Reldesemtiv

RELDESEMTIV (wcześniej oznaczany kodami CK-2127107, CK-107) jest lekiem eksperymentalnym opracowywanym przez amerykańską firmę Cytokinetics w celu poprawy funkcji mięśniowej u osób chorych na SMA.

Reldesemtiv należy do klasy tzw. szybkich aktywatorów troponiny, tj. białka regulującego skurcze mięśni poprzecznie prążkowanych i mięśnia sercowego. Zadaniem leku jest zwiększenie odpowiedzi skurczowej mięśni w sytuacji obniżenia sygnału nerwowego. Lek ma więc poprawić funkcję mięśni, a nie wpływać na wadę genetyczną powodującą SMA.

Prace nad lekiem opartym na tej zasadzie rozpoczęły się w 2014 r. jako grant amerykańskiej organizacji CureSMA. Grantobiorca, firma Cytokinetics, miała zbadać skuteczność jednego ze swoich preparatów, o nazwie tirasemtiv, w rdzeniowym zaniku mięśni. W wyniku dalszych prac powstała nowa cząsteczka reldesemtiv, która w 2016 r. trafiła do badań z udziałem chorych.

Obecnie prace nad preparatem są prowadzone przez Cytokinetics w partnerstwie z japońskim przedsiębiorstwem farmaceutycznym Astellas.

Badanie kliniczne

Dotąd przeprowadzono jedno badanie kliniczne z udziałem chorych na SMA – było to badanie fazy II z udziałem 70 chodzących i niechodzących chorych z SMA 2 i 3, którzy przyjmowali substancję czynną (24 osoby) lub placebo (12 osób) przez 6 tygodni. Badanie było prowadzone w USA i Kanadzie.

Back To Top