Skip to content

Wielka Brytania ogranicza stosowanie terapii genowej ze względów bezpieczeństwa

Brytyjskie władze odpowiedzialne za bezpieczeństwo leków zdecydowały o ograniczeniu stosowania terapii genowej Zolgensma w Wielkiej Brytanii. Od 9 stycznia 2023 r. lek ten może być stosowany tylko u dzieci w wieku do 12 miesięcy. Wynika to z wystąpienia ciężkich działań niepożądanych u kilkorga dzieci z SMA, które otrzymały tę terapię w starszym wieku.

Lek Zolgensma został w Wielkiej Brytanii objęty refundacją bez ograniczeń wiekowych. Istotne było tylko, aby dziecko miało pierwszy typ SMA (lub było przedobjawowe) i ważyło nie więcej niż 21 kg. W pierwszej połowie 2022 r. rozpoczęto więc podawanie leku dzieciom cięższym niż dotychczasowy konsensus 13,5 kg.

Niestety, u “niewielkiej liczby” tych dzieci wystąpiły ciężkie objawy niepożądane związane z uszkodzeniem wątroby. Zgodnie z naszymi informacjami, dzieci wymagały wielomiesięcznego pobytu na oddziale intensywnej terapii. Wszystkie dzieci przeżyły.

Przypomnijmy, że wielkość dawki leku Zolgensma jest proporcjonalna do wagi pacjenta i ryzyko oraz intensywność działań niepożądanych rosną wraz z wiekiem.

W związku z powyższym brytyjskie środowisko medyczne zaleciło tymczasowe wstrzymanie stosowania leku Zolgensma u dzieci z SMA starszych niż rok. Decyzja obowiązuje do odwołania.

Przypomnijmy, że europejski konsensus medyczny z 2020 r. uznał, że ze względów bezpieczeństwa lek Zolgensma powinien być stosowany u dzieci o wadze nieprzekraczającej 13,5 kg, i granica ta jest powszechnie stosowana przez lekarzy w Europie. Z kolei w Stanach Zjednoczonych i wielu innych państwach świata granicę stosowania tego leku ustanowiono na 24 miesiące. Zastosowanie granicy wiekowej zamiast wagowej ma na celu m.in. zapobieżenie głodzeniu dzieci przez rodziców, co w SMA jest niebezpieczne ze względu na zaburzenia metabolizmu i szybsze wyniszczenie mięśni.

Jakkolwiek lek terapii genowej Zolgensma jest wysoce skuteczny, zwłaszcza na wczesnym etapie rozwoju objawów SMA, to Fundacja SMA konsekwentnie podkreśla, że jego stosowanie musi odbywać się tylko w wyspecjalizowanych ośrodkach eksperckich, w których doświadczony zespół lekarski będzie w stanie kompetentnie, bezstronnie ocenić bezpieczeństwo oraz potrzebę zastosowania tej zaawansowanej terapii u danego pacjenta.

Więcej informacji (ang.)

Back To Top