Fundacja SMA zaprasza całą Społeczność SMA do udziału w wyjątkowym spotkaniu online z wiodącymi klinicystkami prof. Anną Kosterą-Pruszczyk i dr Anną Łusakowską, podczas którego przedstawią nam pierwsze polskie oficjalne wyniki badań obserwacyjnych (RWE) z leczenia starszych dzieci i osób dorosłych…
Długofalowe badania z rzeczywistej praktyki klinicznej sięgające 30 miesięcznej obserwacji nad grupą 120 osób dorosłych i starszych dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni, z różnym zaawansowaniem choroby i typem SMA wykazały, że u leczonych pacjentów terapią nusinersen dochodzi nie tylko do…
Ostatni czas obfitował w oświadczenia udostępniane przez firmy farmaceutyczne, które dzieliły się postępem w rozwoju lub wynikami badań, dotyczącymi rozwiązań terapeutycznych. Ta duża ilość wiadomości związana była z międzynarodową konferencją Cure SMA, która odbyła się w USA na przełomie czerwca…
W dniach 10–12 marca 2023 r. w Hoofddorp w Holandii odbył się, pod egidą Europejskiego Centrum Chorób Nerwowo-Mięśniowych (ENMC), warsztat naukowy pt. “Konsensus dotyczący analizy genetycznej genu SMN2 u pacjentów z SMA”.
Rosyjska firma biotechnologiczna Biocad poinformowała, że 20 czerwca złożyła wniosek o zgodę na rozpoczęcie badań klinicznych ANB-004, nowej eksperymentalnej terapii genowej w SMA. Jeśli nie pojawią się przeszkody, nabór do badania rozpocznie się jeszcze przed końcem roku.
W niewielkim badaniu klinicznym pacjenci z SMA typu 3 przyjmowali lek o nazwie amifamprydyna. Co się okazało?
Firmy IONIS i Biogen pracują nad nowym lekiem, który ma docelowo zastąpić nusinersen – cząsteczką o nazwie BIIB115. Ma działać mocniej i dłużej niż nusinersen. Czekamy na rozpoczęcie badań klinicznych.
Zaburzenia w składzie ciała stanowią duże wyzwanie w zakresie postępowania diagnostycznego i leczniczego u chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Wyniki dotychczasowych badań wskazują na istotnie zmniejszoną masę beztłuszczową ciała (wskutek zmniejszonej masy mięśniowej) i zwiększoną masę tłuszczową ciała. Dlaczego analiza…
Rosyjska firma biotechnologiczna Biocad poinformowała, że prowadzi zaawansowane prace przedkliniczne nad nową terapią genową w SMA z użyciem rekombinowanego wirusa AAV9.
19 czerwca 2021 r. odbyła się konferencja “GENialne terapie” poświęcona, jak się zapewne domyślacie, najnowszym doniesieniom o terapiach genowych w różnych dziedzinach medycyny. Mogliśmy posłuchać m. in. o szczepionkach mRNA na SARS-Cov-2, terapii CART czy metodzie CRISPR. W ramach konferencji…