Roche rozszerza badanie Jewelfish

Firma Roche zdradziła nam plany dotyczące badania klinicznego Jewelfish. Obecnie do badania mogą być włączone osoby w wieku 12–60 lat wcześniej otrzymujące wcześniej inny modifikator splicingu SMN2, w tym przede wszystkim uczestnicy wcześniejszych badań z użyciem RG7800.

W najbliższych miesiącach kryteria włączenia do badania zostaną rozszerzone. Wkrótce proces kwalifikacyjny zostanie otwarty dla następujących kategorii chorych:

  • Chorzy z SMA typu 1 w wieku powyżej 6 miesięcy, którzy przyjmują nusinersen w ramach standardowego leczenia
  • Chorzy aktualnie biorący udział w zamykanym właśnie badaniu OLEOS

Są to bardzo dobre informacje. Niedawno pisaliśmy o efektach przyjmowania risdiplamu u niemowląt. Trwa też badanie Sunfish u starszych chorych, a z naszej dotychczasowej wiedzy efekty są co najmniej zachęcające. Cieszymy się więc, że zgodnie z postulatami europejskiej społeczności chorych firma Roche zdecydowała się tak bardzo rozszerzyć badanie Jewelfish.

Risdiplam (RG7916)

• 6 lipca 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis