skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Evrysdi podawany przedobjawowo

W celu określenia skuteczności risdiplamu u noworodków, u których badanie genetyczne wskazuje na SMA, ale jeszcze nie pojawiły się pierwsze objawy choroby, uruchomiono badanie kliniczne RAINBOWFISH („Tęczowa rybka”).

Badanie jest zaprojektowane na 24 miesiące – po tym czasie nastąpi odczyt danych i obliczenie, jaki odsetek dzieci jest w stanie siedzieć samodzielnie.

W badaniu mogą wziąć udział niemowlęta spełniające łącznie wszystkie poniższe kryteria:

  • Rozpoznanie SMA potwierdzone badaniem genetycznym
  • Brak objawów klinicznych choroby
  • Wiek do 42 dni (6 tygodni)
  • Wiek ciążowy w dniu porodu: 37–42 tygodnie w wypadku ciąży pojedynczej, 34–42 tygodnie w wypadku ciąży bliźniaczej

Poniższe kryteria wykluczają z udziału w badaniu:

  • Stosowanie innego leku lub leku eksperymentalnego
  • Waga do wieku poniżej 3. centyla
  • Saturacja poniżej 95%
  • Występowanie licznych przykurczów mięśniowych
  • Występowanie innych objawów lub schorzeń, w tym schorzeń oczu, krążenia, wątroby, a także nieprawidłowe wyniki badań diagnostycznych

Udział w badaniu jest nieodpłatny. Rodzice otrzymają zwrot wielu kosztów ponoszonych w związku z udziałem.

Aktualny stan

Nabór do badania trwa. Rodziców, którzy spodziewają się potomka z SMA, zapraszamy do kontaktu z Fundacją.

Ośrodki prowadzące badanie

Według stanu na 30 listopada 2019 roku badanie prowadzone jest w następujących państwach: Arabia Saudyjska, Australia, Belgia, Brazylia, Chiny, Polska, Rosja, Stany Zjednoczone i Włochy.

W Polsce badanie prowadzone jest w dwóch ośrodkach:

  • Klinika Neurologii Rozwojowej, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, ul. Dębinki 7, 80-952 Gdańsk, tel. 58 349 23 90
  • Oddział Neurologii i Epileptologii, Pomnik–Szpital Centrum Zdrowia Dziecka, aleja Dzieci Polskich 20, 04-730 Warszawa, tel. 22 815 74 04
Back To Top