We wtorek 8 listopada przedstawiciele Fundacji SMA Kacper Ruciński i Kamila Górniak wzięli udział w spotkaniu w Ministerstwie Zdrowia, na którym przedstawili problematykę SMA i rozmawiali na temat dostępu do leczenia.
...

Zobacz więcej

Wspaniali rękodzielnicy, łowcy okazji, koneserzy pięknych przedmiotów, osoby które chcą pomóc chorym na SMA oraz wszystkich bez wyjątku zapraszamy na kolejną edycję akcji Handmade  for Hope! Oprócz przedmiotów i dzieł na pewno czeka Was tam dobra zabawa i niesamowite emocje.
...

Zobacz więcej

Poniżej zamieszczamy otrzymany komunikat na temat wyników badania CHERISH.
...

Zobacz więcej

Przed chwilą firmy Biogen i Ionis Pharmaceuticals ogłosiły, że nusinersen wykazał skuteczność w leczeniu również drugiej postaci rdzeniowego zaniku mięśni. Biorąc pod uwagę wcześniejsze obserwacje w drugiej i trzeciej postaci, oznacza to, że jesteśmy na progu uzyskania pierwszego leku działającego całym spektrum choroby!
...

Zobacz więcej

Fundacja SMA przekazała  środki na kolejny projekt badawczy w rdzeniowym zaniku mięśni. Kwota 1000 euro z pieniędzy zebranych przez polską społeczność SMA została dzisiaj wpłacona na rachunek bankowy Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale w Paryżu.
...

Zobacz więcej

Naukowcy z Uniwersytetu na Tajwanie odkryli 7 genów, które determinują dotkliwość choroby i czas ujawnienia się objawów rdzeniowego zaniku mięśni. Badania prowadzono na myszach, u których sztucznie wywołano rdzeniowy zanik mięśni. Wykazano, że u myszy w zaawansowanym stadium choroby wszystkie nowo zidentyfikowane geny są zmienione, podczas gdy u myszy z łagodnym przebiegiem choroby tylko niektóre. Odkrycie to wskazuje nowe kierunki dla poszukiwań leku na SMA w oparciu o nowo odkryte geny.
...

Zobacz więcej

Avexis ogłosił rozpoczęcie przygotowań do kolejnego, drugiego już badania klinicznego leku AVXS-101. Badanie ma wystartować w pierwszej połowie 2017 r. na terenie Stanów Zjednoczonych i będzie polegało na zastosowaniu terapii genowej u 20 chorych z najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni. Będzie to badanie otwarte, tj. bez grupy kontrolnej – wszyscy uczestnicy otrzymają lek.
...

Zobacz więcej

Fundacja SMA zwraca się z prośbą o pomoc w przygotowaniu tekstu/hasła na plakat będący jednym z etapów realizacji zadań projektu realizowanego w ramach grantu z PFRON.
...

Zobacz więcej

 

Pamiętamy o wszystkich, którzy przegrali z SMA.
Na zawsze pozostaną w naszych sercach.

— Zespół Fundacji SMA

Zobacz więcej

Firma Biogen poinformowała, że wniosek firmy o przyspieszoną ścieżkę dla nusinersenu został rozpatrzony pozytywnie przez amerykańską agencję FDA. Europejska Agencja do Spraw Leków zaakceptowała analogiczny wniosek już kilka tygodni temu, natomiast wczoraj potwierdziła otrzymanie i zweryfikowanie kompletu dokumentów dotyczących dopuszczenia nusinersenu. Rozpoczynamy odliczanie.
...

Zobacz więcej

Mamy już program warsztatów poświęconych rdzeniowemu zanikowi mięśni, które odbędą się 11 listopada w londyńskiej siedzibie Europejskiej Agencji do Spraw Leków.
...

Zobacz więcej

Fundacja SMA przekazała Ministrowi Zdrowia uwagi do projektu tzw. dużej nowelizacji ustawy refundacyjnej.
...

Zobacz więcej