Roche rozszerza badanie Jewelfish
Firma Roche zdradziła nam plany dotyczące badania klinicznego Jewelfish. Obecnie do badania mogą być włączone osoby w wieku 12–60 lat wcześniej otrzymujące wcześniej inny modifikator splicingu SMN2, w tym przede wszystkim uczestnicy wcześniejszych badań z użyciem RG7800.
W najbliższych miesiącach kryteria włączenia do badania zostaną rozszerzone. Wkrótce proces kwalifikacyjny zostanie otwarty dla następujących kategorii chorych:
- Chorzy z SMA typu 1 w wieku powyżej 6 miesięcy, którzy przyjmują nusinersen w ramach standardowej terapii
- Chorzy aktualnie biorący udział w zamykanym właśnie badaniu OLEOS
Są to bardzo dobre informacje. Niedawno pisaliśmy o efektach przyjmowania ridsiplamu u niemowląt. Trwa też badanie Sunfish u starszych chorych, a z naszej dotychczasowej wiedzy efekty są co najmniej zachęcające. Cieszymy się więc, że zgodnie z postulatami europejskiej społeczności chorych firma Roche zdecydowała się tak bardzo rozszerzyć badanie Jewelfish.