Aktualizacja informacji o badaniach klinicznych prowadzonych przez firmę Roche

Fundacja SMA zwróciła się do firmy Roche z prośbą o informację na temat aktualnych badań klinicznych prowadzonych przez ich firmę w Polsce, poniżej informacje o toczących się dwóch badaniach MANATEE i HINALEA.

Badanie MANATEE

Badanie kliniczne sprawdzające, na ile bezpieczny jest produkt RO7204239 w połączeniu z risdiplamem i jak skuteczne jest to połączenie w celu poprawy funkcji mięśni u osób z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badanie, składające się z dwóch części prowadzonych w trybie ciągłym, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i skuteczność produktu RO7204239 stosowanego w skojarzeniu z risdiplamem (RO7034067) u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni

Status badania: rekrutacja

Identyfikator badania:

NCT05115110 BN42644

Więcej informacji, w tym lista ośrodków rekrutujących do badania w Polsce:

https://wiedzapacjenta.roche.pl/pl/trials/muscle-and-peripheral-nerve-disease/sma/a-study-to-investigate-the-safety-and-efficacy-of-ro720-92328.html

https://clinicaltrials.gov/study/NCT05115110?term=NCT05115110%20BN42644&rank=1

BADANIA HINALEA 1 i 2

Na stronie clinicaltrials.gov dostępne są informacje o dwóch badaniach klinicznych dotyczących stosowania risdiplamu po terapii genowej:

1. Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo risdiplamu podawanego jako wczesna interwencja u dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni po terapii genowej (HINALEA 1)

https://clinicaltrials.gov/study/NCT05861986?cond=Spinal%20Muscular%20Atrophy&term=risdiplam&rank=2

Identyfikator badania:

NCT05861986

2. Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania risdyplamu u dzieci i młodzieży z rdzeniowym zanikiem mięśni, u których wystąpił plateau lub pogorszenie funkcji po terapii genowej (HINALEA 2)

https://clinicaltrials.gov/study/NCT05861999?cond=Spinal%20Muscular%20Atrophy&term=risdiplam&rank=3

Identyfikator badania:

NCT05861999

Status badań: Aktualnie trwają przygotowania do aktywacji ośrodków rekrutujących, informacje o badaniach można śledzić na stronie clinicaltrials.gov.