Zaburzenia w składzie ciała stanowią duże wyzwanie w zakresie postępowania diagnostycznego i leczniczego u chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Wyniki dotychczasowych badań wskazują na istotnie zmniejszoną masę beztłuszczową ciała (wskutek zmniejszonej masy mięśniowej) i zwiększoną masę tłuszczową ciała. Dlaczego analiza…
19 czerwca 2021 r. odbyła się konferencja "GENialne terapie" poświęcona, jak się zapewne domyślacie, najnowszym doniesieniom o terapiach genowych w różnych dziedzinach medycyny. Mogliśmy posłuchać m. in. o szczepionkach mRNA na SARS-Cov-2, terapii CART czy metodzie CRISPR. W ramach konferencji…
16 marca 2021 r. odbyła się wirtualna debata „Obietnice terapii genowych: czy jesteśmy gotowi?” organizowana przez Office of the Health Economics (OHE) z siedzibą w Londynie i sponsorowana przez firmę Novartis. Dyskutowano na temat wartości, znaczenia i przyszłości terapii genowych…
Dziś rozpoczyna się czterodniowa konferencja Amerykańskiego Stowarzyszenia Dystrofii Mięśniowych, MDA Clinical & Scientific Conference, w tym roku oczywiście online. Pozwoliło to na zgromadzenie w jednym miejscu topowych badaczy absolutnie z całego świata. Na konferencji bardzo dużo miejsca będzie poświęcone SMA,…
W listopadzie 2020 roku, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) poinformowała o możliwym rozszerzeniu badań przesiewowych noworodków o SMA. Świetna wiadomość, bo jak wiecie, im prędzej rozpozna się SMA i rozpocznie leczenie, tym większa efektywność terapii! Metodą, która będzie…