Logo Fundacji SMA

Nareszcie, po wielu tygodniach prac, rusza nowa witryna internetowa Fundacji.

Znajdziecie na niej dużo więcej informacji zarówno o schorzeniu, jak i o Fundacji SMA i realizowanych działaniach.

Witryna mogła powstać dzięki wspaniałej pracy programistów z Zuri Code, którzy do ostatniej chwili niestrudzenie poprawiali i ulepszali kod, w dużej mierze w czynie społecznym. Zdjęcia w nagłówku ...

Zobacz więcej

Logo Avexis

8 grudnia 2014 r. Avexis ogłosił, że terapii genowej „chariSMA” bezpiecznie poddane zostało pierwsze niemowlę z grupy średniego dawkowania.

Siedem miesięcy  temu, 13 maja 2014 r., po raz pierwszy na świecie podano choremu na SMA niemowlęciu terapię genową. Dawka zawierała wtedy ok. 400 milionów sztuk wirusa AAV9 kodującego pełny gen SMN1 – gen, który u osób z SMA ...

Zobacz więcej

20141125-EMA2

Na zaproszenie Europejskiej Agencji do Spraw Leków (EMA), w dniach 25-26 listopada Fundacja SMA wzięła udział w szkoleniu oraz cyklu zebrań w Londynie.
...

Zobacz więcej

Tak jak obiecaliśmy tydzień temu, ogłaszamy PRZEDŚWIĄTECZNE NIESPODZIANKI!
...

Zobacz więcej

Logo Biogen Idec

Dzieci, które nie kwalifikowały się do wcześniejszych badań SMNRx, mają szansę wziąć uział w nowym badaniu ogłoszonym przez Biogen Idec w zeszłym tygodniu.
...

Zobacz więcej

Wkrótce miną trzy lata, odkąd rozpoczęły się badania nowatorskiego leku SMNRx w rdzeniowym zaniku mięśni. Postanowiliśmy więc dać głos rodzicom dzieci, które wzięły udział w badaniach.

W artykule opublikowanym równo dwa lata temu w renomowanym czasopiśmie Nature Medicine rodzice trzyletniej wówczas Vivienne opowiadali, jak ich córeczka wcześniej z trudem podnosiła się z pozycji leżącej i jak bardzo podanie leku ją wzmocniło: po raz pierwszy od roku zaczęła samodzielnie siadać i coraz pewniej stawać na nóżkach.
...

Zobacz więcej

W dniach 12–14 listopada 2014 r. Fundacja SMA, reprezentowana przez wiceprezesa Kacpra Rucińskiego, wzięła udział w odbywającym się w Brukseli Światowym Kongresie Leków na Choroby Sieroce.

W tegorocznym Światowym Kongresie Leków na Choroby Sieroce – Europa 2014 (World Orphan Drug Congress Europe 2014) uczestniczyło blisko 500 delegatów reprezentujących ośrodki badawcze, przedsiębiorstwa biotechnologiczne, koncerny farmaceutyczne, firmy ...

Zobacz więcej

Fundacja SMA dzięki dofinansowaniu przez m.st. Warszawa zaczęła projekt pt. “Kółka od Przedszkolaka”.

Program – na początek przeprowadzany w czterech wybranych przedszkolach Warszawy – ma na celu budowanie w najmłodszych uczestnikach życia społecznego – czyli przedszkolakach właśnie – wiedzy o różnych rodzajach niepełnosprawności, oraz komunikacji z nimi.

Dzieci mają okazję zapoznać się z osobą poruszającą ...

Zobacz więcej

Logo Isis Pharmaceuticals

W ramach najnowszego badania klinicznego lek SMNRx trafia do 120 dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni postaci II i III.

18 listopada 2014 r. Isis Pharmaceuticals ogłosiło rozpoczęcie ostatniego już badania klinicznego – badania fazy trzeciej u dzieci w wieku 2-12 lat z genetycznie potwierdzoną postacią drugą i trzecią SMA. W ramach badania, nazwanego CHERISH, 120 ...

Zobacz więcej

Logo Hoffmann-La Roche

Szwajcarski koncern Hoffmann–La Roche ogłosił rozpoczęcie kolejnej fazy badań klinicznych leku RG7800 na rdzeniowy zanik mięśni.

Lek RG7800 (znany też jako RO6885247) ma na celu zatrzymanie i odwrócenie postępu choroby i powstał dzięki finansowaniu przez rodziców zrzeszonych w SMA Foundation. O obecnie rozpoczętym międzynarodowym badaniu fazy 1b/2a pisaliśmy już we wrześniu i po więcej ...

Zobacz więcej