Risdiplam (Evrysdi) bez ograniczeń wiekowych w Unii Europejskiej

Zgodnie z decyzją Komisji Europejskiej, od dzisiaj risdiplam może być stosowany również u niemowląt młodszych niż dwa miesiące.

Dzisiaj Komisja Europejska zatwierdziła rozszerzenie zakresu rejestracyjnego risdiplamu (Evrysdi), zezwalając na leczenie niemowląt w wieku 0–2 miesiące mających do 4 kopii genu SMN2. Oznacza to, że aktualny zakres rejestracyjny leku przedstawia się następująco:

Lek Evrysdi jest przeznaczony do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) związanego z mutacją na chromosomie 5q u pacjentów mających kliniczne rozpoznanie SMA typu 1, 2 lub 3 albo mających od 1 do 4 kopii genu SMN2.

Jest to ogromna zmiana zwłaszcza w kontekście badań przesiewowych noworodków. Dotychczas u niemowląt tych można było zastosować tylko leki Spinraza i Zolgensma, przy czym lek ten ostatni lek mógł być stosowany tylko u niemowląt mających do 3 kopii genu SMN2. Od dzisiaj u wszystkich noworodków będzie można stosować również lek doustny. Przypomnijmy, że badanie kliniczne RAINBOWFISH pokazało, że lek ten może skutecznie zapobiegać wystąpieniu objawów SMA, jeśli zostanie zastosowany u przedobjawowych niemowląt w wieku do 6 miesięcy.

Zakres refundacji risdiplamu w Polsce, a zatem i zbudowany wokół niego program lekowy B.102FM, aktualnie przewidują, że kwalifikowani do leczenia risdiplamem mogą być “pacjenci w wieku 2 miesięcy i starsi”. Aby risdiplam był refundowany w Polsce również u młodszych niemowląt, konieczna będzie modyfikacja programu. Będziemy informowali o dalszych postępach w tej materii.

Nowe dane

Drugą zmianą, która została dzisiaj wprowadzona, jest rozszerzenie ulotki informacyjnej leku Evrysdi o dane z badania klinicznego JEWELFISH, w którym, przypomnijmy, badano stosowanie leku Evrysdi u pacjentów wcześniej leczonych innymi terapiami. Na podstawie uzyskanych wyników Komisja Europejska wprowadziła w ulotce następujące zmiany:

  • Usunięto ostrzeżenie informujące o braku danych dotyczących skuteczności u pacjentów wcześniej leczonych terapią genową
  • Dodano dane dotyczące bezpieczeństwa wraz z konkluzją, iż profil bezpieczeństwa risdiplamu u pacjentów wcześniej leczonych innymi lekami jest zbliżony do profilu u pacjentów wcześniej nieleczonych
  • Dołączono dane dotyczące farmakokinetyki i farmakodynamiki uzyskane w badaniu
  • Dołączono charakterystykę pacjentów z badania oraz wstępne wyniki dotyczące skuteczności

Dalsze informacje

Więcej w temacie

Back To Top