Logo Avexis

Odkąd ogłoszono w ubiegłym roku rozpoczęcie próby klinicznej terapii genowej w leczeniu SMA, niewiele pisaliśmy na temat tej kuracji, gdyż stosunkowo mało informacji docierało do nas zza oceanu. W ubiegłym tygodniu na łamach gazety The Columbus Dispatch ukazał się artykuł, który w wersji internetowej zawiera również krótki reportaż z Nationwide Children’s Hospital w Columbus (stan Ohio), gdzie prowadzone są ...

Zobacz więcej

dzien-ojca-1

Bycie Ojcem dziecka z SMA to często ciężka wspinaczka pod górkę, ale na szczycie można znaleźć najwspanialszy widok na świecie – uśmiech i szczęście dziecka.

Wszystkim Ojcom, tym SMAkowym i nie tylko życzymy wytrwałości w dążeniu na szczyt, siły, miłości i akceptacji swoich wyjątkowych dzieci oraz szczęścia i radości nie tylko ...

Zobacz więcej

Logo Isis Pharmaceuticals

W dniu dzisiejszym ISIS Pharmaceuticals podało do publicznej wiadomości niezwykle obiecujące wyniki badania leku SMNRx na rdzeniowy zanik mięśni. W badaniu udział wzięło 30 dzieci z postacią 2 i 3 SMA. U większości z nich po kilkunastu miesiącach przyjmowania leku zaobserwowano znaczną poprawę sprawności mięśni. ...

Zobacz więcej

rochetrophos

Od dłuższego czasu trwa w środowisku chorych na SMA i ich rodzin dyskusja na temat przyszłości leku olesoxime. Fundacja SMA odbyła serię spotkań z pracownikami firmy Roche odpowiedzialnymi za rozwój leku i niniejszym pragnie przekazać aktualne informacje na temat planowanej dostępności.

Jak pamiętamy, olesoxime to środek, który działa w sposób ochronny na neurony ruchowe, umożliwiając im ...

Zobacz więcej

Logo Isis Pharmaceuticals

Firma Isis Pharmaceuticals, opracowująca w kooperacji z koncernem Biogen Idec potencjalny lek na SMA o roboczej nazwie ISIS-SMNRx, opublikował dziś aktualizację danych, dotyczących fazy drugiej próby klinicznej tego specyfiku.

Badanie przeprowadzone zostało na 20 niemowlętach z SMA typu 1. Jego celem była ocena bezpieczeństwa i przyswajalności substancji ISIS-SMNRx wśród niemowląt z SMA oraz określenie mierników skuteczności leku, ...

Zobacz więcej

Logo Biogen Idec

W marcu pisaliśmy o nowym badaniu nad lekiem ISIS-SMNRx, o roboczej nazwie NURTURE, które to miało objąć dzieci z potwierdzoną genetycznie diagnozą SMA, przed wystąpieniem jakichkolwiek objawów choroby. Już wtedy firma Biogen Idec zapowiadała, że w połowie roku planowane jest kolejne badanie o roboczej nazwie ...

Zobacz więcej

Logo Hoffmann-La Roche

Niedawno publikowaliśmy doniesienie o postępach w badaniu drobnocząsteczkowego specyfiku RG7800, przeprowadzanego przez firmę Roche we współpracy z PTC Therapeutics. Substancja ta okazała się być dobrze tolerowana przez zdrowych ochotników, a wyniki badania dały efekt w postaci zainicjowania fazy 1b/2a próby klinicznej o roboczej nazwie Moonfish.

Równolegle do próby ...

Zobacz więcej

dzien-dziecka

Wszystkim dzieciom z okazji Dnia Dziecka życzymy samych pogodnych dni, kolorowych i szczęśliwych oraz żeby dzieciństwo trwało jak najdłużej.
Dla wszystkich dzieci, a w szczególności dla naszych SMA-kusiów życzenia w imieniu Fundacji SMA składa Klaun Michasiek.

...

Zobacz więcej

dzien matki

Wszystkie mamy są super, ale SMAkowe mamy są ekstremalnie super!
Samych pogodnych dni, bezstresowych i radości z tej wyjątkowej życiowej roli z okazji Dnia Matki
życzy
Fundacja SMA

Zobacz więcej

Logo PTC Therapeutics

Amerykański koncern PTC Therapeutics, współpracujący ze Szwajcarami z Roche nad badaniem specyfiku RG7800, opublikował wyniki badań fazy 1 badań klinicznych.

Wyniki badań przedstawione zostały 22 kwietnia 2015 roku podczas spotkania American Academy of Neurology.

Badanie obejmowało 48 zdrowych ochotników. Wyniki wykazały zwiększoną ekspresję pełnowartościowego białka SMN w organizmie. Jednocześnie zauważono zmniejszone stężenie niepełnowartościowego białka SMN (będącego standardowo ...

Zobacz więcej