Moi drodzy,

Przed nami decydujące dni. Na najbliższy czwartek Minister Zdrowia zaprosił szefostwo firmy Biogen na rozmowy poświęcone refundacji nusinersenu. Oczekujemy, że na tym spotkaniu zapadną decyzje, czy chorzy na SMA będą w naszym kraju leczeni, czy też emigracja pozostanie dla nas jedyną drogą ratowania zdrowia i życia.
(więcej…)

Zobacz więcej

W ramach walki o dostępność leczenia dla wszystkich chorych, Fundacja SMA przekazała na ręce Prezesa AOTMiT list, w którym odnieśliśmy się do opublikowanej niedawno opinii Rady Przejrzystości AOTMiT.
(więcej…)

Zobacz więcej

O przedobjawowym leczeniu SMA powiedziano już bardzo dużo. Są znane rewelacyjne wyniki badania klinicznego NURTURE, w którym wszystkie dzieci z potencjalnym SMA 1, którym podano nusinersen przed wystąpieniem pierwszych objawów, nauczyły się siedzieć samodzielnie, a prawie wszystkie – chodzić. Poniżej zaś przedstawiamy naszą małą polską bohaterkę z Paryża, która również otrzymała nusinersen przedobjawowo, jednak poza ...

Zobacz więcej

Mamy świetną wiadomość: w minionym tygodniu Dolnośląski Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu stał się drugim ośrodkiem w Polsce, w którym zostało uruchomione badanie kliniczne branaplamu – zaawansowanego doustnego preparatu opracowanego przez firmę Novartis do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Scholar Rock ogłosiła, że Europejska Agencja Leków nadała status leku sierocego dla preparatu SRK-015.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Novartis ogłosiła dzisiaj, że preparat AVXS-101 w wersji dożylnej – tj. przeznaczonej do leczenia niemowląt – rozpoczął ścieżkę dopuszczenia w USA i będzie wprowadzany na rynek pod nazwą handlową Zolgensma.
(więcej…)

Zobacz więcej

Za nami kolejne dni aktywnych działań. (więcej…)

Zobacz więcej

Wczoraj odbyło się spotkanie przedstawicieli Fundacji SMA z arcybiskupem Stanisławem Gądeckim, przewodniczącym Konferencji Episkopatu Polski.
(więcej…)

Zobacz więcej

Artykuł 68 Konstytucji RP mówi:

1. Każdy ma prawo do ochrony zdrowia.
2. Obywatelom, niezależnie od ich sytuacji materialnej, władze publiczne zapewniają równy dostęp do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych. Warunki i zakres udzielania świadczeń określa ustawa.
3. Władze publiczne są obowiązane do zapewnienia szczególnej opieki zdrowotnej dzieciom, kobietom ciężarnym, osobom niepełnosprawnym i osobom w podeszłym wieku. (więcej…)

Zobacz więcej

Ile może kosztować terapia SMA? Trzy tygodnie temu szef zarządu firmy Avexis oznajmił w czasie rozmowy z inwestorami, że AVXS-101 będzie „efektywny kosztowo” w cenie… 4,5 miliona dolarów za dawkę. Wartość tę uzasadnił szacunkami, że opieka nad chorym ze SMA typu 1 kosztuje społeczeństwo 250–500 tys. USD rocznie.
(więcej…)

Zobacz więcej

Publikujemy kopię opinii, którą Fundacja SMA przekazała w ubiegłym tygodniu Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
(więcej…)

Zobacz więcej

Autorzy Petycji o refundację pierwszej na świecie terapii na rdzeniowy zanik mięśni zdecydowali, że będą kontynuować zbieranie podpisów pod nią w internecie, by pokazać władzom, mediom i społeczeństwu, jak bardzo jesteśmy zdeterminowani.
(więcej…)

Zobacz więcej