Risdiplam

RISDIPLAM (wcześniej oznaczany kodami: RG7916, RO7034067) jest eksperymentalnym preparatem opracowanym do przyczynowego leczenia SMA. Ma postać syropu, który przyjmuje się raz dziennie drogą pokarmową – doustnie, przez sondę albo przez peg.

Przyjmowany regularnie (codziennie), risdiplam znacząco zwiększa poziom białka SMN we wszystkich tkankach organizmu. To jego ogólnoustrojowe działanie przekłada się na leczniczy wpływ nie tylko w motoneuronach, ale w pozostałych tkankach organizmu.

Risdiplam jest rozwijany przez konsorcjum złożone z firm farmaceutycznych Roche i PTC Therapeutics oraz amerykańskiej fundacji SMA Foundation, która sfinansowała odkrycie tej cząsteczki.

Od 2015 roku toczą się badania kliniczne risdiplamu z udziałem chorych na SMA. W badaniu FIREFISH risdiplam podawany jest niemowlętom z niemowlęcą postacią rdzeniowego zaniku mięśni. W badaniu SUNFISH preparat przyjmują dzieci, młodzież i dorośli z SMA typu 2 i 3. Do zbadania efektów preparatu u przedobjawowych niemowląt uruchomione jest badanie RAINBOWFISH. W 2019 roku, uruchomiono dodatkowe badanie kliniczne JEWELFISH dla chorych, którzy wcześniej przyjmowali inne leki lub preparaty eksperymentalne.

Dzięki pracy Fundacji SMA od 2018 roku wszystkie cztery badania prowadzone są również w Polsce.

Dane z tych badań okazały się tak zachęcające, że w listopadzie 2019 roku firma Roche złożyła wniosek o dopuszczenie risdiplamu na rynek USA do leczenia wszystkich postaci SMA u chorych bez ograniczeń wiekowych. Decyzja ma zostać wydana 24 maja 2020 roku. W Unii Europejskiej wniosek o dopuszczenie risdiplamu ma zostać złożony dopiero w połowie 2020 roku, po uzyskaniu bardziej szczegółowych danych o skuteczności. Jednak już teraz wiadomo, że preparat ma łagodny profil bezpieczeństwa i wywiera istotne działanie lecznicze u chorych w każdym wieku i z każdą postacią SMA.

Od 2020 roku producent nieodpłatnie dostarcza risdiplam dla chorych z najcięższą postacią choroby w ramach globalnego programu dostępu.

SMA Europe oraz Fundacja SMA pozostają w dialogu z Roche oraz Europejską Agencją Leków w kwestii rozwoju i szybkiego wprowadzenia risdiplamu do standardowego leczenia.

Back To Top