Terapia genowa i fałszowanie danych

  • 18 sierpnia 2019

6 sierpnia FDA, amerykańska agencja odpowiedzialna na nadzór nad rynkiem leków, poinformowała w specjalnym komunikacie, że część danych badawczych przekazanych przez AveXis (Novartis) w ramach wniosku o dopuszczenie preparatu AVXS-101 (Zolgensma®) była sfałszowana.

CZYTAJ DALEJ

Wielkie badanie ankietowe SMA Europe – ostatnia szansa na udział w badaniu!

  • 17 sierpnia 2019

Dziękujemy wszystkim, którzy wypełnili już ankietę dotyczącą oczekiwań pacjentów, zorganizowaną przez SMA Europe! Link do ankiety wysłaliśmy mailowo do osób, które zarejestrowały się w Polskiej Bazie SMA, uruchomionej przez Fundację SMA oraz wyraziły zgodę na udział w badaniach ankietowych. Szczegółowe informacje na temat rejestracji w Polskiej Bazie SMA i badania ankietowego SMA Europe publikowaliśmy na naszej stronie internetowej w ubiegłym miesiącu.

CZYTAJ DALEJ

Minął VII Weekend ze SMAkiem

  • 30 lipca 2019

Minął VII Weekend ze SMAkiem. Wszystkim uczestnikom, wykładowcom, wolontariuszom oraz osobom zaangażowanym w jego tworzenie pragniemy bardzo serdecznie podziękować. Bez Was by się to wszystko nie odbyło.

CZYTAJ DALEJ

Wielke badanie SMA Europe i Polska Baza SMA

  • 15 lipca 2019

Czy pamiętacie badanie ankietowe SMA Europe z 2015 roku? To, którego owocem była publikacja naukowa na temat oczekiwań pacjentów i z którego wynikało jednoznacznie, że samo zatrzymanie postępu choroby chorzy uznają za znaczący efekt leczniczy? Które – obok warsztatów w Europejskiej Agencji Leków – przyczyniło się do tego, że Agencja dopuściła nusinersen do stosowania w całym spektrum rdzeniowego zaniku mięśni, w tym także – mimo braku danych naukowych – w SMA typu 3 i u dorosłych?

CZYTAJ DALEJ

Za nami VII Weekend ze SMAkiem

  • 12 lipca 2019

Za nami VII Weekend ze SMAkiem. Między 5 a 7 lipca w hotelu Holiday Inn w Józefowie pod Warszawą było ponad 500 osób – chorych z rodzinami, lekarzy, fizjoterapeutów, neurologopedów, wystawców, prelegentów i wolontariuszy.

CZYTAJ DALEJ