Fundacja SMA

Przedobjawowe leczenie SMA nusinersenem

O przedobjawowym leczeniu SMA powiedziano już bardzo dużo. Są znane rewelacyjne wyniki badania klinicznego NURTURE, w którym wszystkie dzieci z potencjalnym SMA 1, którym podano nusinersen przed wystąpieniem pierwszych objawów, nauczyły się siedzieć samodzielnie, a prawie wszystkie – chodzić. Poniżej zaś przedstawiamy naszą małą polską bohaterkę z Paryża, która również otrzymała nusinersen przedobjawowo, jednak poza ...

Zobacz więcej

We Wrocławiu startuje badanie kliniczne branaplamu

Mamy świetną wiadomość: w minionym tygodniu Dolnośląski Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu stał się drugim ośrodkiem w Polsce, w którym zostało uruchomione badanie kliniczne branaplamu – zaawansowanego doustnego preparatu opracowanego przez firmę Novartis do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni.
(więcej…)

Zobacz więcej

SRK-015 otrzymuje status leku sierocego w UE

Firma Scholar Rock ogłosiła, że Europejska Agencja Leków nadała status leku sierocego dla preparatu SRK-015.
(więcej…)

Zobacz więcej

AVXS-101 może trafić do szpitali już w maju 2019 pod nazwą Zolgensma

Firma Novartis ogłosiła dzisiaj, że preparat AVXS-101 w wersji dożylnej – tj. przeznaczonej do leczenia niemowląt – rozpoczął ścieżkę dopuszczenia w USA i będzie wprowadzany na rynek pod nazwą handlową Zolgensma.
(więcej…)

Zobacz więcej

Z życia Fundacji SMA

Za nami kolejne dni aktywnych działań. (więcej…)

Zobacz więcej

Spotkanie z przewodniczącym Konferencji Episkopatu Polski

Wczoraj odbyło się spotkanie przedstawicieli Fundacji SMA z arcybiskupem Stanisławem Gądeckim, przewodniczącym Konferencji Episkopatu Polski.
(więcej…)

Zobacz więcej

Polska krajem III świata w dostępie do terapii na SMA?

Artykuł 68 Konstytucji RP mówi:

1. Każdy ma prawo do ochrony zdrowia.
2. Obywatelom, niezależnie od ich sytuacji materialnej, władze publiczne zapewniają równy dostęp do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych. Warunki i zakres udzielania świadczeń określa ustawa.
3. Władze publiczne są obowiązane do zapewnienia szczególnej opieki zdrowotnej dzieciom, kobietom ciężarnym, osobom niepełnosprawnym i osobom w podeszłym wieku. (więcej…)

Zobacz więcej

Burza na temat wyceny terapii genowej AVXS-101

Ile może kosztować terapia SMA? Trzy tygodnie temu szef zarządu firmy Avexis oznajmił w czasie rozmowy z inwestorami, że AVXS-101 będzie „efektywny kosztowo” w cenie… 4,5 miliona dolarów za dawkę. Wartość tę uzasadnił szacunkami, że opieka nad chorym ze SMA typu 1 kosztuje społeczeństwo 250–500 tys. USD rocznie.
(więcej…)

Zobacz więcej