Reldesemtiv

Reldesemtiv (dawniej: CK-2127107, CK-107) należy do klasy tzw. szybkich aktywatorów troponiny, tj. białka regulującego skurcze mięśni poprzecznie prążkowanych i mięśnia sercowego. Zadaniem leku jest zwiększenie odpowiedzi skurczowej mięśni w sytuacji obniżenia sygnału nerwowego. Lek ma więc poprawić funkcję mięśni, a nie wpływać na wadę genetyczną powodującą SMA.

Prace nad lekiem opartym na tej zasadzie rozpoczęły się w 2014 r. jako grant amerykańskiej organizacji CureSMA. Grantobiorca, firma Cytokinetics, miała zbadać skuteczność jednego ze swoich preparatów, o nazwie tirasemtiv, w rdzeniowym zaniku mięśni. W wyniku dalszych prac powstała nowa cząsteczka reldesemtiv, która w 2016 r. trafiła do badań z udziałem chorych.

Obecnie prace nad preparatem są prowadzone przez Cytokinetics w partnerstwie z japońskim przedsiębiorstwem farmaceutycznym Astellas.

Planowane badanie kliniczne

  • A Study of CK-2127107 in Patients With Spinal Muscular Atrophy – badanie fazy II u 36 chodzących i niechodzących chorych z SMA 2 i 3, którzy będą przyjmować substancję czynną (24 osoby) lub placebo (12 osób) przez 6 tygodni. Badanie prowadzone w USA i Kanadzie. Planowane zakończenie: czerwiec 2018 r. Według stanu na kwiecień 2018 nabór jeszcze się nie rozpoczął.