Fundacja SMA

Terapia genowa AVXS-101 uzyskała dopuszczenie w USA

Mamy drugi lek na SMA!!!

Dzisiaj amerykańska agencja FDA ogłosiła dopuszczenie na rynek pierwszej terapii genowej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Lek Zolgensma® dopuszczony został do leczenia niemowląt z SMA w wieku do 24 miesięcy, w tym niemowląt przedobjawowych.
(więcej…)

Zobacz więcej

Ponawiamy prośbę – poszukujemy Wolontariuszek i Wolontariuszy do pomocy w trakcie konferencji VII Weekend ze SMA-kiem

Konferencja odbędzie się 5-10 lipca (piątek-środa) w hotelu Holiday Inn w Józefowie. Uczestnikami tego międzynarodowego wydarzenia są chorzy na rdzeniowy zanik mięśni, ich najbliżsi oraz kadra medyczna i wysokiej klasy specjaliści z kraju i zagranicy. (więcej…)

Zobacz więcej

Konsultacje z Chiarą Mastellą podczas VII Weekendu ze SMAkiem

Drodzy Rodzice, informujemy, że tegoroczne Konsultacje z Chiarą Mastellą organizowane w ramach VII Weekendu ze SMAkiem, Holiday Inn Józefów, zaplanowane są na poniedziałek 8 lipca 2019.

(więcej…)

Zobacz więcej

Proces wprowadzania leczenia SMA w Polsce

Proces wprowadzania leczenia SMA w Polsce wciąż trwa, mamy już wyłonione wszystkie ośrodki, które będą prowadzić leczenie lub już zaczęły to robić. Listę szpitali można znaleźć na stronie Fundacji SMA. (więcej…)

Zobacz więcej

Jednostki szpitalne prowadzące program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni

Lista 28 jednostek szpitalnych prowadzących program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni na terenie Polski, z podziałem na poszczególne województwa, w zakładce Leczenie Nusinersen podajemy link. (więcej…)

Zobacz więcej

Drugi SMAkowy Zlot Mam w Pałacu Lacon w Kazimierzy Wielkiej

Przypominamy o zapisach na Drugi SMAkowy Zlot Mam, który odbędzie się w terminie 27-29 września w Pałacu Lacon w Kazimierzy Wielkiej. Mamy nadzieję, że takie spotkania staną się naszą wspólną tradycją, bo za nami już dwa podobne zloty – na jednym spotkały się mamy, na drugim ojcowie.

(więcej…)

Zobacz więcej

Wesołych Świąt Wielkiej Nocy!

Zobacz więcej

Są pierwsze wyniki z badania terapii genowej u niemowląt!

Avexis, firma, która rozwinęła terapię genową AVXS-101, ujawniła wstępne wyniki badania klinicznego STR1VE u niemowląt z najcięższą postacią SMA. Wyniki są rewelacyjne!
(więcej…)

Zobacz więcej

Patronat Pierwszej Damy nad Weekendem ze SMA-kiem 2019

Z radością zawiadamiamy, że Pani Agata Kornhauser-Duda, Pierwsza Dama RP, po raz trzeci zgodziła się objąć patronatem honorowym Konferencję SMA „Weekend ze SMA-kiem”.
(więcej…)

Zobacz więcej

Zebranie SMA Europe w Bukareszcie

Od czwartku do soboty byliśmy w Bukareszcie na zebraniu zarządu SMA Europe. Intensywne trzy dni!
(więcej…)

Zobacz więcej

Zakończony został nabór do badania branaplamu w SMA 1

Po ponad czterech latach od uruchomienia zakończony został nabór niemowląt do badania klinicznego z użyciem preparatu LMI070 (branaplam).
(więcej…)

Zobacz więcej

W Gdańsku wystartowało badanie kliniczne Rainbowfish

Polscy lekarze idą jak burza z nowymi badaniami klinicznymi w SMA. W miniony piątek w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku uruchomione zostało badanie Rainbowfish, w którym risdiplam będzie podawany przedobjawowym niemowlętom z diagnozą rdzeniowego zaniku mięśni.
(więcej…)

Zobacz więcej