Ruszyło badanie kliniczne terapii genowej podawanej dooponowo

Ogłaszaliśmy już, że firma Novartis pracuje nad terapią genową, którą można by stosować we wszystkich typach SMA bez ograniczeń wiekowych ani wagowych. Otóż odpowiednie badanie kliniczne – pod nazwą STEER– zostało już uruchomione w 12 państwach. Nabór trwa!

Opcja stosowania terapii genowej podanej nie dożylnie, a dooponowo (tj. do kanału kręgowego) od początku była kusząca. Takie rozwiązanie pozwoliłoby na stosowanie dawki ok. 10-krotnie niższej, przez co znacznie by się zmniejszyło ryzyko poważnych działań niepożądanych. Prawdopodobnie taka forma terapii genowej byłaby na tyle bezpieczna, że można by ją stosować nawet u osób dorosłych. Nie bez znaczenia jest też fakt, że lek trafiałby bezpośrednio do motoneuronów, podobnie jak lek Spinraza.

W 2018 roku producent rozpoczął odpowiednie badanie kliniczne i eksperymentalną terapię w ten sposób otrzymało sześcioro dzieci. W 2019 r. pojawiły się sygnały wskazujące na toksyczność u zwierząt laboratoryjnych i badanie zostało wstrzymane. Jednak w 2021 roku sprawa bezpieczeństwa została pomyślnie wyjaśniona i producent uzyskał zgodę na wznowienie badań.

Dzisiaj z radością informujemy, że badanie kliniczne terapii genowej podawanej dokanałowo zostało uruchomione i nosi nazwę STEER. Weźmie w nim udział 125 uczestników – dzieci i młodzieży z SMA typu 2 w wieku 2–18 lat, którzy dotychczas nie przyjmowali żadnego leku na SMA. Uczestnicy losowo otrzymają albo badany lek, albo, w ramach grupy kontrolnej, leczenie pozorowane (tj. nakłucie na odcinku lędźwiowym). Po 12 miesiącach od podania nastąpi pomiar skuteczności i uczestnicy zostaną zamienieni grupami: uczestnicy z grupy kontrolnej otrzymają terapię genową, a uczestnicy z grupy aktywnej – dawkę pozorowaną.

Po 15 miesiącach uczestnictwa nastąpi ostateczny pomiar skuteczności i zakończenie badania. Następnie byli uczestnicy będą monitorowani w ramach wieloletnich obserwacji.

Badanie STEER zostało uruchomione w 27 ośrodkach w 12 państwach świata – w większości w takich, w których nie ma w pełni refundowanego leczenia SMA i istnienie nieleczonej grupy kontrolnej nie budzi zastrzeżeń etycznych. Aktualna lista państw to: Arabia Saudyjska, Chiny, Dania, Indie, Malezja, Meksyk, Południowa Afryka, Singapur, Stany Zjednoczone, Tajlandia, Tajwan, Wietnam.

Osoby pragnące uzyskać więcej informacji zapraszamy do kontaktu.

Strona badania na Clinical Trials (ang.)