Jakie zmiany przyniesie rok 2024 dla pacjentów z SMA dotyczące terapii genowej

Niedawno zostały ogłoszone zmiany w programie lekowym finansowanym ze środków publicznych. Dotyczą nusinersenu i terapii genowej. Przede wszystkim została umożliwiona terapia pomostowa u pacjentów, którzy mają przejściowe przeciwwskazania do terapii genowej. Dotyczy to np. chorych, którzy otrzymali od matki przeciwciała przeciwko wirusowi będącym nośnikiem leku onasemnogen abeparwowek. Z czasem przeciwciała te są eliminowane, więc to przeciwwskazanie ustępuje. Do tej pory stosowaliśmy u tych pacjentów inne leczenie, które uniemożliwiało podanie potem terapii genowej. Od kwietnia będzie taka możliwość, jeżeli rodzice wyrażą taką wolę, a pacjent będzie spełniał kryteria.

Druga ważna zmiana, również w obrębie terapii genowej, dotyczy pacjentów, którzy są nieco starsi, przez co nie zostali zdiagnozowani w badaniu przesiewowym i po postawieniu rozpoznania otrzymali nusinersen. Im również będziemy mogli zaproponować terapię genową, jeżeli spełniają kryterium wagowe. Takich dzieci jest w Polsce prawdopodobnie zaledwie kilkoro, ale na pewno ich rodzice oczekiwali na taką możliwość leczenia.

https://pulsmedycyny.pl/prof-kotulska-jozwiak-wprowadzenie-lekow-na-sma-diametralnie-zmienilo-myslenie-o-tej-chorobie-1212048