Nasi Drodzy,
Choć za oknami prawie zima, my już teraz myślimy o nadchodzących wakacjach!
W lipcu 2020 (11–18.07) Fundacja SMA organizuje II Obóz Integracyjno-Terapeutyczny dla rodzin z dziećmi SMA. Wkrótce rozpoczynamy rejestrację – zachęcamy do rezerwacji i wpłaty zaliczki, ponieważ liczba miejsc jest ograniczona!
Fundacja SMA jest świadoma dzisiejszych doniesień medialnych o zamiarze zaprzestania prac nad preparatem branaplam przez firmę Novartis. Informacji tej nie byliśmy dotąd w stanie potwierdzić u producenta.
Co można zrobić, żeby leczenie SMA było jak najskuteczniejsze? Odpowiedź jest jedna: rozpocząć je jak najwcześniej. Rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą postępującą, neurony ruchowe zaczynają obumierać jeszcze zanim pojawi się pierwsze widoczne osłabienie mięśni. Wszyscy są zgodni: wczesne leczenie SMA przynosi lepsze efekty. Ale wczesne – znaczy kiedy?
Z radością informujemy, że 12 grudnia w godz. 9:30–11:20 Fundacja SMA wspólnie z Polskim Towarzystwem Neurologów Dziecięcych zorganizują briefing prasowy, aby podsumować pierwszy rok od wprowadzenia programu lekowego w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni.
W ubiegły weekend w Katowicach odbyło się spotkanie zespołu Fundacji SMA. Aż 11 osób dotarło z różnych części Polski, żeby podsumować kończący się rok i zaplanować przyszłe działania.
Zapraszamy wszystkich do nowej facebookowej akcji „Cegiełka dla Fundacji SMA”.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała wniosek o dopuszczenie preparatu risdiplam do stosowania w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni postaci 1, 2 i 3. Wniosek będzie procedowany w trybie pilnym, przewidywaną datą wydania decyzji o dopuszczeniu jest 24 maja 2020 roku.
Scholar Rock, firma rozwijająca SRK-015, ogłosiła wstępne dane z badania klinicznego tego nowego preparatu, którego celem jest zwiększenie siły mięśni u osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni. I są to dobre dane!
W związku z coraz liczniejszymi zapytaniami dotyczącymi terapii genowej AVXS-101 i jej potencjalnego stosowania u chorych niemowląt chcielibyśmy podkreślić kilka faktów.
