skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Komórki macierzyste

W pierwszej połowie lat 2000. przez świat przetoczyła się fala entuzjazmu związana z coraz to nowszymi odkryciami dotyczącymi komórek macierzystych. I tak w 2006 roku odkryto możliwość przekształcania dowolnej komórki ciała w komórkę macierzystą.

Na tej fali w latach 2005–2010 amerykańska fundacja Families SMA udzieliła wielomilionowych grantów nowo powstałej firmie biotechnologicznej California Stem Cell, aby ta rozpoczęła prace nad lekiem na rdzeniowy zanik mięśni na bazie komórek macierzystych. Prace toczyły się do 2010 roku, kiedy to zostały przerwane, gdy mimo wieloletnich wysiłków żadna z testowanych metod nie przyniosła spodziewanych rezultatów. Jak się okazało, dane przedkliniczne były na tyle wątpliwe, że władze amerykańskie odmówiły zgody na rozpoczęcie badań klinicznych i podanie preparatu człowiekowi. Firma przestała istnieć krótko potem.

Na początku drugiej dekady obecnego wieku chorzy na całym świecie zostali zaatakowani akcją marketingową przedsiębiorców z Chin, którzy oferowali „zastrzyki z komórek macierzystych” jako „cudowny lek” na szereg schorzeń, w tym oczywiście SMA. Do akcji wkrótce dołączyły firmy z kilku innych państw rozwijających się, np. Ukrainy. Charakterystyczne były wysokie koszty tych zabiegów i, naturalnie, konieczność podróży do danego kraju.

W 2012. r. lekarze z Włoch opisali przypadek nakazanego przez tamtejszy sąd, w ramach tzw. skandalu Stamina, podania mezenchymalnych komórek macierzystych pięciorgu niemowląt z SMA. Żadne z niemowląt nie doświadczyło poprawy, a dwoje zmarło[link]. Lekarze, na łamach czasopism naukowych, wezwali do lepszego nadzoru nad podawaniem komórek macierzystych, a ich apel poparli tacy wybitni specjaliści w dziedzinie SMA, jak E. Mercuri i E. Bertini[link], R. Finkel[link] oraz R. Cohn[link].

W 2015 r. dr M. Villanova i dr J. Bach opublikowali obserwacje z podania trojgu włoskich dzieci z SMA1 komórek macierzystych pozyskanych od rodziców. Lekarze zanotowali niewielką tymczasową poprawę siły mięśni, ktora jednak cofała się po kilku tygodniach. Lekarze doszli do wniosku, że eksperyment nie pozwalał na stwierdzenie związku przyczynowo-skutkowego między podaniem komórek a poprawą[link].

Obecnie, w obliczu dużo lepszego rozumienia mechanizmów SMA, żaden z szanujących się ośrodków badawczych na świecie nie eksperymentuje z podawaniem komórek macierzystych chorym na SMA. Zastosowanie komórek macierzystych ogranicza się do generowania ludzkich motoneuronów z wadą genu SMN1 w celu testowania na nich działania nowych leków.

Rzetelne i aktualne informacje w języku polskim o perspektywach stosowania komórek macierzystych w medycynie znajdują się na stronie Europejskiego Centrum Komórek Macierzystych.

Ostrzeżenie

Nie istnieje skuteczna metoda leczenia rdzeniowego zaniku mięśni z wykorzystaniem komórek macierzystych.

Nauka nie zna sposobu, aby komórki macierzyste podane do kanału kręgowego lub krwi obwodowej spowodowały jakiekolwiek zmiany w unerwieniu mięśni szkieletowych. Główną przyczyną jest, że nie jest obecnie możliwe dowolne kierowanie tworzących się aksonów z rdzenia kręgowego lub krwi w określone miejsce organizmu i zmuszenie ich do wytworzenia połączeń z tkanką mięśniową.

Ponadto wszelkie tkanki, w tym komórki macierzyste, pochodzące od osób z potwierdzonym genetycznie rdzeniowym zanikiem mięśni zawierają wadę genetyczną uniemożliwiającą powstawanie w nich białka SMN.

Z uwagi na coraz lepiej rozumianą genezę rdzeniowego zaniku mięśni, wśród ekspertów panuje zgoda, że podawanie komórek macierzystych nie może być obecnie traktowane w kategoriach terapeutycznych w SMA, i zaniechano badań w tym kierunku.

Fundacja SMA stanowczo ostrzega przed nieuczciwymi przedsiębiorcami, często działającymi pod nazwą „klinik”, oferującymi zastrzyki z komórek macierzystych jako uniwersalny „lek” dla osób chorych na różne ciężkie choroby, w tym rdzeniowy zanik mięśni.

Fundacja przypomina jednocześnie, że komórki macierzyste nie są dopuszczone do stosowania w Europie ani USA w celach leczniczych (z wyjątkiem przeszczepów szpiku kostnego w leczeniu białaczki oraz warunkowego dopuszczenia jednego preparatu stosowanego w leczeniu uszkodzeń rogówki). Jakiekolwiek podawanie chorym na SMA preparatów opartych na komórkach macierzystych jest eksperymentem nie mającym uzasadnienia naukowego i niosącym duże ryzyko.

Przypominamy też, że zgodnie z ustawą Prawo Farmaceutyczne, wszelkie prowadzone w Polsce eksperymenty z użyciem nierejestrowanych farmaceutyków muszą być zgłoszone do Centralnego Rejestru Badań Klinicznych prowadzonego przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, mieć zgodę Komisji Bioetycznej, być uzasadnione naukowo oraz nie wymagać odpłatności od uczestników. Wszelkie inne oferowanie terapii eskperymentalnych jest łamaniem prawa.

Z tych samych powodów bezcelowe jest gromadzenie krwi pępowinowej od dzieci z SMA albo ich rodzeństwa.

Więcej informacji

Back To Top