Szesnastego października Pierwsza Dama RP Pani Agata Kornhauser-Duda odwiedziła Szpital Dzieciątka Jezus (Bambino Gesù) w Rzymie. Spotkała się z pracującym tam polskim personelem medycznym i naukowym, odwiedziła chorą na nowotwór mózgu 2,5 letnią Marysię ze Świdnika. Znalazła również czas, by zobaczyć się z leczonymi w placówce polskimi dziećmi chorującymi na SMA oraz ich rodzinami. Rozmawiała między innymi o problemach z leczeniem rdzeniowego zaniku mięśni i refundacją terapii Spinrazą w Polsce. Miłą pamiątką ze spotkania jest zdjęcie z polskimi rodzinami, przedstawiające poparcie dla leczenia SMA w naszym kraju.

(więcej…)

Zobacz więcej

Coraz bliżej terapii genowej na SMA! Firma Avexis właśnie poinformowała, że złożyła wniosek o dopuszczenie preparatu AVXS-101 w USA, Europie i Japonii. (więcej…)

Zobacz więcej

Czas ruszyć z zapowiadaną wcześniej akcją: IDŹ DO SWOJEGO POSŁA.                                                                             
Tym razem działamy w lokalnych społecznościach. Celem akcji jest dostarczenie jak największej ilości listów do posłów polskiego Parlamentu, stacjonujących w biurach poselskich w całym kraju. Prosimy o niekierowanie się sympatiami i antypatiami politycznymi – nie przewidzimy, kto nam naprawdę zechce pomóc. Posłowie  mają możliwość złożenia interpelacji (pisemnego zapytania w danej sprawie, na które adresat ma obowiązek udzielić odpowiedzi) u Ministra Zdrowia lub Premiera w sprawie refundacji Spinrazy. Musimy ich jednak o to osobiście poprosić.

(więcej…)

Zobacz więcej

W ostatnich dniach na konto Fundacji SMA wpłynęła kwota 60 525,24 PLN.

To szczególna darowizna, gdyż przekazana została przez Grzegorza i Monikę Pacanów, rodziców zmarłego w sierpniu Tomka, który chorował na SMA. Pieniądze pochodzą ze zbiórki prowadzonej na leczenie chłopca. (więcej…)

Zobacz więcej

Od czwartku jesteśmy na trzydniowym zebraniu Zarządu SMA Europe w Bordeaux. (więcej…)

Zobacz więcej

Stany Zjednoczone stały się pierwszym krajem świata, w którym SMA zostało włączone do panelu zalecanych badań przesiewowych noworodków.
(więcej…)

Zobacz więcej

Nadszedł bardzo gorący czas w walce o refundację leku Spinraza w Polsce. W jednej z ostatnich konferencji prasowych Minister Zdrowia Łukasz Szumowski zapowiedział, że rozmowy z producentem leku trwają, ale refundacji w tym roku nie będzie. Jednak  nie poddajemy się – walczymy cały czas, ani na chwilę nie stopujemy. Jeśli nie uda się znaleźć Spinrazy na liście listopadowej, styczniowa wciąż jest w zasięgu. Musimy jednak zjednoczyć siły i prosić Państwa o pomoc i zaangażowanie w planowanych przez Fundację SMA akcjach.
(więcej…)

Zobacz więcej

Na Światowym Kongresie Mięśni przedstawiono wstępne wyniki badania klinicznego NURTURE, w którym nusinersen podawany był niemowlętom ze stwierdzonym genetycznie rdzeniowym zanikiem mięśni, u których objawy choroby jeszcze się nie pojawiły. Wyniki są rewelacyjne!
(więcej…)

Zobacz więcej

Jutro zobaczycie nas na XIII Międzynarodowym Sympozjum EBHC w Krakowie.
(więcej…)

Zobacz więcej

W miniony wtorek wzięliśmy udział w debacie poświęconej finansowaniu leczenia chorób rzadkich w Polsce. (więcej…)

Zobacz więcej

W tym tygodniu w uroczej miejscowości Mendoza w Argentynie odbywa się XXIII Międzynarodowy Kongres Światowego Towarzystwa Mięśni (World Muscle Society). SMA jest jednym z dominujących tematów – naukowcy dzielą się wynikami badań, których w ostatnio prowadzono oszałamiająco dużo.
(więcej…)

Zobacz więcej

Dnia 03.10.2018 Rzecznik Praw Dziecka Pan Marek Michalak zwrócił się z zapytaniem do Ministra Zdrowia Pana Łukasza Szumowskiego o stan zaawansowania prac nad wprowadzeniem dostępu do leczenia w Polsce dla dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). (więcej…)

Zobacz więcej