ‒ organizacji parasolowej zrzeszającej europejskie organizacje pacjentów wspierające chorych na SMA. Zebraniu towarzyszyło posiedzenie Rady Naukowej SMA Europe, w skład której wchodzą wybitni naukowcy i lekarze z całego świata, prowadzący badania nad leczeniem SMA. Rada decydowała o przyznaniu dofinansowania dla projektów badawczych w dziedzinie SMA.
(więcej…)

Zobacz więcej

Drodzy, planujemy stworzyć kalendarz na 2020 r. (więcej…)

Zobacz więcej

Wolontariusze Fundacji SMA nie ustają w działaniach, zapraszamy do obejrzenia filmu z tegorocznej Konferencji SMA, za który bardzo dziękujemy Arturowi Rogalskiemu i Łukaszowi Zborowskiemu z Rogal – studio reklamowe www.rogal.com.pl.

(więcej…)

Zobacz więcej

Za nami II SMAkowy Zlot Mam. Tym razem spotkałyśmy się w Kazimierzy Wielkiej, w Pałacu Lacon. (więcej…)

Zobacz więcej

Firma AveXis upubliczniła cząstkowe wyniki trzech badań klinicznych przeprowadzonych z użyciem terapii genowej Zolgensma (AVXS-101) – badań o nazwach kodowych SPR1NT, STR1VE oraz START. Dane są rewelacyjne!
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Biogen ogłosiła uruchomienie nowego badania klinicznego przy użyciu nusinersenu. Zaskakujące? Jak najbardziej, gdyż nusinersen (Spinraza®) jest już od dawna stosowany w leczeniu SMA, gdzie dokonał ogromnego przełomu. Teraz producent zdecydował się sprawdzić, czy zmienione dawkowanie leku nie okaże się jeszcze skuteczniejsze, a przy tym wygodniejsze dla pacjenta niż dotychczasowy tryb.
(więcej…)

Zobacz więcej