Raport ICER – efektywność kosztowa leków Spinraza i Zolgensma

Cieszący się ogromnym poważaniem amerykański instytut ICER, specjalizujący się w ocenie użyteczności kosztowej leków, w czwartek opublikował długo oczekiwaną analizę preparatów Spinraza i Zolgensma.

Instytut przeanalizował leki Spinraza (nusinersen) i Zolgensma (AVXS-101, terapia genowa) na podstawie dostępnych danych dla Stanów Zjednoczonych.

Wyniki nie zaskoczyły: w przypadku obu leków problemem okazał się brak danych na temat skuteczności dla znacznej części populacji. Braki były dużo większe dla preparatu Zolgensma (AVXS-101), dotychczas testowanego tylko w populacji niemowlęcej. Brak danych utrudnia, choć nie zawsze uniemożliwia, wiarygodne oszacowanie efektywności kosztowej.

W przypadku stosowania w niemowlęcej postaci SMA oba leki wykazały się wysoką (klasa A) skutecznością kliniczną, przy czym dowody z badań klinicznych zostały okreśone jako wysokiej klasy (A). Uznano też, że istnieją dobrej klasy (B+) dowody na skuteczność Spinrazy przy stosowaniu w późniejszych postaciach SMA (postać 2 i 3) oraz w stosowaniu przedobjawowym. Podkreślono niewystarczające dowody na skuteczność Spinrazy w postaci 4 SMA.

Różnice w badanych populacjach (m.in. różny średni wiek w chwili rozpoczęcia leczenia) uniemożliwiły porównanie obu leków między sobą pod kątem skuteczności.

W analizie oba leki wykazały absurdalnie wysoki wskaźnik użyteczności kosztowej (tj. w uproszczeniu stosunek kosztu do korzyści), zwłaszcza przy zastosowaniu tzw. perspektywy społecznej. W niemowlęcej postaci SMA wyniósł on 1 614 000 USD per 1 QALY dla Spinrazy i 246 000 USD per 1 QALY dla Zolgensmy. Dużym zaskoczeniem jest, że autorzy uznali, iż mimo efektywności klinicznej Spinraza nie oferuje wzrostu QALY u chorych z późniejszymi postaciami choroby. Z kolei leczenie przedobjawowe Spinrazą obniżyło koszt 1 QALY do 711 000 USD.

Wobec powyższego autorzy dochodzą do wniosku, że oba leki z dużym prawdopodobieństwem zostaną uznane przez płatników za nieefektywne kosztowo.

Przykładowo, w Polsce terapię określa się jako efektywną kosztowo, jeżeli roczny koszt uzyskania 1 QALY przez pacjenta nie przekracza 3% PKB per capita za ubiegły rok (obecnie ok. 150 000 zł). Podobnie jest w Wielkiej Brytanii, gdzie roczny koszt 1 QALY nie powinien przekraczać kwoty £30 000 (ok. 145 000 PLN).

Naturalnie, w analizie zastosowano wartości kosztowe ze Stanów Zjednoczonych. Do celów obliczenia efektywności posłużono się amerykańską ceną katalogową leku Spinraza oraz przyjęto kwotę 2 miliony USD jako cenę 1 dawki preparatu Zolgensma. Z analizami skuteczności i efektywności kosztowej Spinrazy przeprowadzonymi dla Polski oraz z uwzględnieniem proponowanej ceny w Polsce można zapoznać się na stronie AOTMiT. Podkreślmy jednak, że ceny zakupu leków negocjowane przez płatników zwykle znacząco odbiegają od cen katalogowych i cen z analiz.

Opinia tak szanowanego instytutu jak ICER stanowi kolejny element nacisku na firmy farmaceutyczne zarówno w kwestii wyceny leków na SMA, jak i projektowania badań klinicznych pod kątem zakresu zbieranych danych. Płatnikom zaś daje do ręki mocny argument w negocjacjach.