Następca Spinrazy? Biogen i IONIS pracują nad nowym lekiem na SMA

Jaki lek zastąpi nusinersen? Prace trwają.

Minęło już prawie sześć lat, odkąd wprowadzono do użycia nusinersen, znany też pod nazwą handlową Spinraza. Dziś leczenie nusinersenem stosuje kilkanaście tysięcy osób żyjących z SMA. Jego opracowanie zajęło firmie IONIS Pharmaceuticals blisko dekadę. Prace rozpoczęły się w drugiej połowie lat 2000., a 30 listopada 2011 roku ruszyło pierwsze z serii badań klinicznych. Dopiero pięć lat później nusinersen zostanie dopuszczony na rynek w procedurze przyspieszonej.

Dlatego już od kilku lat IONIS pracuje nad nowym lekiem, który ma docelowo zastąpić nusinersen – zwłaszcza że producentowi tego ostatniego wkrótce kończy się okres wyłączności rynkowej. Nowa eksperymentalna cząsteczka nosi nazwę kodową ION306 i także należy do klasy oligonukleotydów antysensownych. Jakkolwiek nie ujawniono dalszych szczegółów, przypuszczamy, że również jest podawana dokanałowo, jednakże ma działać mocniej i dłużej niż nusinersen.

Prace finansuje firma Biogen, toteż cząsteczka ma też alternatywną nazwę kodową Biogenu – BIIB115. W styczniu tego roku Biogen zawarł nawet umowę licencyjną z firmą IONIS, na mocy której nabył prawa do obrotu ION306/BIIB115 na całym świecie. Jeżeli badania przedkliniczne, tj. na zwierzętach, wykażą bezpieczeństwo i skuteczność, wkrótce zapewne rozpocznie się seria badań klinicznych z udziałem pacjentów z SMA.

W SMA Europe pozostajemy w kontakcie z firmą Biogen, dążąc do tego, aby główne założenia zbiżających się badań klinicznych BIIB115 były bardziej optymalne i lepiej odzwierciedlały docelową grupę pacjentów, niż miało to miejsce w przypadku badań klinicznych nusinersenu. W międzyczasie trzymamy kciuki za powodzenie badań przedklinicznych.