Badanie kliniczne Firefish

Badanie kliniczne FIREFISH, czyli „ognista rybka”, ma na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności preparatu risdiplam u niemowląt z pierwszą postacią SMA.

Badanie składa się z dwóch części. W części I celem było określenie dawki, właściwości farmakologicznych oraz bezpieczeństwa preparatu poprzez podawanie go 24 niemowląt. W części drugiej celem jest poznanie bezpieczeństwa oraz skuteczności tego preparatu u większej liczby niemowląt. Każda z części trwa 24 miesiące.

Badanie FIREFISH jest badaniem nierandomizowanym – wszystkie niemowlęta otrzymują risdiplam (tj. nie podaje się placebo). Jeżeli preparat okaże się skuteczny, sponsor badania (firma Roche) zapowiedział gotowość nieodpłatnego dożywotniego dostarczania go dla wszystkich uczestników badania.

Kryteria uczestnictwa

Do badania zostały włączone niemowlęta z potwierdzonym genetycznie SMA typu 1, spełniające łącznie wszystkie poniższe kryteria:

wiek do 210 dni w momencie pierwszego podania preparatu (ok. 195 dni w dniu kwalifikacji)
posiadanie dwóch kopii genu SMN2
poród po 27. tygodniu ciąży
wystąpienie pierwszych objawów nie wcześniej niż w drugim miesiącu życia
wydolność oddechowa (saturacja w stanie czuwania co najmniej 95%)
waga/wzrost powyżej 3 centyla dla danego kraju
brak przebytych infekcji oddechowych wymagających hospitalizacji w ciągu 60 dni poprzedzających kwalifikację do badania
brak innych współwystępujących schorzeń, w tym zwłaszcza okulistycznych, które mogłyby wpłynąć na przebieg badania
inne kryteria zgodne z protokołem lub uznaniem lekarza prowadzącego badanie

Aktualny stan

Nabór do badania został zakończony na całym świecie: nabór do części I zakończył się w lutym 2018 r, nabór do części II zakończył się w październiku 2018 r.

Adresy

Według stanu na listopad 2019 r., badanie było prowadzone w następujących krajach: Belgia, Chiny, Francja, Japonia, Polska, Rosja, Stany Zjednoczone, Szwajcaria, Turcja i Włochy.

W Polsce badanie jest prowadzone w dwóch ośrodkach:

Klinika Neurologii Rozwojowej, Uniwersysteckie Centrum Kliniczne, ul. Dębinki 7, 80-952 Gdańsk, tel. 58 349 23 90
Oddział Neurologii i Epileptologii, Pomnik–Szpital Centrum Zdrowia Dziecka, aleja Dzieci Polskich 20, 04-730 Warszawa, tel. 22 815 74 04