Badanie kliniczne Jewelfish

JEWELFISH, czyli „rybka z klejnotów”, jest badaniem, którego celem jest określenie właściwości farmakologicznych, bezpieczeństwa oraz skuteczności eksperymentalnego preparatu risdiplam u chorych w różnym wieku i z różnymi postaciami SMA, którzy wcześniej przyjmowali nusinersen lub leki ekpserymentalne w ramach innych badań klinicznych. Priorytetem jest włączenie chorych z wcześniej przerwanych badań klinicznych prowadzonych przez firmę Roche, tj. z użyciem preparatów olesoxime i RG7800. Niewielka liczba miejsc została przeznaczona dla osób wcześniej leczonych nusinersenem lub terapią genową AVXS-101.

Badanie prowadzone jest w kilkunastu krajach świata, w tym w Polsce. Wszyscy uczestnicy otrzymują risdiplam (tj. nie podaje się placebo).

Kryteria uczestnictwa

W badaniu biorą udział osoby spełniające łącznie poniższe kryteria:

  • wiek 2–60 lat
  • potwierdzony badaniem genetycznym rdzeniowy zanik mięśni
  • brak umiejętności samodzielnego chodzenia (tj. przejścia więcej niż 10 metrów samodzielnie)
  • umiejętność siedzenia samodzielnego (bez oparcia), umiejętność uniesienia obu rąk (dłoni) na wysokość twarzy
  • wcześniejsze leczenie nusinersenem (co najmniej 4 dawki) albo przyjmowanie olesoxime, AVXS-101 lub RG7800 w ramach badań klinicznych.
  • osoby przyjmujące salbutamol: rozpoczęcie regularnego przyjmowania nie później niż 6 miesięcy przed włączeniem do badania Sunfish oraz wyrażenie zgody na kontynuowanie salbutamolu w tej samej dawce przez cały okres badania
  • pomyślne przejście szczegółowych badań okulistycznych (skan dna oka i in.)
  • brak trwających lub niedawno przebytych innych współwystępujących chorób, które w opinii lekarza prowadzącego badanie mogą zaburzać przebieg badania lub wpływać na bezpieczeństwo, w tym zwłaszcza chorób oka
  • brak planów operacyjnego leczenia skoliozy lub miednicy w ciągu najbliższego roku ani przeprowadzonego takiego zabiegu w minionych 6 miesiącach
  • osoby wcześniej leczone nusinersenem: zaprzestanie przyjmowania nusinersenu na czas uczestnictwa w badaniu
  • nieprzyjmowanie leków, które mogą zaburzać działanie substancji czynnej lub wpływać na wyniki testów biochemicznych (wykaz dostępny u lekarza prowadzącego badanie)
  • gotowość do wielokrotnego podróżowania do ośrodka prowadzącego badanie przez cały okres badania (24 miesiące)
  • inne szczegółowe kryteria opisane w protokole badania

Aktualny stan

Nabór do badania został zakończony globalnie w listopadzie 2019 roku.

Adresy

Badanie prowadzone jest w kilkunastu ośrodkach na całym świecie. W Polsce badanie prowadzi następujący ośrodek:

  • Oddział Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, ul. Banacha 1a, 02-097 Warszawa
    email: [email protected]
    tel. 22 599 28 57

Dalsze informacje