Możemy więcej… i mamy na to dowody! Podsumowanie kampanii edukacyjnej „Strumień życia w SMA. Możemy więcej…”

Kochani, mija czas wspólnego dzielenia się z Wami historiami naszych Bohaterów kampanii “Strumień życia w SMA. Możemy więcej…” i głosem eksperckim, podczas drugiej edycji kampanii „Strumień życia w SMA”. Przez cały sierpień w mediach społecznościowych Facebook i Instagram publikowaliśmy historie osób, którzy są aktywni zawodowo, kierują własnymi firmami, zdobywają medale na mistrzostwach, jeżdżą na koncerty i prowadzą aktywne życie społeczne. Robią to samo, co wszyscy inni w ich wieku. Odróżnia ich jednak to, że chorują na SMA. Dzisiaj, dzięki dostępowi do skutecznej terapii i rehabilitacji mogą żyć po swojemu, spełniać marzenia i jak sami mówią – mogą więcej niż kiedyś.

W ciągu pięciu tygodni naszej kampanii przedstawiliśmy dziesięć historii przedstawicieli społeczności SMA: Jarosława Plewy, Katarzyny Starzec, Kornelii Buchczyk, Marty Zając, Kamili Taracińskiej, Pawła Częczka, Artura Rogalskiego, Bartosza Barańskiego, Emilii Raczek i Michała Stankiewicza. Rozmawialiśmy z wybitnymi w dziedzinie neurologii i chorób rzadkich, znanymi wszystkim klinicystami – prof. Anną Kosterą-Pruszczyk, prof., Katarzyną Kotulską-Jóźwiak, dr hab. Moniką Gos i spisaliśmy ich wypowiedzi na temat objawów, diagnostyki i efektów oraz skuteczności leczenia od dzieci po osoby dorosłe. Dzieliliśmy się tymi materiałami z Wami – setki polubień i udostępnień pokazały nam, jak bardzo były potrzebne, a dzięki setkom publikacji naszych materiałów przez media ogólnopolskie, lokalne i branżowe, pomogły nam dotrzeć z przekazem do całego społeczeństwa. A jest o czym mówić. Wyniki z długofalowych obserwacji leczenia dorosłych chorych są znakomite. 

W Polsce wg danych szacunkowych mamy około 1200 chorych na rdzeniowy zanik mięśni, aż 600 osób z tej puli to dorośli chorzy, dla których szansa farmakoterapii pojawiła się w zaawansowanym etapie ich choroby. Na początku sierpnia br. zostały opublikowane wyniki długofalowej obserwacji dorosłych chorych leczonych terapią nusinersen w programie NFZ przez okres sięgający nawet 30-stu miesięcy, co daje nam wyniki z najdłuższej w historii obserwacji pacjentów. 

Badanie pokazuje, że terapia jest dobrze tolerowana, 85 proc. pacjentów odczuwa fizycznie poprawę, 100 proc. uzyskało stabilizację stanu, a u 94 proc. odnotowano poprawę funkcji na skalach mierzalnych. Wyniki zostały opublikowane w sierpniu br. w międzynarodowym czasopiśmie naukowym Orphanet Journal of Rare Diseases, w publikacji pt.: „Długofalowe obserwacje leczenia nusinersenem w szerokim spektrum nasilenia rdzeniowego zaniku mięśni: doświadczenia w świecie rzeczywistym” . 

Wyniki są znakomite. Wykazaliśmy przy pomocy odpowiednio dobranych skal, że pacjenci dorośli nie tylko poprawiają się w ciągu tych pierwszych 14-stu miesięcy leczenia, chorzy poprawiają się nadal. Wyraźna poprawa była raportowana przez 85 proc. leczonych przez nas pacjentów, a wszyscy, czyli 100 proc., stwierdziło zatrzymanie postępów choroby, a u 94 proc. odnotowaliśmy poprawę funkcji widoczną na skalach. Mamy sukces.” – skomentowała wyniki prof. Anna Kostera-Pruszczyk, współautorka badania, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM, Ośrodka Eksperckiego Chorób Rzadkich Nerwowo-Mięśniowych, ERN EURO NMD. 

Dr n. med. Anna Łukasowska z Katedry i Kliniki WUM dodaje:

Terapia nusinersenem to jest rzeczywiście przełom w leczeniu pacjentów z SMA. Leczymy już prawie 5 lat, bo pierwsi pacjenci, to są pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie w Belgii. Nasze doświadczenia w leczeniu pacjentów obejmują 3-4 lata. To, co obserwujemy to to, że pacjenci przede wszystkim zachowują swoje funkcje, ale też u znakomitej większości pacjentów następuje poprawa. Poprawa funkcji ruchowych i w wielu innych obszarach, jak poprawa głosu – pacjenci mają mocniejszy głos, mają mniejsze zaburzenia połykania, lepszą wydolność oddechową. To wszystko przekłada się na znakomitą poprawę jakości życia tych pacjentów.”. 

I o tym mówią też sami pacjenci.

Marzenie wszystkich osób z SMA, moje, moich rodziców i mojej rodziny spełniło się. To było przełomowe wydarzenie w naszym życiu. Dotychczas żyłam w przekonaniu, że nie wiadomo, co będzie za pół roku, za rok. I nagle dostaję upragniony lek. To tak, jakbym dostała nowe życie i nadzieję, że może nie będzie tak źle, że może chorobę da się zatrzymać i że to życie będzie nadal aktywne, że choroba mnie nie zniszczy. Pamiętam, jak już po podaniu leku, na sali ja i moja mama po prostu płakałyśmy z tych emocji, ze szczęścia.” – powiedziała Marta Zając, jedna z bohaterek naszej kampanii. 

Wprowadzenie pierwszej terapii SMA dało też większe możliwości innym chorym na rdzeniowy zanik mięśni. 

Jestem w stanie planować swoją przyszłość. Teraz, gdy jest dostępne leczenie mogę mieć dalekosiężne plany. (…) Teraz, dzięki leczeniu, mogę dalej pracować, gdyby nie to, ciężko mi by było utrzymać firmę. Mam tę świadomość, że jest dostępne leczenie i mogę mieć plany na rozwój firmy.” – podkreślił Artur Rogalski, utalentowany fotograf, prężnie działający przedsiębiorca i fan koncertów.

A Emilia Raczek dodała –

Ważne, żeby nie definiować siebie jako osobę niepełnosprawną, ale jako osobę z niepełnosprawnością, bo niepełnosprawność mnie nie ogranicza. Mogę spotykać się ze znajomymi, robić kurs nurkowania i wiele innych fajnych rzeczy.”. 

Efekty te są efektami osiąganymi u dorosłych. U dzieci, u których terapia nusinersen jest podawana na etapie przedobjawowym, możemy mówić o życiu i rozwoju takim samym lub niemal takim samym, jak u ich zdrowych rówieśników. Dlatego tak ważne są badania przesiewowe, które pozwolą postawić diagnozę jeszcze przed wystąpieniem objawów. 

Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni stało się leczeniem modelowym, który może być wzorem do naśladowania dla innych chorób genetycznie uwarunkowanych. Mamy szybką diagnostykę, szybkie podania terapii, skuteczne leczenie i opracowany system opieki nad pacjentem, który się sprawdził. Życzylibyśmy sobie takich rozwiązań w większej liczbie chorób rzadkich” – powiedziała dr hab. Monika Gos (prof. IMiD), kierownik Pracowni Genetyki Rozwoju, Zakładu Genetyki Medycznej Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie.

Więcej informacji i materiały kampanii znajdziecie pod linkami:

https://www.facebook.com/strumienzyciawsma

https://www.instagram.com/strumien_zycia_w_sma/

Historie naszych bohaterów możecie również obejrzeć na naszym kanale YouTube/Strumień życia w SMA

https://www.youtube.com/playlist?list=PL_mxvWrG6CXMrHQPE24Mkfl_9Uv7F6t34

Dziękujemy naszym BOHATEROM, za podzielenie się swoimi doświadczeniami, pasjami, trudnościami i zwycięstwami! Jesteście Wspaniali!!! Życzymy Wam samych sukcesów i spełnienia marzeń!

Dziękujemy naszym wspaniałym Ekspertkom za podzielenie się swoją wiedzą na temat SMA, diagnostyki, leczenia, a przede wszystkim za pokazanie nam efektów terapii i powiedzenie, że osoby z SMA dzisiaj mogą więcej!

Dziękujemy mediom patronackim za publikowanie naszych materiałów i szerzenie wiedzy wśród polskiego społeczeństwa na temat SMA, ale również za pokazanie, że mimo tak ciężkiej choroby można spełniać marzenia i żyć jak inni, którzy nie doświadczają codziennych trudów niepełnosprawności. Liczymy na Wasze wsparcie również w przyszłym roku!

Dziękujemy Wam wszystkim za obserwowanie naszej kampanii, za lajki i udostępnianie postów! Dziękujemy za Wasze zaangażowanie i za to że JESTEŚCIE!!!

Nie żegnamy się z Wami, tylko mówimy DO ZOBACZENIA w kolejnej edycji kampanii!!!

Serdecznie dziękujemy Wszystkim za udział w kampanii!!!