DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Evrysdi™ (risdiplam)

RISDIPLAM (nazwa handlowa: Evrysdi™; dawne oznaczenia kodowe: RG7916, RO7034067) jest lekiem opracowanym do przyczynowego leczenia SMA. Ma postać syropu, który przyjmuje się raz dziennie doustnie, przez sondę albo przez tzw. peg.

Risdiplam jest obecnie zarejestrowany tylko w Stanach Zjednoczonych, gdzie może być stosowany w leczeniu dorosłych i dzieci powyżej 2. miesiąca życia. Trwają procedury dopuszczeniowe w Unii Europejskiej, Brazylii, Chile, Chinach, Indonezji, Japonii, Korei Płd., Malezji, Rosji i na Tajwanie.

Risdiplam jest rozwijany przez konsorcjum złożone z firm farmaceutycznych Roche i PTC Therapeutics oraz amerykańskiej fundacji SMA Foundation, która sfinansowała jego odkrycie. Lek znacząco zwiększa poziom białka SMN we wszystkich tkankach organizmu. To jego ogólnoustrojowe działanie przekłada się na leczniczy wpływ nie tylko w motoneuronach, ale w pozostałych tkankach organizmu.

Badania kliniczne nad tym lekiem toczą się od 2015 roku. W badaniu FIREFISH risdiplam podawano niemowlętom z niemowlęcą postacią rdzeniowego zaniku mięśni. W badaniu SUNFISH preparat przyjmują dzieci, młodzież i dorośli z SMA typu 2 i 3. Do zbadania efektów risdiplamu u przedobjawowych niemowląt uruchomione jest badanie RAINBOWFISH. W 2019 roku, uruchomiono dodatkowe badanie kliniczne JEWELFISH dla chorych, którzy wcześniej przyjmowali inne leki lub preparaty eksperymentalne.

Dzięki m.in. staraniom Fundacji SMA od 2018 roku wszystkie cztery badania prowadzone są również w Polsce.

Wyniki tych badań okazały się pozytywne i w sierpniu 2020 roku risdiplam uzyskał dopuszczenie w Stanach Zjednoczonych jako lek przeznaczony do leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni powyżej 2. miesiąca życia. Amerykańska agencja FDA uznała, że preparat ma przyjazny profil bezpieczeństwa i wywiera istotne działanie lecznicze u chorych w każdym wieku i z każdą postacią SMA.

Od 2020 roku producent nieodpłatnie dostarcza risdiplam dla chorych z najcięższą postacią choroby w ramach globalnego programu dostępu.

SMA Europe oraz Fundacja SMA pozostają w dialogu z Roche oraz Europejską Agencją Leków w kwestii rozwoju i szybkiego wprowadzenia risdiplamu do standardowego leczenia w Polsce i Europie.

Back To Top