skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Lek terapii genowej dopuszczony do stosowania w Brazylii

ANVISA, brazylijska agencja odpowiedzialna za dopuszczanie leków, warunkowo dopuściła do stosowania w Brazylii lek terapii genowej Zolgensma. Lek będzie mógł być stosowany u niemowląt i dzieci z pierwszą postacią SMA w wieku do 2 lat mających nie więcej niż trzy kopie genu SMN2.

Decyzja, opublikowana wczoraj na stronach ANVISA, powołuje się m.in. na przegląd danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa leku terapii genowej Zolgensma. Agencja uznała, że w tej grupie pacjentów potencjalne korzyści płynące z zastosowania takiego leczenia przewyższają zagrożenia związane z jego toksycznością. ANVISA przywołała również decyzje amerykańskiej Agencji ds Żywności i Leków oraz Europejskiej Agencji Leków.

Podmiot odpowiedzialny za wprowadzenie leku w Brazylii – firma Novartis – został zobowiązany do dostarczenia dalszych danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa.

Zezwolenie na stosowanie leku w Brazylii nie oznacza objęcia go refundacją. Obecnie dzieci z SMA żyjące w Brazylii mają dostęp do refundowanego leczenia lekiem Spinraza.

Cieszymy się, że coraz więcej państw uznaje, że część ciężko chorych dzieci może odnieść wymierną korzyść z zastosowania tej nowej opcji terapeutycznej.

Komunikat ANVISA

Back To Top