ANB-004 jest eksperymentalną terapią genową opracowywaną do leczenia SMA przez rosyjski koncern Biocad we współpracy z Uniwersytetem w Massachusetts.
Podobnie jak Zolgensma, ANB-004 składa się z transgenu SMN1 wraz z promotorami genetycznymi, zamkniętego w kapsydzie wirusa AAV9. Charakterystyczne dla ANB-004 jest, że wirus został w dużej mierze zmodyfikowany w taki sposób, aby wywoływał możliwie niewielkie działania niepożądane, zwłaszcza w odniesieniu do wątroby.
ANB-004 ma być podawany dożylnie. Zakłada się, że jednorazowe podanie będzie wywierało trwały efekt terapeutyczny.
Badania kliniczne
Od lutego 2023 r. trwa pierwsze badanie kliniczne ANB-004 o nazwie BLUEBELL (campanula, dzwonek). Jest to badanie fazy I/II, w którym podstawowym pomiarem jest bezpieczeństwo terapii, jednak gromadzone będą również dane na temat ewentualnej poprawy funkcjonalnej.
Planowane jest włączenie 40 niemowląt poniżej 8 miesiąca życia, u których objawy SMA wystąpiły przed ukończeniem 6. miesiąca życia. Niemowlęta mają otrzymać pojedynczą dawkę ANB-004, która będzie zwiększana w miarę postępu badania. Będą monitorowane przez 12 miesięcy. Zakończenie badania planowane jest na wrzesień 2025 r.
Badanie BLUEBELL jest aktualnie w sześciu ośrodkach w Rosji – w Moskwie, Petersburgu i Jekaterynburgu. Możliwy jest udział niemowląt z zagranicy, o ile będą mogły legalnie przebywać na terytorium Rosji przez okres uczestnictwa w badaniu; producent zapewnia, że będzie zapewniał wsparcie dla rodzin przeprowadzających się do Rosji celem udziału w badaniu.