Badanie kliniczne JEWELFISH

Badanie JEWELFISH, czyli „rybka z klejnotów”, ma na celu określenie właściwości farmakologicznych, bezpieczeństwa oraz skuteczności risdiplamu u chorych w różnym wieku i z różnymi postaciami SMA, którzy wcześniej przyjmowali nusinersen lub leki ekpserymentalne w ramach innych badań klinicznych.

Celem badania było wprowadzenie risdiplamu u uczestników wcześniejszych badań klinicznych, które musiały zostać przerwane – tj. badań z użyciem preparatów olesoxime i RG7800. Niewielka liczba miejsc w tym badaniu została też przeznaczona dla osób wcześniej leczonych nusinersenem lub terapią genową AVXS-101.

W badaniu tym biorą udział dzieci i dorośli w wieku 2–60 lat, którzy nie są w stanie samodzielnie chodzić (tj. mają SMA typu 2 lub 3a). Wszyscy uczestnicy otrzymują risdiplam (tj. nie podaje się placebo).

Badanie prowadzone jest w kilkunastu krajach świata, w tym w Polsce.

Aktualny stan

Nabór do badania został zakończony globalnie w listopadzie 2019 roku.

Badanie uruchomiono w kilkunastu ośrodkach na całym świecie. W Polsce prowadzone jest na Oddziale Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, ul. Banacha 1a, 02-097 Warszawa.