Wniosek złożony. Coraz bliżej risdiplamu w UE

Kolejna świetna informacja. Dzisiaj Europejska Agencja Leków potwierdziła, że dokumentacja otrzymana od firmy Roche jest kompletna i że agencja rozpoczęła rozpatrywanie wniosku o dopuszczenie risdiplamu na terenie Unii Europejskiej.

Wniosek będzie rozpatrywany w procedurze przyspieszonej.

Zgodnie z zapewnieniami producenta wniosek obejmuje stosowanie risdiplamu u wszystkich chorych bez względu na wiek lub stopień objawów.

Uzasadnieniem wniosku są świetne wyniki, które risdiplam uzyskał w trzech badaniach klinicznych. Badania te prowadzono od 2016 roku z udziałem zarówno niemowląt z ostrą postacią SMA, jak i starszych dzieci, młodzieży i dorosłych z łagodniejszym przebiegiem choroby. Zakres wiekowy uczestników był ogromny: od 2 miesięcy do 60 lat. Wyniki były rewelacyjne. Po czterech tygodniach podawania poziom białka SMN u chorych zwiększał się dwukrotnie, a w dalszym czasie naturalny przebieg choroby zatrzymywał się i zamiast tego następowała poprawa stanu zdrowia. Dzieci z ostrą postacią SMA – które normalnie byłyby całkowicie sparaliżowane – uczyły się siadać, stawać i chodzić. Chorzy z łagodniejszą formą choroby również w większości doświadczali znaczącej poprawy – także dorośli, żyjący z chorobą wiele lat.

Ten słodki syrop do codziennego przyjmowania działa na SMN2, tzw. “zapasowy gen”, który mają wszyscy chorzy na SMA. Modyfikuje jego działanie w taki sposób, że SMN2 zaczyna produkować większą ilość białka SMN. Efektem tego jest, że neurony przestają obumierać, zaczynają lepiej funkcjonować i są w stanie przewodzić sygnały do mięśni. Podobnie jak Spinraza i Zolgensma, risdiplam nie działa bezpośrednio na tkankę mięśniową i nie jest w stanie jej wzmocnić albo przywrócić do życia, jeśli zaniknęła – tutaj kluczowa rola przypada kinezyterapii i codziennej aktywności.

Jesienią 2019 roku producent złożył wniosek o dopuszczenie (rejestrację) risdiplamu na rynek USA, a tydzień temu procedura została pomyślnie zakończona. Wnioski o dopuszczenie zostały też złożone w Brazylii, Chile, Chinach, Indonezji, Japonii, Korei Płd., Rosji i na Tajwanie.

Dzięki staraniom Fundacji SMA, Polska jest poza USA drugim na świecie krajem, jeśli chodzi o liczbę osób biorących risdiplam – w ramach badań klinicznych otrzymuje go ok. 50 chorych, uruchomiony jest też program dostępu humanitarnego.

Co dalej? Przez najbliższe 9 miesięcy Europejska Agencja Leków będzie weryfikowała przedłożone dane, decydowała o zakresie dopuszczenia oraz przygotowywała materiały dla lekarzy i pacjentów. Po tym czasie prześle Komisji Europejskiej rekomendację, aby ta wydała oficjalną decyzję o dopuszczeniu produktu na rynek unijny. Zakładamy, że nie będzie niespodzianek i lek otrzyma pełne dopuszczenie do stosowania w Unii Europejskiej, a więc i w Polsce.

Program dostępu humanitarnego

Pod koniec 2019 roku producent uruchomił globalny program humanitarnego dostępu do risdiplamu dla chorych na SMA typu 1. Zgodnie z zapowiedziami, z dniem dzisiejszym program dostępu humanitarnego w Unii Europejskiej zostaje rozszerzony na chorych na SMA typu 2, którzy nie mogą otrzymywać innych leków dopuszczonych na rynek. Lekarze mający pod swoją opieką chorych z SMA, którzy nie mogą być leczeni lekiem Spinraza, mogą wystąpić do producenta o objęcie danego chorego programem. Producent wtedy rozpoczyna rozmowy ze szpitalem w kwestii dopełnienia formalności. Przed podpisaniem umów ze szpitalami leku producent będzie jeszcze musiał uzyskać zgodę Ministra Zdrowia, do której niezbędna jest pozytywna rekomendacja prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych oraz opinia konsultanta krajowego w dziedzinie neurologii.

Tradycyjnie, Fundacja SMA będzie zabiegać, aby poszczególne etapy tej skomplikowanej procedury nie opóźniały się.