Niedawno informowaliśmy o wynikach I części badania klinicznego SUNFISH ujawnionych w trakcie kongresu World Muscle Society odbywającego się w Saint Malo we Francji. W miniony czwartek firma Roche podzieliła się ze społecznością SMA komunikatem na temat postępów nad badaniem SUNFISH. Poniżej znaleźć można jego treść, przetłumaczoną na język polski.

...

Zobacz więcej

Dziś i jutro dwie rodziny działające w Fundacji reprezentują polską Społeczność SMA na zebraniu SMA Europe w Berlinie. Mamy bardzo dużo do omówienia, m.in. na temat strategii organizacji europejskich wobec dostępności leku Spinraza na rynku i kwestii związanych z wyceną jego wartości ekonomicznej w różnych krajach naszego kontynentu. Dzisiaj po południu spotkamy się też ...

Zobacz więcej

Dzisiaj dokonaliśmy przelewu kwoty 2000 euro na poczet dwóch projektów badawczych w rdzeniowym zaniku mięśni prowadzonych w Niemczech. Projekty te zostały wybrane do dofinansowania w 9. konkursie grantowym SMA Europe i mają na celu lepsze zrozumienie mechanizmów choroby oraz, potencjalnie, opracowanie skuteczniejszego leczenia niż obecnie dostępne. Jest to kolejny wkład naszej polskiej Społeczności SMA w opracowanie skutecznego leczenia.
...

Zobacz więcej

Dr Brunhilde Wirth z Uniwersytetu w Kolonii przedstawiła niesamowite odkrycie: otóż okazuje się, że istnieją geny, które chronią przed wystąpieniem objawów SMA! Są to geny PLS3 (plastin-3) i NCALD (neurocalcin delta).
...

Zobacz więcej

Mamy dla Was garść nowych doniesień prosto z 22. Międzynarodowego Kongresu World Muscle Society, który odbył się w minionym tygodniu w Saint Malo we Francji. Kongres tradycyjnie stanowi wydarzenie, na którym badacze przedstawiają najnowsze wyniki badań nad SMA.
...

Zobacz więcej

Informujemy o wysokości środków podarowanych przez Was podczas V Konferencji SMA: ...

Zobacz więcej

Sierpniowy weekend ze SMAkiem jest już dla nas miłym wspomnieniem, jednak oprócz zdobytej wiedzy i wrażeń, pozostawił też pewną namacalną pamiątkę w postaci dziecięcej (i nie tylko) twórczości. Pod czujnym okiem animatorów, opiekunów i wolontariuszy, nasi artyści stworzyli kilkadziesiąt dzieł w przeróżnych technikach (w galerii ...

Zobacz więcej

U chorych z SMA 2 i 3, którzy wzięli udział w badaniu, przyjmowanie preparatu RG7916 zwiększało poziom białka SMN około 2,5-krotnie – pokazują wyniki I części badania klinicznego SUNFISH ujawnione wczoraj w trakcie kongresu World Muscle Society odbywającego się w Saint Malo we Francji.
...

Zobacz więcej

Otrzymaliśmy informację z Pałacu Prezydenckiego, że spotkanie z Pierwszą Damą RP musi zostać przełożone na późniejszy termin. Jako przyczynę podano przewidywany udział Małżonki Prezydenta RP w innej uroczystości odbywającej się równolegle. W chwili obecnej uzgadniamy nową datę dogodną dla wszystkich.

Spotkanie było przygotowywane w zespole Fundacji od dłuższego czasu i udział w nim wezmą osoby, ...

Zobacz więcej

Jakby mało było dobrych wiadomości w ciągu ostatnich tygodni, dzisiaj rano firma Avexis poinformowała publiczne, że uruchamia długo obiecywane decydujące badanie terapii genowej AVXS-101 w pierwszej postaci rdzeniowego zaniku mięśni.
...

Zobacz więcej

12–14 października odbędzie się kolejne zebranie SMA Europe. Tym razem gościć nas będzie niemiecka organizacja Initiative SMA (DGM), a spotkanie odbędzie się w Berlinie. Przed nami dużo pilnych spraw do omówienia: dostępność i zakres refundacji Spinrazy w Europie, dane o skuteczności w różnych grupach chorych, nowatorskie próby podawania leku chorym ze skoliozą. Z przedstawicielami przemysłu ...

Zobacz więcej

Wczoraj władze Włoch podjęły decyzję, na mocy której Spinraza będzie refundowana bez ograniczeń w całym spektrum rdzeniowego zaniku mięśni.
...

Zobacz więcej