Fundacja SMA zwróciła się do firmy Roche z prośbą o informację na temat aktualnych badań klinicznych prowadzonych przez ich firmę w Polsce, poniżej informacje o toczących się dwóch badaniach MANATEE i HINALEA. Badanie MANATEE Badanie kliniczne sprawdzające, na ile bezpieczny…
Mamy dla Was dobrą wiadomość! Jak się właśnie dowiedzieliśmy – producent doustnego leku na SMA – risdiplamu (Evrysdi) – złożył wniosek o rozszerzenie wskazań refundacyjnych do stosowania tej terapii, tak, aby były one zgodne ze wskazaniami zawartymi w Charakterystyce Produktu…
Mamy dla Was kolejną dobrą, przedświąteczną wiadomość! W 10 wybranych ośrodkach w Polsce prawdopodobnie na początku przyszłego roku luty lub marzec ruszy pilotażowy program leczenia domowego SMA lekiem doustnym – risdiplamem! W tym momencie jest etap przygotowań administracyjnych. W pilotażu…
Zgodnie z decyzją Komisji Europejskiej, od dzisiaj risdiplam może być stosowany również u niemowląt młodszych niż dwa miesiące. Dzisiaj Komisja Europejska zatwierdziła rozszerzenie zakresu rejestracyjnego risdiplamu (Evrysdi), zezwalając na leczenie niemowląt w wieku 0–2 miesiące mających do 4 kopii genu…
Ostatni czas obfitował w oświadczenia udostępniane przez firmy farmaceutyczne, które dzieliły się postępem w rozwoju lub wynikami badań, dotyczącymi rozwiązań terapeutycznych. Ta duża ilość wiadomości związana była z międzynarodową konferencją Cure SMA, która odbyła się w USA na przełomie czerwca…
Podczas tegorocznej konferencji naukowej Muscular Dystrophy Association (MDA) zaprezentowano wyniki uzyskane po 4 latach leczenia risdiplamem pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 i typu 3 (głównie niechodzących), uczestniczących w badaniu klinicznym SUNFISH. W badaniu tym uczestniczyło 180 pacjentów w…
Czy risdiplam zostanie globalnie uznany za tzw. lek podstawowy? Amerykańska organizacja KEI złożyła wniosek o to do Światowej Organizacji Zdrowia, a Fundacja SMA podpisała list z poparciem.
Nowe dane dotyczące leku Evrysdi firmy Roche obejmujące 4 lata obserwacji potwierdzają długoterminową skuteczność i profil bezpieczeństwa u chorych osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 2 i 3. Firma Roche ogłosiła nowe długoterminowe dane dotyczące leku Evrysdi® (risdiplam) dla…
11 stycznia 2023 odbył się na zorganizowany przez naszą Fundację webinar dotyczący refundowanego leczenia doustnego SMA czyli z zastosowaniem leku risdiplam. Na pytania dotyczące kwalifikacji do leczenia doustnego w ramach programu lekowego B.102, zasad stosowania, wydawania i przechowywania risdiplamu odpowiadały…
Zapraszamy na webinar „Nowe możliwości leczenia osób z SMA – terapia doustna w programie lekowym”. Podczas spotkania będziemy rozmawiać o zmianie w programie lekowym, która nastąpiła od 1 września 2022 i dała dostęp do leczenia doustnego SMA.
Podsumowujemy nasz cykl o terapii doustnej w pytaniach i odpowiedziach. Pytania pojawiły się po tym, jak od 1 września 2022 osoby żyjące z SMA w Polsce uzyskały dostęp do refundowanego leczenia risdiplamem w ramach zintegrowanego programu lekowego B.102.FM, a na…
Drodzy, docierają do nas liczne pytania dotyczące dostępności leku doustnego risdiplam. Po decyzji refundacyjnej z września br. pacjenci z SMA uzyskali możliwość leczenia 3 innowacyjnymi lekami, kwalifikacja do leczenia rozpoczyna się od pierwszego kroku – zgłoszenia się do ośrodka, który…
Z ogromną radością informujemy, że od 1 września br. w Polsce będzie finansowane leczenie lekami Zolgensma (terapia genowa) i Evrysdi (terapia doustna). Jak przekazał minister zdrowia Adam Niedzielski, leki te będą dostępne w ramach jednolitego programu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni,…
Rodzice dzieci zdiagnozowanych z SMA w badaniu przesiewowym noworodków apelują dziś do Ministra Zdrowia o refundację terapii genowej lekiem onasemnogen abeparwowek (Zolgensma) i terapii doustnej lekiem rysdyplam (Evrysdi). Wspólna praca Fundacji SMA, klinicystów i diagnostów sprawiła, że Polska jest pośród…
Do Ministerstwa Zdrowia skierowaliśmy wczoraj wspólne stanowisko organizacji pacjentów, konsultantów krajowych w dziedzinie neurologii oraz neurologii dziecięcej oraz towarzystw naukowych medycznych w sprawie objęcia refundacją leku Evrysdi.
Europejska Agencja Leków zmieniła warunki przechowywania leku Evrysdi – teraz dopuszczalne jest przechowywanie poza lodówką przez krótki czas.