Rusza badanie kliniczne wyższej dawki nusinersenu u osób leczonych risdiplamem

Nusinersen w kolejnym badaniu klinicznym! Do badania nazwanego ASCEND zostaną zaproszone osoby mające SMA typu 2 i 3, które dotychczas przyjmowały risdiplam. Osoby te otrzymają nusinersen w eksperymentalnej, znacznie podwyższonej dawce i w nieco innym schemacie dawkowania.

Wyższa dawka nusinersenu (tj. leku Spinraza) jest badana od 2020 roku w badaniu zwanym DEVOTE i wstępne dane wskazują, że była bezpieczna. Teraz rusza kolejne badanie wyższej dawki – tym razem u niechodzących chorych z SMA 2 i 3, którzy byli leczeni risdiplamem.

Nie jest to pierwsze badanie, w którym firma Biogen testuje przełączanie z innych leków na nusinersen. Niedawno ogłoszone zostało badanie RESPOND, do którego włączane są dzieci wcześniej leczone terapią genową.

Na ten moment nie wiemy, czy badanie ASCEND zostanie uruchomione w Polsce, a jeśli tak, to kiedy i w których ośrodkach. Będziemy informowali na bieżąco.

List od firmy Biogen

Polskie tłumaczenie listu, który otrzymaliśmy od firmy Biogen:

W odpowiedzi na prośbę z Państwa strony z radością przekazujemy informację na temat badania ASCEND – nowego globalnego badania klinicznego planowanego przez firmę Biogen.

Jakkolwiek w ostatnich latach poczyniono ogromne postępy w leczeniu SMA, istnieją możliwości dalszej poprawy wyników i jakości życia pacjentów. Badanie ASCEND ma na celu sprawdzenie, czy leczenie eksperymentalną wyższą dawką nusinersenu może poprawić wyniki kliniczne i stanowić odpowiedź na niezaspokojoną potrzebę medyczną u pacjentów z późną postacią SMA, którzy wcześniej przyjmowali risdiplam.

Zarys badania ASCEND

Badanie ASCEND oceni, czy nusinersen podawany w eksperymentalnej wyższej dawce może odpowiadać na niezaspokojoną potrzebę kliniczną u pacjentów z późną postacią SMA, którzy są leczeni risdiplamem i chcą zmienić swój schemat leczenia. Obejmie ono zarówno dorosłych, którzy przed risdiplamem byli leczeni nusinersenem, jak i dzieci, nastolatków i dorosłych, którzy byli leczeni wyłącznie risdiplamem i nie otrzymywali wcześniej nusinersenu.

Projekt badania

Protokół ASCEND został złożony do organów regulacyjnych. ASCEND ma być badaniem trwającym około 2,5 roku, do którego zostanie włączonych maksymalnie 135 niechodzących pacjentów z późną postacią SMA w wieku od 5 do 39 lat. Wymogiem jest, aby wszyscy uczestnicy przed przystąpieniem do badania byli leczeni maksymalną dawką 5 mg risdiplamu oraz chcieli i mogli zmienić swój schemat leczenia na wyższą dawkę nusinersenu; będą obowiązywały również dalsze kryteria kwalifikacji. Wszyscy uczestnicy otrzymają dwie dawki wysycające 50 mg w odstępie dwóch tygodni, a następnie, przez pozostały okres badania, dawki podtrzymujące 28 mg co cztery miesiące. Dawki 50 mg i 28 mg nie są dawkami zgodnymi ze wskazaniem rejestracyjnym nusinersenu – są wyższe od obecnie zatwierdzonej dawki 12 mg. Te same wyższe dawki są również przedmiotem badania klinicznego DEVOTE.

Wyniki

W badaniu planuje się ocenę skuteczności za pomocą skali RULM (zrewidowany moduł kończyn górnych). Dodatkowe wyniki kliniczne obejmują bezpieczeństwo, skalę HFMS-E (rozszerzona skala funkcjonalnej motoryki Hammersmith) oraz pomiar obciążenia opieką nad pacjentem. Badany będzie również poziom białka neuronowego zwanego neurofilamentem jako biologicznego markeru aktywności choroby. U uczestników w wieku 13 lat i starszych zostanie również oceniona motoryka mała przy użyciu aplikacji mobilnej.

Termin

Spodziewamy się, że pierwsi pacjenci zostaną zakwalifikowani do badania ASCEND jeszcze w 2021 r. Dalsze informacje na temat badania będą wkrótce dostępne na stronie www.clinicaltrials.gov.

Partnerstwo

Projekt badania był konsultowany ze społecznością SMA celem zapewnienia, że ​​zastosowane zostaną miary wyników klinicznych mające największe znaczenie dla pacjentów. Jesteśmy wdzięczni wszystkim rodzinom, opiekunom i badaczom, którzy wciąż pomagają nam ulepszać opiekę nad rodzinami borykającymi się z SMA.

Jako zespół pozostajemy oddanym partnerem tej społeczności i jesteśmy gotowi na życzenie przekazywać dalsze informacje.

Z wyrazami szacunku,

Michaela Hrdličková
Dyrektor ds. Rzecznictwa Pacjentów SMA, Europa/Kanada/Rynki Partnerskie, Biogen