Zmiana statusu terapii genowej AVXS-101 w Unii Europejskiej
Terapia genowa AVXS-101 (w USA sprzedawana pod nazwą Zolgensma) została wykreślona z programu PRIME Europejskiej Agencji Leków.
Setne podanie nusinersenu w Warszawie
Już sto dawek nusinersenu podali chorym na SMA lekarze z Kliniki Neurologii Centralnego Szpitala Klinicznego WUM w Warszawie.
Polski projekt badań przesiewowych w SMA: założenia, nazwa i… logo?
Czy wszystkie noworodki w Polsce będą standardowo badanie w kierunku SMA? Razem z ekspertami z Warszawy, Fundacja pracuje nad uruchomieniem pilotażu badań przesiewowych w rdzeniowym zaniku mięśni. Czytajcie o założeniach, nazwie i… logotypie.
Terapia genowa i fałszowanie danych
6 sierpnia FDA, amerykańska agencja odpowiedzialna na nadzór nad rynkiem leków, poinformowała w specjalnym komunikacie, że część danych badawczych przekazanych przez AveXis (Novartis) w ramach wniosku o dopuszczenie preparatu AVXS-101 (Zolgensma®) była sfałszowana.
Wielkie badanie ankietowe SMA Europe – ostatnia szansa na udział w badaniu!
Dziękujemy wszystkim, którzy wypełnili już ankietę dotyczącą oczekiwań pacjentów, zorganizowaną przez SMA Europe! Link do ankiety wysłaliśmy mailowo do osób, które zarejestrowały się w Polskiej Bazie SMA, uruchomionej przez Fundację SMA oraz wyraziły zgodę na udział w badaniach ankietowych. Szczegółowe informacje na temat rejestracji w Polskiej Bazie SMA i badania ankietowego SMA Europe publikowaliśmy na naszej stronie internetowej w ubiegłym miesiącu.
Świetne wyniki risdiplamu i terapii genowej
Nie byliśmy na dorocznej konferencji American Academy of Neurology (AAN), jednak jest to jedno z dwóch wydarzeń naukowych w roku, kiedy ogłaszane są nowości dotyczące prac nad leczeniem SMA.
Raport na temat jakości opieki nad chorymi na SMA w Polsce
W minionym roku Fundacja SMA zleciła wykonanie badania na temat sytuacji chorych na SMA w Polsce. Prezentujemy raport.
Chiara Mastella znowu w Polsce! Ruszają zapisy na warsztaty
Z radością informujemy, że ruszają zapisy na warsztaty z Chiarą Mastellą, słynną włoską fizjoterapeutką pracującą z dziećmi z rdzeniowym zanikiem mięśni. Warsztaty odbędą się we Wrocławiu w dniach 21–22 września.
Minął VII Weekend ze SMAkiem
Minął VII Weekend ze SMAkiem. Wszystkim uczestnikom, wykładowcom, wolontariuszom oraz osobom zaangażowanym w jego tworzenie pragniemy bardzo serdecznie podziękować. Bez Was by się to wszystko nie odbyło.
Wielkie badanie SMA Europe i Polska Baza SMA – dalsze informacje
Niedawno informowaliśmy o uruchomieniu ogólnoeuropejskiego badania ankietowego SMA Europe, a także Polskiej Bazy SMA, uruchomionej przez Fundację SMA. W związku z licznym odzewem oraz pytaniami, które pojawiają się regularnie, pragniemy podzielić się z Wami garścią cennych informacji na temat obu inicjatyw.
Wielke badanie SMA Europe i Polska Baza SMA
Czy pamiętacie badanie ankietowe SMA Europe z 2015 roku? To, którego owocem była publikacja naukowa na temat oczekiwań pacjentów i z którego wynikało jednoznacznie, że samo zatrzymanie postępu choroby chorzy uznają za znaczący efekt leczniczy? Które – obok warsztatów w Europejskiej Agencji Leków – przyczyniło się do tego, że Agencja dopuściła nusinersen do stosowania w całym spektrum rdzeniowego zaniku mięśni, w tym także – mimo braku danych naukowych – w SMA typu 3 i u dorosłych?
Za nami VII Weekend ze SMAkiem
Za nami VII Weekend ze SMAkiem. Między 5 a 7 lipca w hotelu Holiday Inn w Józefowie pod Warszawą było ponad 500 osób – chorych z rodzinami, lekarzy, fizjoterapeutów, neurologopedów, wystawców, prelegentów i wolontariuszy.