Skip to content

Terapia genowa dooponowa u dzieci leczonych innymi lekami

Czy jedna dawka terapii genowej podanej dooponowo może zastąpić leki przyjmowane regularnie? To pragnie zbadać firma Novartis w nowych badaniach klinicznych. Właśnie ruszył nabór do badania STRENGTH, w którym terapię genową dooponową otrzymają dzieci wcześniej leczone innymi lekami.

Tradycyjną dożylną terapię genową ze względów bezpieczeństwa można stosować tylko u małych dzieci. Może więc dla starszych lepsza byłaby terapia genowa, gdyby podać ją w mniejszej dawce, za to prosto do przestrzeni podpajęczynówkowej kanału kręgowego, czyli tuż obok wiązek chorych motoneuronów?

Aby to sprawdzić, producent chce najpierw sprawdzić bezpieczeństwo zastosowania tej terapii bezpośrednio po innych lekach. Ogłoszono więc badanie kliniczne, w którym mają wziąć udział dzieci wcześniej leczone nusinersenem (Spinrazą) lub risdiplamem (Evrysdi). Wiek dzieci: 2–12 lat, typ SMA nieistotny; istotne tylko to, aby dzieci nie stosowały trwałej wentylacji inwazyjnej. Wszystkie dzieci rozpoczynające to badanie muszą być wcześniej leczone innymi lekami na SMA – być po co najmniej czterech dawkach nusinersenu lub trzech miesiącach leczenia risdiplamem.

W badaniu nie będzie grupy kontrolnej – wszystkie 28 dzieci zaproszonych do badania otrzyma badany preparat (terapię genową). Przez 52 tygodnie sprawdzane będzie przede wszystkim bezpieczeństwo takiego stosowania, w tym ewentualne działania niepożądane. Dodatkowo, jako cel drugorzędowy, mierzona będzie skuteczność.

Zakończenie badania jest planowane na październik 2024 r.

Na dzień dzisiejszy nabór jest otwarty w dwóch ośrodkach: w Montrealu (Kanada) oraz w Utrechcie (Holandia). Wkrótce lista ta się powiększy, o czym będziemy informować.

Terapia genowa podawana dooponowo nie jest dopuszczona do obrotu – jest dopiero na etapie badań klinicznych.

Strona badania na Clinical Trials (ang.)

Back To Top