Są wstępne dane o skuteczności RG7916 w badaniu Firefish!

Mamy pierwsze dane dotyczące skuteczności RG7916 u niemowląt biorących udział w badaniu Firefish. Średnia poprawa po 6 miesiącach wyniosła aż 14 punktów CHOP-INTEND!

Zgodnie z danymi przedstawionymi w minionym tygodniu przez dr Giovanni Baranello na amerykańskiej konferencji CureSMA, średnia poprawa wyniosła 5,5 pkt już po 56 dniach od rozpoczęcia przyjmowania preparatu, 12,5 pkt po 119 dniach i 14 pkt po 182 dniach, przy czym w tym ostatnim okresie 91% dzieci biorących udział w badaniu doświadczyło poprawy większej niż 4 pkt.

Żadne dziecko biorące udział w badaniu Firefish nie wymagało wprowadzenia mechanicznego wspomagania oddechu, wszystkie oddychają i jedzą samodzielnie. Najstarsza dziewczynka biorąca udział w badaniu ma już dwa lata i przyjmuje preparat od niemal półtora roku.

Badanie pokazało też, że RG7916 zwiększał poziom białka SMN nawet 6,5-krotnie.

Źródło

Risdiplam (RG7916)

• 18 czerwca 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis