Skip to content

Biocad zapowiada badanie kliniczne nowej terapii genowej w SMA

Rosyjska firma biotechnologiczna Biocad poinformowała, że 20 czerwca złożyła wniosek o zgodę na rozpoczęcie badań klinicznych ANB-004, nowej eksperymentalnej terapii genowej w SMA. Jeśli nie pojawią się przeszkody, nabór do badania rozpocznie się jeszcze przed końcem roku.

Podobnie jak lek Zolgensma, ANB-004 używa wirusa z rodziny AAV9, który przenosi transgen SMN1. Jednakże – o czym informowaliśmy rok temu – w przypadku ANB-004 wirus został poddany dodatkowym modyfikacjom genetycznym, dzięki czemu ma przenikać do komórek nerwowych tak samo dobrze, jak wirus naturalny, natomiast ma dużo słabiej infekować tkanki, które nie są jego celem (serce, płuca, wątrobę itd.). Dzięki temu firma spodziewa się, że lek będzie bezpieczniejszy w użyciu.

Zgodnie z założeniami, pierwsze badanie kliniczne ANB-004 zostanie przeprowadzone z udziałem niemowląt w wieku do 8 miesięcy, u których objawy SMA pojawiły się przed ukończeniem 6. miesiąca życia. Preparat zostanie podany dożylnie. Podobnie jak w przypadku leku Zolgensma, zakłada się, że do trwałego efektu terapeutycznego wystarczy pojedyncza dawka leku.

Ze względu na fakt, że wszystkie niemowlęta z SMA w Rosji otrzymują refundowany lek Zolgensma, nabór do badania może okazać się dla firmy wyzwaniem. Niewykluczone więc, że badanie zostanie otwarte dla uczestników z innych krajów, którzy będą gotowi przebywać w Rosji przez cały czas trwania eksperymentu.

Czy za kilka lat na świecie pojawi się konkurencja dla leku Zolgensma?

Źródło: komunikat prasowy firmy oraz informacje własne

Back To Top