Długofalowe doświadczenia w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce: od rejestru po terapie

Fundacja SMA otrzymała zaproszenie do udziału w konferencji prasowej pt. „Długofalowe doświadczenia w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce: od rejestru po terapie.”, która odbędzie się 30 sierpnia 2023 r. o godzinie 10:00 w Centrum Prasowym PAP w Warszawie. Organizatorami konferencji są: Katedra i Klinika Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego – Ośrodek Ekspercki Chorób Rzadkich Nerwowo-Mięśniowych, Europejska Sieć Referencyjna EURO-NMD oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych Na Rdzeniowy Zanik Mięśni.

Podczas spotkania odbędzie się prezentacja najnowszych rzeczywistych dowodów (RWE) przedstawiających długoterminowe wyniki leczenia (do 30 miesięcy obserwacji) u dorosłych pacjentów z SMA, w tym z zaawansowanymi postaciami choroby, opublikowanych w Orphanet Journal of Rare Diseases, w sierpniu tego roku. Wykazano, że długotrwałe leczenie w tej populacji prowadzi nie tylko do stabilizacji choroby, ale także do poprawy, która zwiększa się w czasie. W trakcie wydarzenia będzie podsumowany aktualny stan leczenia SMA w Polsce, prawie 1 tys. pacjentów z SMA leczonych w ramach krajowego programu lekowego B.102 w latach 2019-2023, a także Ogólnopolskie Badania Przesiewowe Noworodków w kierunku SMA.

Tematy spotkania:

• Modelowe podejście do leczenia chorób rzadkich
• Długofalowe obserwacje kliniczne i efekty leczenia SMA w Polsce – Nowe wyniki obserwacyjne z rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE) dla dorosłych
• Kompleksowość opieki nad pacjentem z SMA – nowe możliwości i wyzwania
• Jakość życia pacjentów z SMA w dobie leczenia

Moderatorem spotkania będzie dr Jakub Gierczyński, MBA – Ekspert systemu ochrony zdrowia

Do udziału w spotkaniu zostali zaproszeni:
dr hab. n. med. Monika Gos (prof. IMiD) – Kierownik Pracowni Genetyki Rozwoju, Zakład Genetyki Medycznej IMiD w Warszawie, prof. dr hab. n. med. Marek Jóźwiak – Kierownik Kliniki Ortopedii i Traumatologii Dziecięcej Ortopedyczno-Rehabilitacyjny Szpitala Klinicznego UM w Poznaniu, dr n. med. Anna Łusakowska – Katedra i Klinika Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Koordynatorka Polskiego Rejestru Pacjentów z SMA, Iwona Kasprzak – Dyrektor Departamentu Gospodarki Lekami, Narodowy Fundusz Zdrowia, prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk – Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Centralny Szpital Kliniczny UCK WUM, ERN EURO NMD, prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak – Przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych Na Rdzeniowy Zanik Mięśni, Kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”, Maciej Miłkowski – Wiceminister Zdrowia, dr n. med. Ryszard Nowak – Konsultant Wojewódzki Województwa Małopolskiego ds. Neurologii, Oddział Neurologii i Udarów Mózgu z Pododdziałem Udarów Mózgu Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie, Dorota Raczek – Prezes Fundacji SMA.

Program konferencji:

Conference programme: