Badania nad terapią genową w SMA rozpoczęły się we Francji w 2006 r., kiedy dr zespół dr Martine Barkats, finansowany m.in. przez organizację pacjencką AFM-Téléthon, opracował metodę dostarczania transgenów do motoneuronów przy użyciu wirusa scAAV9. Prace postępowały dalej i w 2011 r. dr Barkats ogłosiła “wyleczenie” myszy z ciężką postacią rdzeniowego zaniku mięśni za pomocą terapii genowej.
Wkrótce potem dr Brian Kaspar z USA rozpoczął prace nad zastosowaniem klinicznym tej metody. Dzięki wielomilionowemu finansowaniu m.in. przez organizacje pacjenckie, w tym SMA Europe, Cure SMA oraz Sophia’s Cure Foundation, metodę genetycznego modyfikowania objawów SMA przetestowano u myszy i świń, a bezpieczeństwo również u małp. Od 2013 r. rozwój terapii genowej prowadzony był przez dr Kaspara w ramach założonej przez niego firmy AveXis (później, w 2018 roku, przejętej przez koncern Novartis).
Wiosną 2015 r. po raz pierwszy podano terapię genową AVXS-101 (Zolgensma) dziecku z SMA w ramach zarejestrowanego badania klinicznego. Do połowy 2016 r. w badaniu było już 15 dzieci. W następnych latach otworzono trzy kolejne badania kliniczne z udziałem niemowląt, w tym dwa poza granicami Stanów Zjednoczonych.
Na podstawie wyników tych badań w październiku 2018 roku firma AveXis złożyła wniosek o dopuszczenie tej postaci leku Zolgensma na rynek w Unii Europejskiej, Stanach Zjednoczonych i Japonii. Dnia 24 maja 2019 roku forma dożylna leku została dopuszczona na rynek amerykański do stosowania u dzieci ze SMA w wieku poniżej 24 miesięcy, w tym dzieci przedobjawowych. 20 marca 2020 roku Zolgensma została dopuszczona do stosowania w Japonii. 19 maja 2020 roku otrzymała decyzję Komisji Europejskiej o warunkowym dopuszczeniu na rynek Unii Europejskiej u chorych o wadze do 21 kg i spełniających dodatkowe kryteria.