skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Dostęp do nowoczesnych terapii

Fundacja SMA od początku swojego powstania dąży do ułatwienia dostępu do nowoczesnego leczenia dla chorych na SMA mieszkających w Polsce.

Umożliwienie leczenia za granicą

W 2016–2017 roku, w obliczu niedostępności nusinersenu w Polsce, Fundacja SMA wynegocjowała możliwość podawania polskim chorym tego leku w ośrodku w Paryżu – w ramach prowadzonego we Francji programu dostępu przedrejestracyjnego, bezpłatnego dla pacjentów. Program następnie był kontynuowany w Belgii. Dzięki temu ratujące życie leczenie otrzymało 23 chorych – dzieci oraz dorosłych.

Uruchomienie programu dostępu rozszerzonego do nusinersenu

W 2016–2017 roku Fundacja SMA wraz z polską społecznością SMA walczyła o wprowadzenie w Polsce programu wczesnego dostępu do leku nusinersen. Starania zakończyły się sukcesem – przedstawiciele firmy ostatecznie wyrazili zgodę na uruchomienie programu w naszym kraju, a Minister Zdrowia wydał zgodę w trybie wyjątkowym. Na prowadzenie programu zgodziły się też trzy szpitale w kraju.

Doprowadzenie do finansowania przez NFZ pierwszego leku na SMA

W latach 2017–2018 Fundacja SMA wraz z polską społecznością osób chorych przeprowadziła skuteczną kampanię, w wyniku której nusinersen – przełomowy lek na SMA, a zarazem jeden z najdroższych leków świata – został w całości objęty finansowaniem NFZ.

Tu opisujemy historię tej kampanii.

Badania kliniczne nowych leków w Polsce

Za pośrednictwem Fundacji, chorzy z Polski mogą brać udział w prowadzonych za granicą badaniach klinicznych nowych leków. Otwarcie takiej możliwości było szczególnie ważne przed udostępnieniem leczenia nusinersenem w ramach NFZ. Dzięki ułatwieniu wczesnego włączenia ponad 20 niemowląt do badań klinicznych – nusinersenu, risdiplamu, terapii genowej i branaplamu – nie tylko dzieciom tym uratowane zostało życie, ale przyspieszone zostało pomyślne zakończenie tych badań.

Dalsze starania Fundacji SMA doprowadziły do otwarcia w Polsce czterech badań klinicznych risdiplamu.

Fundacja nadal działa w kierunku wspierania badań klinicznych nad nowymi lekami na SMA.

Back To Top