Amerykańska firma Avexis ogłosiła strukturę kluczowego badania klinicznego terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni, które ma zostać uruchomione w Europie w 2017 r.
...

Zobacz więcej

RG7916, preparat rozwijany przez konsorcjum złożone z Roche, PTC Therapeutics i SMA Foundation, otrzymał status leku sierocego w Stanach Zjednoczonych.

Status „leku sierocego” (orphan drug) nadawany jest w USA potencjalnym lekom, które przeznaczone będą do stosowania do leczenia rzadkich i ciężkich przypadłości u względnie niewielkiej liczby chorych. Umożliwia on później zastosowanie przyspieszonych procedur dopuszczania na rynek.

RG7916 ...

Zobacz więcej

Serdecznie zapraszam 25 lutego o godz. 12.00 na kolejne Spotkanie Rodzin SMA Na Ciepłej we Wrocławiu (ul. Ciepła 15b). Gwarantuję, że i tym razem spędzimy wspólnie wyjątkowy, piękny czas korzystając z gościny ośrodka wrocławskiego MOPS!

W planie m.in.:

  • Handmade for Hope by Ciepła, czyli intensywne artystyczne przygody dużych i małych dzieci, rodziców, terapeutów, wolontariuszy…i Seniorów! Razem stworzymy prawdziwe ...

Zobacz więcej

Mamy dwie bardzo, ale to bardzo pozytywne wiadomości. Pierwsza to ta, że w SMA Europe podjęto decyzję o organizacji pierwszego Światowego Kongresu SMA.

Trzydniowy kongres naukowy, planowany na 25–27 stycznia 2018 r., ma zgromadzić ok. 300 naukowców, lekarzy, przedstawicieli władz, a także członków społeczności chorych na SMA z całego świata. W tym tak kluczowym dla leczenia SMA ...

Zobacz więcej

W ciągu ostatnich tygodni do Zespołu Fundacji SMA dołączyły cztery nowe, fantastyczne osoby, z których pasją i energią wielu spośród nas już miało okazję się zetknąć. Kasia i Paweł Pedryczowie, rodzice Benia z SMA1, od grudnia wspierają współpracę z partnerami zagranicznymi oraz działają w kierunku dostępu do nusinersenu w Polsce. Marysia i Tomek Brygoła, rodzice Antosia również ...

Zobacz więcej

24 stycznia odwiedziliśmy rozległe miasteczko Novartis (Novartis Campus) w północnej części Bazylei, biorąc udział w spotkaniu na temat perspektyw dalszego rozwoju preparatu LMI070. W spotkaniu oprócz nas wzięli udział przedstawiciele siostrzanych organizacji SMA Schweiz oraz Familie SMA Denmark.
...

Zobacz więcej

11 stycznia 2017 roku na prośbę SMA Europe, odbyła się telekonferencja pomiędzy firmą Biogen a organizacjami pacjenckimi SMA z całej Europy. Rozmowa dotyczyła postępów w pracach nad dopuszczeniem nusinersenu (Spinrazy) na rynek europejski, kwestii ceny leku w USA oraz programu rozszerzonego dostępu (EAP). W rozmowie uczestniczyła, jako członek SMA Europe, również Fundacja SMA. Treść komunikatu ...

Zobacz więcej

Początek roku jest świetnym okresem, aby jeszcze raz przyjrzeć się temu, co zdarzyło się w minionym roku, i przygotować się na to, co ma nastąpić w ciągu nadchodzących dwunastu miesięcy.
...

Zobacz więcej

Kochani, mamy niesamowitą, wspaniałą, cudowną wiadomość. Przed chwilą amerykańska agencja Food and Drug Administration (FDA) ogłosiła, że nusinersen jest skuteczny w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni we wszystkich postaciach, i zezwoliła firmie Biogen na wprowadzenie go na rynek amerykański.

JEST PIERWSZY LEK NA SMA!

Dziesiątki tysięcy rodzin z SMA na świecie właśnie otrzymały najwspanialszy świąteczny prezent, jaki można sobie wyobrazić.
...

Zobacz więcej

„Jest takie miejsce w wirtualnej przestrzeni, gdzie drobne rzeczy mają wielką wartość. Szydełkowe maskotki (a szczególnie renifery!) warte są setki złotych, podobnie jak obrazki malowane w przeróżnych technikach, domowe wina z czyjejś piwniczki albo drewniany karmnik zrobiony przez tatę i córcię. Gdzie piernikowa choinka jednoczy serca i bije rekordy popularności:) To miejsce, gdzie licytacje jednego dnia osiągają wartość ponad 3 tys. złotych. To także miejsce, które pachnie piernikami, suszonymi grzybami, błyszczy świątecznymi ozdobami i innymi cudami wszelkiej kategorii.

Ale oprócz rzeczy materialnych, to miejsce ma w sobie moc jednoczenia ludzi. Tam wszyscy dzielą się bez dyskusji, nie mają roszczeń, pretensji, ale mają ogromne serducha i czerpią radość z pomagania. Gdzie po zakończeniu części bożonarodzeniowej ludzie myślą już o Wielkanocy

To miejsce to Handmade for Hope.”
...

Zobacz więcej

Wczoraj otrzymaliśmy list od firmy Roche, który zamieszczamy w polskim tłumaczeniu.
...

Zobacz więcej

Firma Avexis poinformowała, że we wszystkich zbliżających się badaniach terapii genowej w SMA będzie używać wyłącznie środka wyprodukowanego zgodnie z normami produkcyjnymi w farmacji (GMP – good manufacturing practice), tym samym wskazując, że posiadają już możliwości produkcji na skalę przemysłową.
...

Zobacz więcej