DEVOTE – nowe badanie kliniczne nusinersenu w wyższym dawkowaniu

Firma Biogen ogłosiła uruchomienie nowego badania klinicznego przy użyciu nusinersenu. Zaskakujące? Jak najbardziej, gdyż nusinersen (Spinraza®) jest już od dawna stosowany w leczeniu SMA, gdzie dokonał ogromnego przełomu. Teraz producent zdecydował się sprawdzić, czy zmienione dawkowanie leku nie okaże się jeszcze skuteczniejsze, a przy tym wygodniejsze dla pacjenta niż dotychczasowy tryb.

Poniżej podajemy komunikat, który jako członek Zarządu SMA Europe otrzymaliśmy od firmy Biogen. Za komunikatem podajemy bardziej szczegółowy opis badania DEVOTE.

Szanowni Członkowie Zarządu SMA Europe,

W odpowiedzi na Państwa zapytanie dotyczące trwających programów badań klinicznych w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA), z radością informujemy o nowym badaniu klinicznym DEVOTE. Badanie ma na celu określić, czy zwiększone dawkowanie nusinersenu przełoży się na zwiększoną skuteczność w leczeniu SMA w szerokiej populacji chorych.

Badanie DEVOTE zostało publicznie ogłoszone na XIII Kongresie Europejskiego Towarzystwa Neurologii Dziecięcej (EPNS) odbywającym się w Atenach.

Celem badania jest określenie długookresowego profilu bezpieczeństwa i skuteczności nusinersenu u przewidywanej liczby ponad 100 uczestników w różnym wieku, w tym osób dorosłych. Badanie sprawdzi możliwość zwiększenia skuteczności, a także bezpieczeństwa i tolerowalności nusinersenu stosowanego w większej dawce. DEVOTE będzie randomizowanym i kontrolowanym badaniem fazy 2/3 o rosnącej dawce. Zostanie uruchomione w 50 ośrodkach na świecie.

Badanie będzie składało się z trzech części:

  • Część otwarta – określenie bezpieczeństwa
  • Część randomizowana w trybie podwójnie ślepej próby, gdzie grupa kontrolna będzie otrzymywać standardowe leczenie (w dotychczasowym trybie)
  • Ponownie część otwarta

Więcej informacji o badaniu DEVOTE znajduje się na stronie ClinicalTrials.

[Następuje krótki opis badania, którego nie tłumaczyliśmy, gdyż poniżej podajemy dużo bardziej szczegółowy opis.]

Jesteśmy bardzo przejęci uruchomieniem tego nowego badania i pragniemy podziękować wszystkim rodzinom SMA, opiekunom i badaczom, którzy pomogą nam zebrać te cenne dane i informacje.

Jako zespół jesteśmy wiernym partnerem tej społeczności i będziemy obecni również w przyszłości, aby na życzenie przekazywać najnowsze informacje. Pragniemy podziękować SMA Europe za nieustające partnerstwo.

Z poważaniem,

Zespół ds SMA
Biogen

 

Opis badania

Jak wspomniano w liście, badanie nusinersenu będzie składać się z trzech części:

Część A. Zbadanie bezpieczeństwa dawkowania 28/28 mg

W części tej uczestnicy otrzymają trzy dawki wysycające w wysokości 28 mg (dzień 1, 15 i 29), a następnie dwie dawki podtrzymujące w tej samej wysokości 28 mg (dzień 149 i 269). Przypomnijmy, że dawką używaną w standardowym leczeniu jest 12 mg.

Do udziału w tej części zostaną zaproszone dzieci z SMA typu 2 i 3 w wieku 2–15 lat.

Część B. Zbadanie skuteczności dawkowania 50/28 mg

W tej części będą dwie grupy. Osoby przydzielone losowo do grupy badanej otrzymają dwie dawki wysycające w wysokości 50 mg (dzień 1 i 15), a następnie dwie dawki podtrzymujące 28 mg (dzień 135 i 279), przy czym w dniach 29, 64 i 183 odbędzie się podanie pozorne (nakłucie skóry – chodzi o to, żeby zespół oceniający uczestników nie wiedział, który pacjent jest w której grupie).

Osoby w grupie kontrolnej otrzymają tradycyjne dawkowanie – cztery dawki wysycające 12 mg w dniach 1, 15, 29 i 64, a następnie dwie dawki podtrzymujące raz na cztery miesiące (dzień 183 i 279), przy czym dodatkowo w dniu 135 odbędzie się podanie pozorne.

Do udziału w tej części badania zostaną zaproszone następujące kategorie chorych:

  • Niemowlęta z SMA typu 1 w wieku do 7 miesięcy, wydolne oddechowo
  • Dzieci z SMA typu 2 w wieku 2–10 lat, samodzielnie siedzące, mające nie mniej niż 10 i nie więcej niż 54 punkty na skali HFMS

Część C. Zbadanie podwyższania dawki 12/50/28 mg

W tej części chorzy, którzy przyjmowali nusinersen od co najmniej roku, w pierwszym dniu badania otrzymają jednorazową dawkę wzmagającą w wysokości 50 mg (musi to nastąpić 4 miesiące po podaniu poprzedniej dawki w ramach standardowego leczenia). Następnie otrzymają dwie dawki podtrzymujące 28 mg w dniach 121 i 241.

Do udziału w tej części zostaną zaproszone osoby w wieku powyżej 18 lat, mające SMA typu 3 i nadal chodzące, które od co najmniej roku przyjmują nusinersen w ramach standardowego leczenia.

Gdzie?

Ośrodki, które będą prowadzić badanie, nie zostały jeszcze publicznie zidentyfikowane. Liczymy jednak, że wśród nich będą ośrodki z Polski: dzięki zaangażowaniu lekarzy oraz wysiłkom Fundacji, Polska staje się jednym z bardziej liczących się krajów prowadzenia badań klinicznych w SMA. Dokładniejsze informacje przekażemy w odpowiednim czasie.

Kiedy?

Badanie powinno zostać uruchomione w pierwszej połowie 2020 roku w niektórych krajach jeszcze w tym roku, przy czym każdy uczestnik będzie uczestniczył w badaniu nie dłużej niż 10 miesięcy (o ile badanie nie zostanie przedłużone).

Więcej informacji

ClinicalTrials (w jęz. angielskim)

Nusinersen (Spinraza®)

• 20 września 2019


Poprzedni wpis

Następny wpis