Badanie kliniczne Firefish

Badanie kliniczne Firefish ma na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności preparatu risdiplam u niemowląt z SMA typu 1.

Badanie składa się z dwóch części. W części I celem było określenie dawki, właściwości farmakologicznych oraz bezpieczeństwa preparatu poprzez podawanie go 24 niemowląt. W części drugiej celem jest poznanie bezpieczeństwa oraz skuteczności tego preparatu u większej liczby niemowląt. Każda z części trwa 24 miesiące.

Badanie Firefish jest badaniem otwartym – wszystkie niemowlęta otrzymują risdiplam (tj. nie ma grupy placebo). Jeżeli preparat okaże się skuteczny, sponsor badania (firma Roche) zapowiedział gotowość nieodpłatnego dożywotniego dostarczania go dla wszystkich niemowląt biorących udział w badaniu.

Kryteria uczestnictwa

W badaniu mogą wziąć udział niemowlęta z potwierdzonym genetycznie SMA typu 1, które spełniają łącznie wszystkie poniższe kryteria:

wiek do 210 dni w momencie pierwszego podania preparatu (ok. 195 dni w dniu kwalifikacji)
posiadanie dwóch kopii genu SMN2
poród po 27 tygodniu ciąży
wystąpienie pierwszych objawów nie wcześniej niż w drugim miesiącu życia
wydolność oddechowa (saturacja w stanie czuwania co najmniej 95%)
waga/wzrost powyżej 3 centyla dla danego kraju
brak przebytych infekcji oddechowych wymagających hospitalizacji w ciągu 60 dni poprzedzających kwalifikację do badania
brak innych współwystępujących schorzeń, w tym zwłaszcza okulistycznych, które mogłyby wpłynąć na przebieg badania
inne kryteria zgodne z protokołem lub uznaniem lekarza prowadzącego badanie

Aktualny stan

Nabór do części I badania zakończył się w lutym 2018 r. Nabór do części II badania zakończył się w październiku 2018 r.

Adresy

Według stanu na 6 czerwca 2018, badanie zostało otwarte w następujących krajach: Belgia, Chiny, Francja, Japonia, Polska, Rosja, Stany Zjednoczone, Szwajcaria, Turcja i Włochy.

W Polsce badanie jest prowadzone w dwóch ośrodkach: