Skip to content

Evrysdi® (risdiplam)

Risdiplam (rysdiplam, rysdyplam, nazwa handlowa: Evrysdi®; dawne oznaczenia kodowe: RG7916, RO7034067) jest lekiem opracowanym do przyczynowego leczenia SMA. Na rynku występuje jako syrop, który przyjmuje się raz dziennie doustnie (ewentualnie przez sondę albo tzw. peg); w opracowaniu jest postać w tabletkach rozpuszczalnych.

Risdiplam jest zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych od sierpnia 2020 roku i w Unii Europejskiej (w tym w Polsce) od marca 2021 roku; ponadto ma rejestrację w szeregu innych państw. W UE może być stosowany u chorych na SMA w wieku powyżej 2 miesięcy, mających SMA typu 1, 2 lub 3 albo będących na etapie przedobjawowym i mających nie więcej niż cztery kopie genu SMN2.

Risdiplam został opracowany przez konsorcjum złożone z firm farmaceutycznych Roche i PTC Therapeutics oraz amerykańskiej fundacji SMA Foundation, która sfinansowała jego odkrycie. Lek znacząco zwiększa poziom białka SMN we wszystkich tkankach organizmu. To jego ogólnoustrojowe działanie przekłada się na leczniczy wpływ nie tylko w motoneuronach, ale w pozostałych tkankach organizmu.

Badania kliniczne nad tym lekiem rozpoczęły się w 2015 roku. W badaniu FIREFISH risdiplam podawano niemowlętom z niemowlęcą postacią rdzeniowego zaniku mięśni. W badaniu SUNFISH preparat przyjmują dzieci, młodzież i dorośli z SMA typu 2 i 3. Do zbadania efektów risdiplamu u przedobjawowych niemowląt uruchomiono badanie RAINBOWFISH. W 2019 roku uruchomiono dodatkowe badanie kliniczne JEWELFISH, do którego zaproszono chorych, którzy wcześniej przyjmowali inne leki lub preparaty eksperymentalne.

Dzięki m.in. staraniom Fundacji SMA od 2018 roku wszystkie cztery badania prowadzone były lub są również w Polsce.

Wyniki tych badań okazały się pozytywne i risdiplam uzyskał dopuszczenie jako lek przeznaczony do leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni powyżej 2. miesiąca życia – najpierw w Stanach Zjednoczonych w sierpniu 2020 roku, a następnie w Unii Europejskiej w kwietniu 2021 roku. Od czerwca 2022 roku lek może być stosowany w USA również poniżej 2 miesiąca życia.

W 2020 roku producent uruchomił tzw. globalny program dostępu, w ramach którego chorzy z najcięższą postacią choroby otrzymują lek nieodpłatnie. W Polsce do programu zostało zakwalifikowanych 50 pacjentów. Nabór do programu jest już zamknięty.

Od 1 września 2022 roku risdiplam jest w Polsce objęty refundacją w leczeniu chorych, którzy mają przeciwwskazania do leczenia nusinersenem.

Back To Top