Spinraza® (nusinersen)

NUSINERSEN (nazwa handlowa: Spinraza®) to nowoczesny, pierwszy na świecie lek opracowany w celu przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Lek składa się z syntetycznego łańcucha DNA, który wnika do wnętrza komórek neuronów ruchowych i modyfikuje działanie genu SMN2. Dzięki temu komórki zaczynają kodować większą ilość białka SMN. W efekcie neurony ruchowe przestają obumierać. To, zwłaszcza w połączeniu z regularną rehabilitacją, u niemal wszystkich dzieci i większości dorosłych przynosi ciągłą, stabilną poprawę stanu zdrowia. Jeśli leczenie nusinersenem rozpocznie się przed wystąpieniem objawów SMA, lek w większości przypadków zapobiegnie pojawieniu się choroby.

Ze względu na swój rozmiar cząsteczka nusinersenu nie przekracza tzw. bariery krew-mózg, odgradzającej centralny układ nerwowy od układu krwionośnego. Dlatego nusinersen musi być podawany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego w kanale kręgowym, aby mógł łatwo dotrzeć i wniknąć do neuronów motorycznych, które są częścią rdzenia kręgowego. Takie podanie nosi nazwę punkcji lędźwiowej.

Nusinersen został dopuszczony do użytku w Stanach Zjednoczonych 24 grudnia 2016 r., a na obszarze Unii Europejskiej 30 maja 2017 r. W dalszej kolejności na rynek dopuszczały go kolejne kraje Europy i świata. Obecnie na świecie około 15–25% dzieci chorujących na najcięższą postać SMA ma dostęp do refundowanego leczenia nusinersenem. Dzięki wytrwałej kampanii Fundacji SMA, od 1 stycznia 2019 roku nieodpłatne leczenie nusinersenem jest w Polsce dostępne dla wszystkich chorych na SMA mających prawo do świadczeń NFZ.

Dawkowanie

Zgodnie z tzw. charakterystyką produktu leczniczego, nusinersen podaje się w następującym cyklu:

  • cztery dawki wysycające (trzy w odstępach dwutygodniowych, a czwarta – 4 tygodnie po trzeciej)
  • dawka podtrzymująca regularnie co cztery miesiące, poczynając od 9. tygodnia po ostatniej dawce wysycającej

Terapia nusinersenem jest terapią stałą, do przyjmowania przez czas nieokreślony (w praktyce: do czasu przejścia na inny, nowszy lek, kiedy się takowy pojawi).

Back To Top