piątek, 21 listopada 2014

Światowy Kongres Leków na Choroby Sieroce – relacja

W dniach 12–14 listopada 2014 r. Fundacja SMA, reprezentowana przez wiceprezesa Kacpra Rucińskiego, wzięła udział w odbywającym się w Brukseli Światowym Kongresie Leków na Choroby Sieroce.

W tegorocznym Światowym Kongresie Leków na Choroby Sieroce – Europa 2014 (World Orphan Drug Congress Europe 2014) uczestniczyło blisko 500 delegatów reprezentujących ośrodki badawcze, przedsiębiorstwa biotechnologiczne, koncerny farmaceutyczne, firmy obsługujące badania oraz organizacje pacjenckie. Wystąpienia mieli również przedstawiciele Europejskiej Agencji do Spraw Leków (zatwierdzającej nowe leki na choroby sieroce na poziomie Unii Europejskiej) oraz niektórych krajowych agencji lekowych państw UE (niestety, nie Polski).

czwartek, 20 listopada 2014

COOL-awe Kółka od przedszkolaka

Fundacja SMA dzięki dofinansowaniu przez m.st. Warszawa zaczęła projekt (trochę eksperymentalnie) pt. "Kółka od Przedszkolaka".

Program: - informacje o wózkowiczach, niewidomych, zwierzęta terapeutyczne, psy przewodnicy i asystujące, książka o dziewczynce na wózku i Spajku - asystującym labradorze, malowanie kółek (osłonek na szprychy) dla dzieciaków na wózki.

Bardzo się baliśmy ale wyszło nadspodziewanie dobrze,

Jak zwykle nieoceniony okazał się Szalony Wózkowicz i Spajk, którzy wspomagają nas w prowadzeniu zajęć dla maluchów.



Lek SMNRx trafia do dzieci na całym świecie

W ramach najnowszego badania klinicznego lek SMNRx trafia do 120 dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni postaci II i III.

18 listopada 2014 r. Isis Pharmaceuticals ogłosiło rozpoczęcie ostatniego już badania klinicznego – badania fazy trzeciej u dzieci w wieku 2-12 lat z genetycznie potwierdzoną postacią drugą i trzecią SMA. W ramach badania, nazwanego CHERISH, 120 dzieci w 13 krajach Europy, USA i Azji otrzyma, za pomocą wkłucia dolędźwiowego, kilka dawek leku SMNRx, po czym będzie monitorowane przez 15 miesięcy. Badanie ma na celu naukowe potwierdzenie skuteczności leku, który – przypomnijmy – we wcześniejszych badaniach dawał niesamowite rezultaty.

Więcej o programie lekowym SMNRx pisaliśmy w tym wpisie.

Lek RG7800 przechodzi do kolejnej fazy badań

Szwajcarski koncern Hoffmann–La Roche ogłosił rozpoczęcie kolejnej fazy badań klinicznych leku RG7800 na rdzeniowy zanik mięśni.

Lek RG7800 (znany też jako RO6885247) ma na celu zatrzymanie i odwrócenie postępu choroby i powstał dzięki finansowaniu przez rodziców zrzeszonych w SMA Foundation. O obecnie rozpoczętym międzynarodowym badaniu fazy 1b/2a pisaliśmy już we wrześniu i po więcej szczegółów odsyłamy do tamtego wpisu.

Trzymamy kciuki za powodzenie badania!

sobota, 15 listopada 2014

Świąteczna edycja akcji Handmade for Hope

Serdecznie zapraszamy do przyłączenia się do świątecznej edycji akcji Handmade for Hope, którą ponownie prowadzi Mama Gabrysi.

Na czym polega Akcja? W skrócie, jeśli rzeźbisz, malujesz, szydełkujesz, haftujesz, wykonujesz jakieś przedmioty ręcznie – możesz wystawić swoje dzieła na licytację/sprzedaż na stronie akcji.

czwartek, 23 października 2014

Fundacja SMA weźmie udział w Światowym Kongresie Leków na Choroby Sieroce

Z radością zawiadamiamy, że w dniach 12–14 listopada 2014 r. Fundacja SMA, z ramienia SMA Europe, weźmie udział w Światowym Kongresie Leków na Choroby Sieroce w Brukseli.

Światowy Kongres Leków na Choroby Sieroce (World Orphan Drug Congress) gromadzi przede wszystkim przedstawicieli przemysłu farmaceutycznego, firm konsultingowych i świata nauki oraz organizacji i instytucji zajmujących się opracowywaniem i wprowadzaniem leków na choroby sieroce, tj. te, na które nie ma jeszcze leku. Poruszane zagadnienia dotyczą m.in. dostępności leków, wyceny, współpracy z organizacjami pacjenckimi, przeprowadzania badań klinicznych, rejestrów pacjentów z chorobami rzadkimi, zagadnień prawnych itd. itd.

środa, 22 października 2014

Novartis rozpoczyna badania kliniczne nowego leku

Szwajarski koncern farmaceutyczny Novartis ogłosił rozpoczęcie badań klinicznych nowego leku na rdzeniowy zanik mięśni. Lek, o nazwie kodowej LMI070, należy do tzw. leków małocząsteczkowych, które są w stanie modyfikować procesy transkrypcji RNA w komórkach.

Październik przynosi kolejne wspaniałe wiadomości z dziedziny badań nad lekiem na SMA. LMI070 jest już trzecim specyfikiem opracowanym wyłącznie w celu leczenia SMA, który w tym roku wkracza w fazę badań z udziałem pacjentów.