Mamy dla Was garść nowych doniesień prosto z 22. Międzynarodowego Kongresu World Muscle Society, który odbył się w minionym tygodniu w Saint Malo we Francji. Kongres tradycyjnie stanowi wydarzenie, na którym badacze przedstawiają najnowsze wyniki badań nad SMA.
...

Zobacz więcej

Informujemy o wysokości środków podarowanych przez Was podczas V Konferencji SMA: ...

Zobacz więcej

Sierpniowy weekend ze SMAkiem jest już dla nas miłym wspomnieniem, jednak oprócz zdobytej wiedzy i wrażeń, pozostawił też pewną namacalną pamiątkę w postaci dziecięcej (i nie tylko) twórczości. Pod czujnym okiem animatorów, opiekunów i wolontariuszy, nasi artyści stworzyli kilkadziesiąt dzieł w przeróżnych technikach (w galerii ...

Zobacz więcej

U chorych z SMA 2 i 3, którzy wzięli udział w badaniu, przyjmowanie preparatu RG7916 zwiększało poziom białka SMN około 2,5-krotnie – pokazują wyniki I części badania klinicznego SUNFISH ujawnione wczoraj w trakcie kongresu World Muscle Society odbywającego się w Saint Malo we Francji.
...

Zobacz więcej

Otrzymaliśmy informację z Pałacu Prezydenckiego, że spotkanie z Pierwszą Damą RP musi zostać przełożone na późniejszy termin. Jako przyczynę podano przewidywany udział Małżonki Prezydenta RP w innej uroczystości odbywającej się równolegle. W chwili obecnej uzgadniamy nową datę dogodną dla wszystkich.

Spotkanie było przygotowywane w zespole Fundacji od dłuższego czasu i udział w nim wezmą osoby, ...

Zobacz więcej

Jakby mało było dobrych wiadomości w ciągu ostatnich tygodni, dzisiaj rano firma Avexis poinformowała publiczne, że uruchamia długo obiecywane decydujące badanie terapii genowej AVXS-101 w pierwszej postaci rdzeniowego zaniku mięśni.
...

Zobacz więcej

12–14 października odbędzie się kolejne zebranie SMA Europe. Tym razem gościć nas będzie niemiecka organizacja Initiative SMA (DGM), a spotkanie odbędzie się w Berlinie. Przed nami dużo pilnych spraw do omówienia: dostępność i zakres refundacji Spinrazy w Europie, dane o skuteczności w różnych grupach chorych, nowatorskie próby podawania leku chorym ze skoliozą. Z przedstawicielami przemysłu ...

Zobacz więcej

Wczoraj władze Włoch podjęły decyzję, na mocy której Spinraza będzie refundowana bez ograniczeń w całym spektrum rdzeniowego zaniku mięśni.
...

Zobacz więcej

W najbliższą środę 4 października Rodziny SMA spotkają się z Małżonką Prezydenta RP Agatą Kornhauser-Dudą.

Będzie nas kilkanaście Rodzin: niemowlęta, dzieci, młodzież, dorośli. Będziemy mówić o tym, jako to jest żyć z chorobą, z czym się na co dzień borykamy, jaką nadzieją żyjemy.

Nie chcemy być niezauważalni. Jest nas wielu. Chcemy żyć.

Zobacz więcej

Dzięki firmie Bjeska nasza społeczność SMA skupiona wokół Fundacji SMA otrzymała możliwość korzystania z asystora kaszlu (koflatora) CoughAssist E70 firmy Philips.
...

Zobacz więcej

Naukowcom udało się odtworzyć ludzkie neurony ruchowe używając komórek skóry.

Według naukowców mieszanina dwóch mikroRNA i dwóch czynników transkrypcyjnych wystarczy, aby przekształcić ludzkie komórki skóry bezpośrednio w neurony ruchowe. Neurony ruchowe to komórki nerwowe ośrodkowego układu nerwowego, które przekazują sygnały z rdzenia kręgowego do mięśni. Uszkodzenie tych komórek występuje w chorobach nerwowo-mięśniowych, takich jak rdzeniowy zanik mięśni czy ...

Zobacz więcej

Po raz pierwszy od wielu miesięcy Novartis odpowiedział na nasze pytania i przekazał aktualne informacje na temat badań branaplamu. Poniżej załączamy tłumaczenie otrzymanego listu.
...

Zobacz więcej