Od 2015 r. Fundacja SMA brała udział w działaniach polskich organizacji zajmujących się chorobami rzadkimi, w tym Forum ORPHAN, mających na celu opracowanie i doprowadzenie do przyjęcia Planu dla Chorób Rzadkich.
Działania te zostały zwieńczone sukcesem w 2021 r., gdy Rada Ministrów przyjęła Plan jako dokument rządowy.
Plan ma na celu poprawę diagnostyki chorób rzadkich i opieki medycznej nad osobami, które na takie choroby chorują. Wśród zadań wymienionych w Planie znajdują się:
- utworzenie ośrodków eksperckich w chorobach rzadkich i opracowanie modelu ich finansowania
- poprawa diagnostyki chorób rzadkich poprzez jej standaryzację i doposażenie laboratoriów
- stworzenie ogólnopolskiego rejestru chorób rzadkich
- wdrożenie tzw. paszportu pacjenta z chorobą rzadką
- ułatwienia w procedurze refundacyjnej leków na choroby rzadkie
- ułatwienia w stosowaniu leków poza wskazaniami rejestracyjnymi w sytuacji leczenia chorób rzadkich.
W ostatecznej wersji Planu niestety nie znalazły się dyskutowane wcześniej zapisy o zwiększonym wsparciu socjalnym – dokument, który powstał w Ministerstwie Zdrowia, ostatecznie koncentruje się na zadaniach, za które odpowiedzialne jest tylko to ministerstwo.
Cieszymy się ze wszystkimi, że Plan – w którego powstanie Fundacja SMA miała swój wkład – stał się oficjalnym programem rządu, ma zapewnione finansowanie i będzie realizowany.
Z dokumentem można się zapoznać poniżej.