Pamiętamy o wszystkich, którzy przegrali z SMA.
Na zawsze pozostaną w naszych sercach.

— Zespół Fundacji SMA

Zobacz więcej

Firma Biogen poinformowała, że wniosek firmy o przyspieszoną ścieżkę dla nusinersenu został rozpatrzony pozytywnie przez amerykańską agencję FDA. Europejska Agencja do Spraw Leków zaakceptowała analogiczny wniosek już kilka tygodni temu, natomiast wczoraj potwierdziła otrzymanie i zweryfikowanie kompletu dokumentów dotyczących dopuszczenia nusinersenu. Rozpoczynamy odliczanie.
...

Zobacz więcej

Mamy już program warsztatów poświęconych rdzeniowemu zanikowi mięśni, które odbędą się 11 listopada w londyńskiej siedzibie Europejskiej Agencji do Spraw Leków.
...

Zobacz więcej

Fundacja SMA przekazała Ministrowi Zdrowia uwagi do projektu tzw. dużej nowelizacji ustawy refundacyjnej.
...

Zobacz więcej

Dziś wieczorem w głównym wydaniu Wiadomości TVP1 o godzinie 19:30 będzie wyemitowany reportaż na temat sytuacji rodzin z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce, postulatów społeczności SMA oraz perspektyw leczenia.
...

Zobacz więcej

Informujemy, że w ramach naszych starań o zapewnienie refundacji leczenia rdzeniowego zaniku mięśni Fundacja SMA została oficjalnym partnerem XI Międzynarodowego Sympozjum EBHC pt. „Interactions between HTA, coverage and regulatory processes”, które odbędzie się 12–13 grudnia 2016 r. w Krakowie.
...

Zobacz więcej

Polska społeczność rodzin z rdzeniowym zanikiem mięśni znajduje się w przełomowym momencie historii. Latem tego roku okazało się, że powstał pierwszy skuteczny lek na rdzeniowy zanik mięśni: nusinersen. Lek przywraca normalny poziom proteiny SMN, której niedobór leży u źródeł SMA. Niemowlęta i dzieci z SMA, którym podawano lek, wzmacniały się, odzyskiwały siły. Po raz ...

Zobacz więcej

Logo EURORDIS

W ramach współpracy międzynarodowej, Fundacja SMA ściśle współdziała z Europejską Organizacją Chorób Rzadkich (EURORDIS), która zajmuje się usprawnianiem koordynacji między organizacjami pacjenckimi, przemysłem farmaceutycznym i instytucjami odpowiedzialnymi za ochronę zdrowia w krajach Europy. Jedną z ostatnich inicjatyw EURORDIS jest Rare Barometer Voices.
...

Zobacz więcej

Nasze poprzednie doniesienia na temat postępów badań nad terapią genową publikowaliśmy w maju tego roku. Z przyjemnością dzielimy się najnowszymi doniesieniami na temat dalszych postępów w pracach nad lekiem.
...

Zobacz więcej

Firma Biogen poinformowała dzisiaj, że w miniony piątek został złożony wniosek o dopuszczenie stosowania nusinersenu w leczeniu wszystkich postaci rdzeniowego zaniku mięśni w krajach Unii Europejskiej.
...

Zobacz więcej

Jak już wcześniej informowaliśmy Fundacja SMA prowadzi projekt tłumaczenia poradnika autorstwa Chiary Mastella i Giancarlo Ottonello  „Z SMA1 na co dzień. Vademecum opieki nad dzieckiem z najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni.”
...

Zobacz więcej

Przed kilkoma dniami mieliśmy przyjemność ogłosić rozpoczęcie przez firmę Roche dwóch nowych badań nad substancją modyfikującą splicing (ang. splicing modifier) genu SMN2 – RG7916. W dniu wczorajszym koncern Roche podzielił się dodatkowymi informacjami na temat nadchodzących badań. Poniżej znajdziecie treść komunikatu przetłumaczoną na język polski.

...

Zobacz więcej